- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00167206
Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia
21 de agosto de 2019 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
A Study of Thymic Shielding in Recipients of Total Body Irradiation, Cyclophosphamide, and Fludarabine Followed by Alternate Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Patients With Fanconi Anemia
The purpose of this study is to determine whether thymic shielding during total body irradiation can be given and whether it will reduce the risk of infections in Fanconi Anemia patients undergoing alternate donor (not a matched sibling) stem cell transplants.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
All subjects will be given the same treatment regimen of total body irradiation (TBI), Fludarabine, Cyclophosphamide, and anti-thymocyte globulin (ATG), followed by an alternate donor stem cell transplant.
Since this treatment regimen has been given before, without thymic shielding, we will compare the outcomes of these patients with the historical data from subjects who did not receive thymic shielding.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 día a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- Patients must be less than (<) 18 years of age with a diagnosis of Fanconi anemia.
- Patients must have an HLA-A, B, DRB1 identical unrelated donor or less than or equal to (≤)1 antigen mismatched related (non-HLA-matched sibling) or <1 antigen mismatched unrelated UCB donor. Patients and donors will be typed for HLA-A and B using serological or molecular techniques and for DRB1 using high resolution molecular typing.
Patients with FA must have aplastic anemia (AA), myelodysplastic syndrome without excess blasts, or high risk genotype as defined below.
- Aplastic anemia is defined as having at least one of the following when not receiving growth factors or transfusions
- Platelet count <20 x 10^9/L
- ANC <5 x 10^8/L
- Hgb <8 g/dL
- Myelodysplastic syndrome with multilineage dysplasia with or without chromosomal anomalies
- High risk genotype (e.g. IVS-4 or exon 14 FANCC mutations, or BRCA1 or 2 mutations)
Adequate major organ function including
- Cardiac: ejection fraction greater than (>)45%
- Hepatic: bilirubin, AST/ALT, ALP <2 x normal
- Karnofsky performance status >70% or Lansky performance status >50%
- Women of child-bearing age must be using adequate birth control and have a negative pregnancy test
Exclusion Criteria:
- Available HLA-genotypically identical related donor
- History of gram negative sepsis or systemic fungal infection (proven or suspected based on radiographic studies)
- Refractory anemia with excess blasts, or leukemia
- Active central nervous system (CNS) leukemia at time of hematopoietic cell transplant (HCT)
- History of squamous cell carcinoma of the head/neck/cervix within 2 years of HCT
- Pregnant or lactating female
- Prior radiation therapy preventing use of total body irradiation (TBI) 450 centigray (cGy)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: HSCT Patients
Patients who received total body irradiation (450 cGy [centigray]) with thymic shielding prior to chemotherapy regimen and Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
|
Bone marrow failure may be treated by giving patients stem cells that come from someone else.
This is called a stem-cell transplant.
As part of the transplant process, patients receive high doses of chemotherapy and/or radiation to treat their underlying disease.
As one of its effects, this treatment also kills the healthy stem cells that are already in the marrow.
The transplant provides new stem cells for the patient from a healthy donor; that replace the bone marrow and allow the blood counts to recover.
Otros nombres:
protecting the thymus during total body radiation (450 cGy administered)
Otros nombres:
Six days before the stem cells are given (day -6), subjects will receive total body irradiation with thymic shielding.
Thymic shielding is done by placing a piece of lead on the chest during the irradiation treatment so that the irradiation beams do not go to the thymus.
Otros nombres:
Day -5 through Day -2, subjects will receive a chemotherapy regimen of Fludarabine, Cyclophosphamide via central line
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Number of Patients Who Exhibited Hematopoietic Recovery and Engraftment
Periodo de tiempo: Day 42 after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 42 post-transplant.
Hematopoietic recovery and engraftment is defined as the first of three consecutive days the patient's absolute neutrophil count is greater than or equal to 0.5X10^9/Liter.
|
Day 42 after hematopoietic cell transplant
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Number of Patients Who Exhibited Secondary Graft Failure
Periodo de tiempo: Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 100 after transplant.
A complication after Bone Marrow Transplant in which the transplanted stem cells do not grow in the recipient's bone marrow and thus do not produce new blood cells.
|
Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients With Acute Graft Versus-Host Disease (aGVHD)
Periodo de tiempo: Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 100 after transplant.
GVHD is a common complication of allogeneic bone marrow transplantation in which functional immune cells in the transplanted marrow recognize the recipient as "foreign" and mount an immunologic attack.
|
Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients With Chronic Graft Versus-Host Disease (GVHD)
Periodo de tiempo: 1 year after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year after transplant.
GVHD is a common complication of allogeneic bone marrow transplantation in which functional immune cells in the transplanted marrow recognize the recipient as "foreign" and mount an immunologic attack.
|
1 year after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients Who Exhibited Regimen-related Toxicity (RRT)
Periodo de tiempo: 1 year after hematopoietic cell transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year after transplant.
Regimen-related toxicity involves harmful effects in an organism through exposure to the treatment given.
|
1 year after hematopoietic cell transplant
|
Immune Reconstitution - Mean Value (1 Year)
Periodo de tiempo: 1 year post-transplant.
|
Calculated mean value of patient CD4 values collected at intervals from Day 30 through 1 year post-transplant.
|
1 year post-transplant.
|
Immune Reconstitution - Mean Value (2 Years)
Periodo de tiempo: at 2 years after transplant
|
Calculated mean value of patient CD4 values collected at intervals from Day 30 through 2 years post-transplant.
|
at 2 years after transplant
|
Number of Patients Alive at 1 Year
Periodo de tiempo: 1 year after transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year post-transplant.
|
1 year after transplant
|
Number of Patients Alive at 2 Years
Periodo de tiempo: 2 years after transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 2 years post-transplant.
|
2 years after transplant
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Margaret MacMillan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2004
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2005
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2005
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de septiembre de 2005
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2019
Última verificación
1 de agosto de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Anemia Hipoplásica Congénita
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- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
Otros números de identificación del estudio
- 0312M54991
- MT2003-18 (Otro identificador: Blood and Marrow Transplantation Program)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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