Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia

21 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

A Study of Thymic Shielding in Recipients of Total Body Irradiation, Cyclophosphamide, and Fludarabine Followed by Alternate Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Patients With Fanconi Anemia

The purpose of this study is to determine whether thymic shielding during total body irradiation can be given and whether it will reduce the risk of infections in Fanconi Anemia patients undergoing alternate donor (not a matched sibling) stem cell transplants.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

All subjects will be given the same treatment regimen of total body irradiation (TBI), Fludarabine, Cyclophosphamide, and anti-thymocyte globulin (ATG), followed by an alternate donor stem cell transplant. Since this treatment regimen has been given before, without thymic shielding, we will compare the outcomes of these patients with the historical data from subjects who did not receive thymic shielding.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Patients must be less than (<) 18 years of age with a diagnosis of Fanconi anemia.
  • Patients must have an HLA-A, B, DRB1 identical unrelated donor or less than or equal to (≤)1 antigen mismatched related (non-HLA-matched sibling) or <1 antigen mismatched unrelated UCB donor. Patients and donors will be typed for HLA-A and B using serological or molecular techniques and for DRB1 using high resolution molecular typing.

  • Patients with FA must have aplastic anemia (AA), myelodysplastic syndrome without excess blasts, or high risk genotype as defined below.

    • Aplastic anemia is defined as having at least one of the following when not receiving growth factors or transfusions
    • Platelet count <20 x 10^9/L
    • ANC <5 x 10^8/L
    • Hgb <8 g/dL
    • Myelodysplastic syndrome with multilineage dysplasia with or without chromosomal anomalies
    • High risk genotype (e.g. IVS-4 or exon 14 FANCC mutations, or BRCA1 or 2 mutations)

  • Adequate major organ function including

    • Cardiac: ejection fraction greater than (>)45%
    • Hepatic: bilirubin, AST/ALT, ALP <2 x normal
    • Karnofsky performance status >70% or Lansky performance status >50%
  • Women of child-bearing age must be using adequate birth control and have a negative pregnancy test

Exclusion Criteria:

  • Available HLA-genotypically identical related donor
  • History of gram negative sepsis or systemic fungal infection (proven or suspected based on radiographic studies)
  • Refractory anemia with excess blasts, or leukemia
  • Active central nervous system (CNS) leukemia at time of hematopoietic cell transplant (HCT)
  • History of squamous cell carcinoma of the head/neck/cervix within 2 years of HCT
  • Pregnant or lactating female
  • Prior radiation therapy preventing use of total body irradiation (TBI) 450 centigray (cGy)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HSCT Patients
Patients who received total body irradiation (450 cGy [centigray]) with thymic shielding prior to chemotherapy regimen and Hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
Procedura: Hematopoietic Stem Cell Transplant
Bone marrow failure may be treated by giving patients stem cells that come from someone else. This is called a stem-cell transplant. As part of the transplant process, patients receive high doses of chemotherapy and/or radiation to treat their underlying disease. As one of its effects, this treatment also kills the healthy stem cells that are already in the marrow. The transplant provides new stem cells for the patient from a healthy donor; that replace the bone marrow and allow the blood counts to recover.
Inne nazwy:
  • Przeszczep szpiku kostnego
Procedura: Thymic Shielding During Radiation
protecting the thymus during total body radiation (450 cGy administered)
Inne nazwy:
  • TBI
Procedura: Total Body Irradiation
Six days before the stem cells are given (day -6), subjects will receive total body irradiation with thymic shielding. Thymic shielding is done by placing a piece of lead on the chest during the irradiation treatment so that the irradiation beams do not go to the thymus.
Inne nazwy:
  • Radiation Therapy, Therapuetic Radiation
Lek: Cyclophosphamide, Fludarabine
Day -5 through Day -2, subjects will receive a chemotherapy regimen of Fludarabine, Cyclophosphamide via central line
Inne nazwy:
  • Cytoxan, Fludara

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Patients Who Exhibited Hematopoietic Recovery and Engraftment
Ramy czasowe: Day 42 after hematopoietic cell transplant
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 42 post-transplant. Hematopoietic recovery and engraftment is defined as the first of three consecutive days the patient's absolute neutrophil count is greater than or equal to 0.5X10^9/Liter.
Day 42 after hematopoietic cell transplant

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Patients Who Exhibited Secondary Graft Failure
Ramy czasowe: Day 100 after hematopoietic cell transplant
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 100 after transplant. A complication after Bone Marrow Transplant in which the transplanted stem cells do not grow in the recipient's bone marrow and thus do not produce new blood cells.
Day 100 after hematopoietic cell transplant
Number of Patients With Acute Graft Versus-Host Disease (aGVHD)
Ramy czasowe: Day 100 after hematopoietic cell transplant
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to Day 100 after transplant. GVHD is a common complication of allogeneic bone marrow transplantation in which functional immune cells in the transplanted marrow recognize the recipient as "foreign" and mount an immunologic attack.
Day 100 after hematopoietic cell transplant
Number of Patients With Chronic Graft Versus-Host Disease (GVHD)
Ramy czasowe: 1 year after hematopoietic cell transplant
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year after transplant. GVHD is a common complication of allogeneic bone marrow transplantation in which functional immune cells in the transplanted marrow recognize the recipient as "foreign" and mount an immunologic attack.
1 year after hematopoietic cell transplant
Number of Patients Who Exhibited Regimen-related Toxicity (RRT)
Ramy czasowe: 1 year after hematopoietic cell transplant
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year after transplant. Regimen-related toxicity involves harmful effects in an organism through exposure to the treatment given.
1 year after hematopoietic cell transplant
Immune Reconstitution - Mean Value (1 Year)
Ramy czasowe: 1 year post-transplant.
Calculated mean value of patient CD4 values collected at intervals from Day 30 through 1 year post-transplant.
1 year post-transplant.
Immune Reconstitution - Mean Value (2 Years)
Ramy czasowe: at 2 years after transplant
Calculated mean value of patient CD4 values collected at intervals from Day 30 through 2 years post-transplant.
at 2 years after transplant
Number of Patients Alive at 1 Year
Ramy czasowe: 1 year after transplant
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 1 year post-transplant.
1 year after transplant
Number of Patients Alive at 2 Years
Ramy czasowe: 2 years after transplant
Calculated from Day 1 of hematopoietic cell transplant to 2 years post-transplant.
2 years after transplant

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Margaret MacMillan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0312M54991
  • MT2003-18 (Inny identyfikator: Blood and Marrow Transplantation Program)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia Fanconiego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj