Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Enzymová substituční terapie Replagal pro dospělé s Fabryho chorobou

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Otevřená šestiměsíční udržovací klinická studie substituční terapie enzymu Replagal u pacientů s Fabryho chorobou, kteří dokončili TKT027

Tato studie určí bezpečnost a účinnost léku Replagal pro léčbu lidí s Fabryho chorobou, dědičnou metabolickou poruchou. U tohoto onemocnění chybí nebo nefunguje správně enzym zvaný alfa-galaktosidáza A, který normálně štěpí lipid (tuková látka) známá jako ceramidtrihexosid. V důsledku toho se lipid hromadí v těle, což způsobuje problémy s ledvinami, srdcem, nervy a krevními cévami. Tato studie bude zkoumat, zda nahrazení chybějící alfa-galaktosidázy A geneticky upravenou formou enzymu zvaného Replagal může zvrátit onemocnění.

Pacienti s Fabryho chorobou, kteří jsou ve věku 18 let nebo starší a dokončili 10 týdnů léčby přípravkem Replagal jako účastníci protokolu TKT027, mohou mít nárok na toto 6měsíční prodloužení studie.

Účastníci procházejí následujícími testy a procedurami:

  • Intravenózní (IV) infuze Replagalu každý druhý týden po dobu 25 týdnů, celkem 13 infuzí, s pečlivým sledováním během infuzí a po nich.
  • Krátké hodnocení bezpečnosti v době každé infuze, včetně kontroly vitálních funkcí (krevní tlak, puls, frekvence dýchání, teplota), přezkoumání jakýchkoli vedlejších účinků a přezkoumání léků.
  • Komplexní hodnocení na začátku (před zahájením léčby přípravkem Replagal), po 13 a 25 týdnech léčby a 30 dnů po dokončení léčby. Patří mezi ně anamnéza a fyzikální vyšetření, dotazník o příznacích a bolesti, testy krve a moči, kontrola vitálních funkcí, elektrokardiogram (EKG), 2hodinový Holterův monitor a potní test (QSART).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíle: Zhodnotit bezpečnost současného standardního léčebného režimu Replagal 0,2 mg/kg podávaného intravenózně každé dva týdny po dobu dalších 6 měsíců u pacientů, kteří dokončili 10 týdnů léčby Replagalem ve studii TKT027.

Populace ve studii: Hemizygotní muži s Fabryho chorobou ve věku 18 let nebo starší, kteří dokončili 10 týdnů léčby Replagalem v TKT027.

Design: Toto je otevřená, multicentrická studie, která posoudí bezpečnost 0,2 mg/kg každé dva týdny enzymové substituční terapie přípravkem Replagal.

Typ studie

Intervenční

Zápis

25

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Subjekt musí absolvovat 10 týdnů infuzí ve studii TKT027 se záměrem dokončit účast ve studii.

Subjekt musí mít adekvátní celkový zdravotní stav (jak bylo stanoveno zkoušejícími), aby mohl podstoupit specifikovaný režim flebotomie a procedury související s protokolem.

Subjekt musí souhlasit s účastí v protokolu a musí dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu schválený Institucionální kontrolní radou/nezávislou etickou komisí (IRB/IEC) poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s pacientem.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Subjekt není schopen pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.

Subjekt není schopen dodržet protokol, např. nespolupracuje s harmonogramem protokolu, odmítá souhlasit se všemi procedurami studie, nemůže se vrátit k hodnocení bezpečnosti nebo je jinak nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak určí zkoušející nebo lékař. monitor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2004

Dokončení studie

1. prosince 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. listopadu 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2004

První zveřejněno (Odhad)

1. prosince 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. prosince 2005

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 050046
  • 05-N-0046

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Replagal (Agalsidase Alfa)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit