- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00167206
Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia
21 agosto 2019 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
A Study of Thymic Shielding in Recipients of Total Body Irradiation, Cyclophosphamide, and Fludarabine Followed by Alternate Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Patients With Fanconi Anemia
The purpose of this study is to determine whether thymic shielding during total body irradiation can be given and whether it will reduce the risk of infections in Fanconi Anemia patients undergoing alternate donor (not a matched sibling) stem cell transplants.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Descrizione dettagliata
All subjects will be given the same treatment regimen of total body irradiation (TBI), Fludarabine, Cyclophosphamide, and anti-thymocyte globulin (ATG), followed by an alternate donor stem cell transplant.
Since this treatment regimen has been given before, without thymic shielding, we will compare the outcomes of these patients with the historical data from subjects who did not receive thymic shielding.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 giorno a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Patients must be less than (<) 18 years of age with a diagnosis of Fanconi anemia.
- Patients must have an HLA-A, B, DRB1 identical unrelated donor or less than or equal to (≤)1 antigen mismatched related (non-HLA-matched sibling) or <1 antigen mismatched unrelated UCB donor. Patients and donors will be typed for HLA-A and B using serological or molecular techniques and for DRB1 using high resolution molecular typing.
Patients with FA must have aplastic anemia (AA), myelodysplastic syndrome without excess blasts, or high risk genotype as defined below.
- Aplastic anemia is defined as having at least one of the following when not receiving growth factors or transfusions
- Platelet count <20 x 10^9/L
- ANC <5 x 10^8/L
- Hgb <8 g/dL
- Myelodysplastic syndrome with multilineage dysplasia with or without chromosomal anomalies
- High risk genotype (e.g. IVS-4 or exon 14 FANCC mutations, or BRCA1 or 2 mutations)
Adequate major organ function including
- Cardiac: ejection fraction greater than (>)45%
- Hepatic: bilirubin, AST/ALT, ALP <2 x normal
- Karnofsky performance status >70% or Lansky performance status >50%
- Women of child-bearing age must be using adequate birth control and have a negative pregnancy test
Exclusion Criteria:
- Available HLA-genotypically identical related donor
- History of gram negative sepsis or systemic fungal infection (proven or suspected based on radiographic studies)
- Refractory anemia with excess blasts, or leukemia
- Active central nervous system (CNS) leukemia at time of hematopoietic cell transplant (HCT)
- History of squamous cell carcinoma of the head/neck/cervix within 2 years of HCT
- Pregnant or lactating female
- Prior radiation therapy preventing use of total body irradiation (TBI) 450 centigray (cGy)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: HSCT Patients
Patients who received total body irradiation (450 cGy [centigray]) with thymic shielding prior to chemotherapy regimen and Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
|
Bone marrow failure may be treated by giving patients stem cells that come from someone else.
This is called a stem-cell transplant.
As part of the transplant process, patients receive high doses of chemotherapy and/or radiation to treat their underlying disease.
As one of its effects, this treatment also kills the healthy stem cells that are already in the marrow.
The transplant provides new stem cells for the patient from a healthy donor; that replace the bone marrow and allow the blood counts to recover.
Altri nomi:
protecting the thymus during total body radiation (450 cGy administered)
Altri nomi:
Six days before the stem cells are given (day -6), subjects will receive total body irradiation with thymic shielding.
Thymic shielding is done by placing a piece of lead on the chest during the irradiation treatment so that the irradiation beams do not go to the thymus.
Altri nomi:
Day -5 through Day -2, subjects will receive a chemotherapy regimen of Fludarabine, Cyclophosphamide via central line
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Number of Patients Who Exhibited Hematopoietic Recovery and Engraftment
Lasso di tempo: Day 42 after hematopoietic cell transplant
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Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 42 post-transplant.
Hematopoietic recovery and engraftment is defined as the first of three consecutive days the patient's absolute neutrophil count is greater than or equal to 0.5X10^9/Liter.
|
Day 42 after hematopoietic cell transplant
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Number of Patients Who Exhibited Secondary Graft Failure
Lasso di tempo: Day 100 after hematopoietic cell transplant
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Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 100 after transplant.
A complication after Bone Marrow Transplant in which the transplanted stem cells do not grow in the recipient's bone marrow and thus do not produce new blood cells.
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Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients With Acute Graft Versus-Host Disease (aGVHD)
Lasso di tempo: Day 100 after hematopoietic cell transplant
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Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 100 after transplant.
GVHD is a common complication of allogeneic bone marrow transplantation in which functional immune cells in the transplanted marrow recognize the recipient as "foreign" and mount an immunologic attack.
|
Day 100 after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients With Chronic Graft Versus-Host Disease (GVHD)
Lasso di tempo: 1 year after hematopoietic cell transplant
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Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year after transplant.
GVHD is a common complication of allogeneic bone marrow transplantation in which functional immune cells in the transplanted marrow recognize the recipient as "foreign" and mount an immunologic attack.
|
1 year after hematopoietic cell transplant
|
Number of Patients Who Exhibited Regimen-related Toxicity (RRT)
Lasso di tempo: 1 year after hematopoietic cell transplant
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Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year after transplant.
Regimen-related toxicity involves harmful effects in an organism through exposure to the treatment given.
|
1 year after hematopoietic cell transplant
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Immune Reconstitution - Mean Value (1 Year)
Lasso di tempo: 1 year post-transplant.
|
Calculated mean value of patient CD4 values collected at intervals from Day 30 through 1 year post-transplant.
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1 year post-transplant.
|
Immune Reconstitution - Mean Value (2 Years)
Lasso di tempo: at 2 years after transplant
|
Calculated mean value of patient CD4 values collected at intervals from Day 30 through 2 years post-transplant.
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at 2 years after transplant
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Number of Patients Alive at 1 Year
Lasso di tempo: 1 year after transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year post-transplant.
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1 year after transplant
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Number of Patients Alive at 2 Years
Lasso di tempo: 2 years after transplant
|
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 2 years post-transplant.
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2 years after transplant
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Margaret MacMillan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2004
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 settembre 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 settembre 2005
Primo Inserito (Stima)
14 settembre 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 agosto 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 agosto 2019
Ultimo verificato
1 agosto 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie renali
- Malattie urologiche
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi da carenza di riparazione del DNA
- Anemia, ipoplastica, congenita
- Anemia, aplastica
- Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Trasporto tubolare renale, errori congeniti
- Anemia
- Sindrome di Fanconi
- Anemia di Fanconi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
- Fludarabina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0312M54991
- MT2003-18 (Altro identificatore: Blood and Marrow Transplantation Program)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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