Enzymowa terapia zastępcza Replagal dla dorosłych z chorobą Fabry'ego
Otwarte sześciomiesięczne badanie kliniczne podtrzymujące terapii zastępczej enzymami Replagal u pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy ukończyli TKT027
Badanie to określi bezpieczeństwo i skuteczność leku Replagal w leczeniu osób z chorobą Fabry'ego, dziedzicznym zaburzeniem metabolicznym. W tej chorobie brakuje enzymu zwanego alfa-galaktozydazą A, który normalnie rozkłada lipid (substancję tłuszczową) znaną jako ceramidetriheksozyd lub nie działa prawidłowo. W rezultacie lipidy gromadzą się w organizmie, powodując problemy z nerkami, sercem, nerwami i naczyniami krwionośnymi. W badaniu tym zostanie zbadane, czy zastąpienie brakującej alfa-galaktozydazy A genetycznie zmodyfikowaną formą enzymu o nazwie Replagal może odwrócić chorobę.
Pacjenci z chorobą Fabry'ego, którzy ukończyli 18 lat i ukończyli 10-tygodniową terapię preparatem Replagal jako uczestnicy protokołu TKT027, mogą kwalifikować się do przedłużenia badania o 6 miesięcy.
Uczestnicy przechodzą następujące testy i procedury:
- Infuzje dożylne (IV) produktu Replagal co drugi tydzień przez 25 tygodni, łącznie 13 infuzji, przy ścisłym monitorowaniu w trakcie infuzji i po infuzji.
- Krótka ocena bezpieczeństwa w czasie każdego wlewu, w tym sprawdzenie parametrów życiowych (ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, temperatura), przegląd wszelkich działań niepożądanych i przegląd leków.
- Kompleksowa ocena wyjściowa (przed rozpoczęciem terapii Replagal), po 13 i 25 tygodniach terapii oraz 30 dni po zakończeniu terapii. Obejmują one historię medyczną i badanie fizykalne, kwestionariusz objawów i bólu, badania krwi i moczu, kontrolę parametrów życiowych, elektrokardiogram (EKG), 2-godzinny monitor Holtera i test potu (QSART).
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Cele: Ocena bezpieczeństwa obecnego standardowego schematu leczenia preparatem Replagal w dawce 0,2 mg/kg podawanego dożylnie co dwa tygodnie przez dodatkowe 6 miesięcy u pacjentów, którzy ukończyli 10-tygodniowe leczenie preparatem Replagal w badaniu TKT027.
Badana populacja: Hemizygotyczni mężczyźni z chorobą Fabry'ego w wieku 18 lat lub starsi, którzy ukończyli 10-tygodniową terapię Replagal w TKT027.
Projekt: Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie, które oceni bezpieczeństwo 0,2 mg/kg co dwa tygodnie enzymatycznej terapii zastępczej preparatem Replagal.
Typ studiów
Zapisy
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Uczestnik musi mieć ukończone 10 tygodni infuzji w badaniu TKT027 z zamiarem pełnego udziału w badaniu.
Podmiot musi mieć odpowiedni ogólny stan zdrowia (określony przez badaczy), aby przejść określony schemat upuszczania krwi i procedury związane z protokołem.
Uczestnik musi wyrazić zgodę na udział w protokole i dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję Etyczną (IRB/IEC) po wyjaśnieniu i omówieniu z pacjentem wszystkich istotnych aspektów badania.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
Badany nie jest w stanie zrozumieć natury, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
Uczestnik nie jest w stanie przestrzegać protokołu, np. nie współpracuje z harmonogramem protokołu, odmawia zgody na wszystkie procedury badania, nie może wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie z innego powodu, zgodnie z ustaleniami badacza lub lekarza monitor.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Brady RO, Gal AE, Bradley RM, Martensson E, Warshaw AL, Laster L. Enzymatic defect in Fabry's disease. Ceramidetrihexosidase deficiency. N Engl J Med. 1967 May 25;276(21):1163-7. doi: 10.1056/NEJM196705252762101. No abstract available.
- Meikle PJ, Hopwood JJ, Clague AE, Carey WF. Prevalence of lysosomal storage disorders. JAMA. 1999 Jan 20;281(3):249-54. doi: 10.1001/jama.281.3.249.
- Brady RO, Schiffmann R. Clinical features of and recent advances in therapy for Fabry disease. JAMA. 2000 Dec 6;284(21):2771-5. doi: 10.1001/jama.284.21.2771. Erratum In: JAMA 2001 Jan 10;285(2):169.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- 050046
- 05-N-0046
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .