- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00167206
Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia
keskiviikko 21. elokuuta 2019 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
A Study of Thymic Shielding in Recipients of Total Body Irradiation, Cyclophosphamide, and Fludarabine Followed by Alternate Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Patients With Fanconi Anemia
The purpose of this study is to determine whether thymic shielding during total body irradiation can be given and whether it will reduce the risk of infections in Fanconi Anemia patients undergoing alternate donor (not a matched sibling) stem cell transplants.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
All subjects will be given the same treatment regimen of total body irradiation (TBI), Fludarabine, Cyclophosphamide, and anti-thymocyte globulin (ATG), followed by an alternate donor stem cell transplant.
Since this treatment regimen has been given before, without thymic shielding, we will compare the outcomes of these patients with the historical data from subjects who did not receive thymic shielding.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 päivä - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Patients must be less than (<) 18 years of age with a diagnosis of Fanconi anemia.
- Patients must have an HLA-A, B, DRB1 identical unrelated donor or less than or equal to (≤)1 antigen mismatched related (non-HLA-matched sibling) or <1 antigen mismatched unrelated UCB donor. Patients and donors will be typed for HLA-A and B using serological or molecular techniques and for DRB1 using high resolution molecular typing.
Patients with FA must have aplastic anemia (AA), myelodysplastic syndrome without excess blasts, or high risk genotype as defined below.
- Aplastic anemia is defined as having at least one of the following when not receiving growth factors or transfusions
- Platelet count <20 x 10^9/L
- ANC <5 x 10^8/L
- Hgb <8 g/dL
- Myelodysplastic syndrome with multilineage dysplasia with or without chromosomal anomalies
- High risk genotype (e.g. IVS-4 or exon 14 FANCC mutations, or BRCA1 or 2 mutations)
Adequate major organ function including
- Cardiac: ejection fraction greater than (>)45%
- Hepatic: bilirubin, AST/ALT, ALP <2 x normal
- Karnofsky performance status >70% or Lansky performance status >50%
- Women of child-bearing age must be using adequate birth control and have a negative pregnancy test
Exclusion Criteria:
- Available HLA-genotypically identical related donor
- History of gram negative sepsis or systemic fungal infection (proven or suspected based on radiographic studies)
- Refractory anemia with excess blasts, or leukemia
- Active central nervous system (CNS) leukemia at time of hematopoietic cell transplant (HCT)
- History of squamous cell carcinoma of the head/neck/cervix within 2 years of HCT
- Pregnant or lactating female
- Prior radiation therapy preventing use of total body irradiation (TBI) 450 centigray (cGy)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: HSCT Patients
Patients who received total body irradiation (450 cGy [centigray]) with thymic shielding prior to chemotherapy regimen and Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
|
Bone marrow failure may be treated by giving patients stem cells that come from someone else.
This is called a stem-cell transplant.
As part of the transplant process, patients receive high doses of chemotherapy and/or radiation to treat their underlying disease.
As one of its effects, this treatment also kills the healthy stem cells that are already in the marrow.
The transplant provides new stem cells for the patient from a healthy donor; that replace the bone marrow and allow the blood counts to recover.
Muut nimet:
protecting the thymus during total body radiation (450 cGy administered)
Muut nimet:
Six days before the stem cells are given (day -6), subjects will receive total body irradiation with thymic shielding.
Thymic shielding is done by placing a piece of lead on the chest during the irradiation treatment so that the irradiation beams do not go to the thymus.
Muut nimet:
Day -5 through Day -2, subjects will receive a chemotherapy regimen of Fludarabine, Cyclophosphamide via central line
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Number of Patients Who Exhibited Hematopoietic Recovery and Engraftment
Aikaikkuna: Day 42 after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 42 post-transplant.
Hematopoietic recovery and engraftment is defined as the first of three consecutive days the patient's absolute neutrophil count is greater than or equal to 0.5X10^9/Liter.
|
Day 42 after hematopoietic cell transplant
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Number of Patients Who Exhibited Secondary Graft Failure
Aikaikkuna: Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 100 after transplant.
A complication after Bone Marrow Transplant in which the transplanted stem cells do not grow in the recipient's bone marrow and thus do not produce new blood cells.
|
Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients With Acute Graft Versus-Host Disease (aGVHD)
Aikaikkuna: Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 100 after transplant.
GVHD is a common complication of allogeneic bone marrow transplantation in which functional immune cells in the transplanted marrow recognize the recipient as "foreign" and mount an immunologic attack.
|
Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients With Chronic Graft Versus-Host Disease (GVHD)
Aikaikkuna: 1 year after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year after transplant.
GVHD is a common complication of allogeneic bone marrow transplantation in which functional immune cells in the transplanted marrow recognize the recipient as "foreign" and mount an immunologic attack.
|
1 year after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients Who Exhibited Regimen-related Toxicity (RRT)
Aikaikkuna: 1 year after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year after transplant.
Regimen-related toxicity involves harmful effects in an organism through exposure to the treatment given.
|
1 year after hematopoietic cell transplant
|
Immune Reconstitution - Mean Value (1 Year)
Aikaikkuna: 1 year post-transplant.
|
Calculated mean value of patient CD4 values collected at intervals from Day 30 through 1 year post-transplant.
|
1 year post-transplant.
|
Immune Reconstitution - Mean Value (2 Years)
Aikaikkuna: at 2 years after transplant
|
Calculated mean value of patient CD4 values collected at intervals from Day 30 through 2 years post-transplant.
|
at 2 years after transplant
|
Number of Patients Alive at 1 Year
Aikaikkuna: 1 year after transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year post-transplant.
|
1 year after transplant
|
Number of Patients Alive at 2 Years
Aikaikkuna: 2 years after transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 2 years post-transplant.
|
2 years after transplant
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Margaret MacMillan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. maaliskuuta 2004
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. syyskuuta 2005
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. syyskuuta 2005
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 14. syyskuuta 2005
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 26. elokuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. elokuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Anemia, hypoplastinen, synnynnäinen
- Anemia, Aplastinen
- Synnynnäiset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Munuaistiehyen kulku, synnynnäiset virheet
- Anemia
- Fanconin oireyhtymä
- Fanconin anemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Syklofosfamidi
- Fludarabiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0312M54991
- MT2003-18 (Muu tunniste: Blood and Marrow Transplantation Program)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hematopoietic Stem Cell Transplant
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...National Marrow Donor ProgramRekrytointiLymfooma | Akuutti myelooinen leukemia | Myelodysplastiset oireyhtymät | Myelofibroosi | Krooninen myelomonosyyttinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Krooninen lymfosyyttinen leukemia | Krooninen myelooinen leukemia | Akuutti leukemia | Myeloproliferatiivinen kasvain | Pro-lymfosyyttinen leukemiaYhdysvallat
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...National Marrow Donor ProgramRekrytointiLymfooma | Myelodysplastiset oireyhtymät | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Krooninen lymfosyyttinen leukemia | Akuutti leukemia | Akuutti myelooinen leukemia | Krooninen myelooinen leukemia | Sekafenotyyppinen akuutti leukemiaYhdysvallat