Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HLA-yhteensopimaton epäsopiva luovuttajan hematopoieettisten solujen transplantaatio siirron jälkeisellä syklofosfamidilla (ACCESS)

maanantai 16. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Monikeskus, vaiheen II koe HLA:n kanssa yhteensopimattomien luovuttajien hematopoieettisten solujen siirrosta transplantaation jälkeisellä syklofosfamidilla potilaille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

Tämä on prospektiivinen, monikeskusinen, vaiheen II tutkimus hematopoieettisten solujen siirrosta (HCT), jossa käytetään ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) kanssa yhteensopimattomia epäsukuisia luovuttajia (MMUD) perifeerisen veren kantasolusiirtoon aikuisilla ja luuytimen kantasolusiirtoon lapsilla. Transplantation jälkeistä syklofosfamidia (PTCy), takrolimuusia ja mykofenolaattimofetiilia (MMF) käytetään käänteishyljintäsairauden (GVHD) ennaltaehkäisyyn. Tässä tutkimuksessa tutkitaan, kuinka hyvin tämä hoito toimii potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Medical Center - Mott Children's Hospita
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University Sidney Kimmel Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29407
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • -Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital and Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 37203
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Stratum 1:n vastaanottajan mukaanottokriteerit:

  1. Ikä > 18 vuotta ja < 66 vuotta (kemoterapiaan perustuva kuntoutus) tai < 61 vuotta (kokokehon säteilytykseen [TBI] perustuva kuntoutus) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  2. Suunniteltu MAC-ohjelma protokollan mukaan
  3. Saatavilla osittain HLA-MMUD (4/8-7/8 HLA-A, -B, -C ja -DRB1 vaaditaan) alle 35-vuotiaille
  4. Infuusiona suunniteltu tuote on PBSC
  5. HCT Comorbidity Index (HCT-CI) < 5

  6. Yksi seuraavista diagnooseista:

    1. Akuutti myelooinen leukemia (AML) akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) tai muu akuutti leukemia 1. remissiossa tai sen jälkeen, kun luuytimen blasteja on ≤ 5 % ja ei verenkierrossa olevia blasteja tai merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta. Luuytimen arvioinnin asiakirjat hyväksytään 45 päivän sisällä ennen ennakoitua hoitotyön alkamista.
    2. Potilaat, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joilla ei ole kiertäviä blasteja ja < 10 % blasteja luuytimessä (suurempi blastiprosentti sallittu MDS:ssä, koska tuloksissa ei ole eroja < 5 % tai 5-10 % blastien MDS:ssä). Luuytimen arvioinnin asiakirjat hyväksytään 45 päivän sisällä ennen ennakoitua hoitotyön alkamista.
  7. Sydämen toiminta: Vasemman kammion ejektiofraktio > 45 % perustuen viimeisimpiin kaikukardiogrammiin tai moniporttisen kuvauksen (MUGA) tuloksiin
  8. Arvioitu kreatiniinipuhdistuma > 60 ml/min yhtälöllä laskettuna
  9. Keuhkojen toiminta: keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) korjattuna hemoglobiinilla > 50 % ja pakotetun uloshengityksen tilavuudella ensimmäisen sekunnin aikana (FEV1) ennustettu > 50 % viimeisimpien keuhkojen toimintatestitulosten perusteella
  10. Maksan toiminta on hyväksyttävä paikallisten laitosten ohjeiden mukaan
  11. Karnofskyn suorituskykytila ​​(KPS) > 70 %
  12. Yli 18-vuotiaiden tai laillisesti valtuutetun edustajan on kyettävä antamaan tietoinen suostumus sovellettavien säännösten ja paikallisten laitosvaatimusten mukaisesti.

Stratum 2:n vastaanottajan mukaanottokriteerit

  1. Ikä yli 18 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  2. Suunniteltu NMA/RIC-ohjelma protokollan mukaan
  3. Saatavilla osittain HLA-MMUD (4/8-7/8 HLA-A, -B, -C ja -DRB1 vaaditaan) alle 35-vuotiaille
  4. Infuusiona suunniteltu tuote on PBSC

  5. Yksi seuraavista diagnooseista:

    1. Potilaat, joilla on akuutti leukemia tai krooninen myelooinen leukemia (CML), joilla ei ole kiertäviä blasteja, ei merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta ja joilla on alle 5 % blasteja luuytimessä. Luuytimen arvioinnin asiakirjat hyväksytään 45 päivän sisällä ennen ennakoitua hoitotyön alkamista.
    2. Potilaat, joilla on MDS ilman kiertäviä blasteja ja < 10 % blasteja luuytimessä (korkeampi blastiprosentti sallittu MDS:ssä, koska tuloksissa ei ole eroja < 5 % tai 5-10 % blastien MDS:ssä.) Luuytimen arvioinnin dokumentaatio hyväksytään 45 päivän sisällä ennen ennakoitua käsittelyn alkamista.
    3. Potilaat, joilla on krooninen lymfosyyttinen leukemia (CLL) tai muita leukemioita (mukaan lukien prolymfosyyttinen leukemia), joilla on kemosyyttinen sairaus transplantaation aikana
    4. Potilaat, joilla on lymfooma, jolla on kemosensitiivinen sairaus elinsiirron aikana
  6. Sydämen toiminta: Vasemman kammion ejektiofraktio > 45 % perustuen viimeisimpiin kaikukuvaus- tai MUGA-tuloksiin ilman kliinistä näyttöä sydämen vajaatoiminnasta
  7. Arvioitu kreatiniinipuhdistuma > 60 ml/min yhtälöllä laskettuna
  8. Keuhkojen toiminta: DLCO korjattu hemoglobiinilla > 50 % ja FEV1 ennustettu > 50 % viimeisimpien keuhkotoimintatestien tulosten perusteella
  9. Maksan toiminta on hyväksyttävä paikallisten laitosten ohjeiden mukaan
  10. KPS > 60 %
  11. Yli 18-vuotiaiden tai laillisesti valtuutetun edustajan on kyettävä antamaan tietoinen suostumus sovellettavien säännösten ja paikallisten laitosvaatimusten mukaisesti.

Stratum 3 Vastaanottajien sisällyttämiskriteerit

  1. Ikä > 1 vuotta ja < 21 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  2. Osittainen HLA-MMUD (4/8-7/8 HLA-A, -B, -C ja -DRB1 vaaditaan) alle 35-vuotiaille
  3. Infuusiona suunniteltu tuote on BM
  4. Suunniteltu MAC-ohjelma protokollan mukaan

  5. Yksi seuraavista diagnoosista:

    1. AML 1. remissiossa tai sen jälkeen, ≤ 5 % luuytimen blasteja, ei verenkierrossa olevia blasteja tai merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta. MRD-testit ennen siirtoa suoritetaan hoitavan laitoksen käytännön mukaisesti. Potilaat, joilla on mikä tahansa MRD-status, ovat kelpoisia, ja heidät tulee rekisteröidä palveluntarjoajan harkinnan mukaan. Luuytimen arvioinnin asiakirjat hyväksytään 45 päivän sisällä ennen ennakoitua hoitotyön alkamista.
    2. MDS-potilaat, joilla ei ole kiertäviä blasteja ja alle 10 % blasteja luuytimessä. Luuytimen arvioinnin asiakirjat hyväksytään 45 päivän sisällä ennen ennakoitua hoitotyön alkamista.
    3. KAIKKI 1. remissiossa tai sen jälkeen ≤ 5 %:lla luuytimen blasteja, ei verenkierrossa olevia blasteja tai merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta. Elinsiirtoa edeltävä MRD-testaus suoritetaan normaalina hoitolaitoksessa tavoitteena saavuttaa MRD <0,01 %. Potilaat, joilla on mikä tahansa MRD-status, ovat kelpoisia, ja heidät tulee rekisteröidä palveluntarjoajan harkinnan mukaan. Luuytimen arvioinnin asiakirjat hyväksytään 45 päivän sisällä ennen ennakoitua hoitotyön alkamista.
    4. Muu leukemia (sekafenotyyppinen akuutti leukemia [MPAL], CML tai muu leukemia) morfologisessa remissiossa, jossa on ≤ 5 % luuytimen blasteja ja ei verenkierrossa olevia blasteja tai merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta. Luuytimen arvioinnin asiakirjat hyväksytään 45 päivän sisällä ennen ennakoitua hoitotyön alkamista.
    5. Kemoterapialle herkkä lymfooma vähintään osittaisessa remissiossa (PR)
  6. KPS tai Lansky suorituskykypiste ≥ 70 %
  7. Sydämen toiminta: Vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 50 % ja lyhennysfraktio ≥ 27 % viimeisimmän sydämen kaikututkimuksen perusteella
  8. Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) ≥ 60 ml/min/1,73 m2 mitattuna isotooppilääketieteellisellä skannauksella tai laskettuna 24 tunnin virtsankeräyksestä
  9. Keuhkojen toiminta: DLCO korjattu hemoglobiinin, FEV1:n ja ≥50 %:n pakotetun elinkapasiteetin (FVC) suhteen, jos keuhkojen toimintatestejä voidaan tehdä. Jos keuhkojen toimintakokeita ei voida suorittaa, lepopulssioksimetria on oltava > 92 % ilman lisähappea.
  10. Maksa: kokonaisbilirubiini ≤ 2,5 mg/dl ja alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) < 3x normaalin yläraja
  11. Alle 18-vuotiaille on hankittava laillisen huoltajan lupa. Pediatriset aiheet otetaan mukaan iän mukaiseen keskusteluun hyväksynnän saamiseksi.
  12. Yli 18-vuotiaiden tai laillisesti valtuutetun edustajan on kyettävä antamaan tietoinen suostumus sovellettavien säännösten ja paikallisten laitosvaatimusten mukaisesti.

Luovuttajien osallistumiskriteerit:

  1. Ei liity aiheeseen ja korkearesoluutioinen HLA-vastaavuus 4/8, 5/8, 6/8 tai 7/8 (HLA-A, -B, -C ja -DRB1)
  2. Luovuttaja on kirjoitettava korkealla resoluutiolla vähintään HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 ja -DPB1
  3. Ikä > 18 vuotta ja < 35 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  4. Täytä luovuttajarekisterien lääketieteelliset soveltuvuusvaatimukset PBSC- tai BM-luovutukseen
  5. Sinun on läpäistävä kelpoisuusseulonta nykyisten elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) vaatimusten mukaisesti. Luovuttaja, joka ei täytä yhtä tai useampaa luovuttajan seulontavaatimusta, voi luovuttaa kiireellisissä lääketieteellisissä tarpeissa.
  6. Täytyy suostua PBSC:n (tai BM:n kerroksen 3) lahjoittamiseen.
  7. Hänellä on oltava kyky antaa tavanomainen (ei-tutkimuksellinen) tietoinen suostumus sovellettavien luovuttajien sääntelyvaatimusten mukaisesti

Vastaanottajan poissulkemiskriteerit (osuudet 1, 2 ja 3):

  1. Sopiva HLA-sovitettu sukulainen tai 8/8 korkearesoluutioinen sovitettu riippumaton luovuttaja saatavilla
  2. Tutkittava ei halua tai ei pysty antamaan tietoista suostumusta tai ei pysty noudattamaan protokollaa, mukaan lukien vaadittu seuranta ja testaus
  3. Primaarinen myelofibroosi tai sekundäärinen myelofibroosi essentiaalista trombosytemiasta, polycythemia verasta tai MDS:stä ja asteen 4 luuydinfibroosista
  4. Koehenkilöt, joilla on aikaisempi allogeeninen HSC-siirto
  5. Koehenkilöt, joille on tehty autologinen HSC-siirto viimeisen 3 kuukauden aikana
  6. Naiset, jotka imettävät tai raskaana
  7. Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio siirtovalmisteen aikana
  8. Samanaikainen ilmoittautuminen muihin interventio-GVHD-kliinisiin tutkimuksiin (osallistuminen tukihoitotutkimuksiin voidaan sallia päätutkijoiden kanssa käydyn keskustelun jälkeen)
  9. Koehenkilöt, joille tehdään herkkyyshoito luovuttajan HLA-vasta-ainetasojen vähentämiseksi ennen elinsiirtoa.
  10. Potilaat, joilla on HIV+ ja joilla on jatkuvasti positiivinen viruskuorma. Tähän tutkimukseen voivat osallistua HIV-tartunnan saaneet potilaat, jotka saavat tehokasta antiretroviraalista hoitoa ja joiden viruskuormitusta ei voida havaita 6 kuukauden sisällä.

Luovuttajien poissulkemiskriteerit:

  1. Lahjoittaja ei halua tai ei pysty lahjoittamaan
  2. Vastaanottajan positiiviset anti-luovuttaja-HLA-vasta-aineet yhteensopimattomalle HLA-vasta-aineelle valitussa luovuttajassa määritettynä luovuttajaspesifisten HLA-vasta-aineiden (DSA) läsnäolon perusteella mitä tahansa yhteensopimatonta HLA-alleelia/antigeeniä vastaan ​​missä tahansa seuraavista lokuksista (HLA-A, -B, -C). , -DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) fluoresenssin mediaaniintensiteetillä (MFI) > 3000 mikrosirupohjaisella yksittäinen antigeenihelmitestauksella. Potilaille, jotka saavat punasolu- tai verihiutalesiirtoa, DSA-arviointi on suoritettava tai toistettava verensiirron jälkeen ja ennen luovuttajan mobilisaatiota ja vastaanottajan valmistelevan hoito-ohjelman aloittamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito-ohjelma A (MAC: busulfaani ja fludarabiini, PBSC HCT)

Potilaat saavat:

  • Busulfaani (≥ 9 mg/kg kokonaisannos) IV tai PO päivinä -6 - -3
  • Fludarabiini (150 mg/m2 kokonaisannos) IV päivinä -6 - -2

Potilaat saavat perifeerisen veren kantasolusiirteen (PBSC) -infuusion epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Lääke: Busulfaani
Annettiin IV- tai PO-elinsiirto osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Busulfex®
Lääke: Busulfaani
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Busulfex®
Lääke: Fludarabiini
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Fludara®
Menettely: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifeerisen veren kantasolusiirrännäinen infusoidaan epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Muut nimet:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC-siirto
Lääke: Siirron jälkeinen syklofosfamidi
Syklofosfamidia (50 mg/kg) annetaan päivänä +3 ja päivänä +4 transplantaation jälkeen IV-infuusiona 1-2 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Mesna
Mesnaa annetaan jaettuina annoksina IV 30 minuuttia ennen syklofosfamidia ja 3, 6 ja 8 tunnin kuluttua syklofosfamidista.
Muut nimet:
  • Mesnex®
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusia annetaan annoksena 0,05 mg/kg PO tai laskimonsisäisenä annoksena 0,03 mg/kg ihannepainoa (IBW) alkaen päivästä +5 siirron jälkeisestä päivästä, ja suositeltua kapenemista suositellaan 90-100 päivää HCT:n jälkeen.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Mykofenolaattimofetiilia (MMF) annetaan annoksena 15 mg/kg kolme kertaa päivässä IV tai PO päivästä +5 päivään +35 siirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Muut: Potilaiden raportoimat tulokset
Tutkimusarvioinnit suoritetaan tutkimukseen osallistuneille ennen ja jälkeen siirron.
Kokeellinen: Hoito B (MAC: fludarabiini ja TBI; PBSC HCT)

Potilaat saavat:

  • Fludarabiini (90 mg/m2 kokonaisannos) IV päivinä -7 - -5
  • Koko kehon säteilytys (TBI) (1200 cGy kokonaisannos) päivinä -4 - -1

Potilaat saavat PBSC-siirteen infuusion epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Lääke: Fludarabiini
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Fludara®
Menettely: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifeerisen veren kantasolusiirrännäinen infusoidaan epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Muut nimet:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC-siirto
Lääke: Siirron jälkeinen syklofosfamidi
Syklofosfamidia (50 mg/kg) annetaan päivänä +3 ja päivänä +4 transplantaation jälkeen IV-infuusiona 1-2 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Mesna
Mesnaa annetaan jaettuina annoksina IV 30 minuuttia ennen syklofosfamidia ja 3, 6 ja 8 tunnin kuluttua syklofosfamidista.
Muut nimet:
  • Mesnex®
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusia annetaan annoksena 0,05 mg/kg PO tai laskimonsisäisenä annoksena 0,03 mg/kg ihannepainoa (IBW) alkaen päivästä +5 siirron jälkeisestä päivästä, ja suositeltua kapenemista suositellaan 90-100 päivää HCT:n jälkeen.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Mykofenolaattimofetiilia (MMF) annetaan annoksena 15 mg/kg kolme kertaa päivässä IV tai PO päivästä +5 päivään +35 siirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Muut: Potilaiden raportoimat tulokset
Tutkimusarvioinnit suoritetaan tutkimukseen osallistuneille ennen ja jälkeen siirron.
Säteily: Koko kehon säteilytys
Annettiin ennen siirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • TBI
Kokeellinen: Hoito C (RIC: fludarabiini ja busulfaani; PBSC HCT)

Potilaat saavat:

  • Fludarabiini (120-180 mg/m2 kokonaisannos) IV päivinä -6 - -2
  • Busulfaani (alle tai yhtä suuri kuin 8 mg/kg PO tai 6,4 mg/kg IV) päivinä -5 ja -4

Potilaat saavat PBSC-siirteen infuusion epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Lääke: Busulfaani
Annettiin IV- tai PO-elinsiirto osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Busulfex®
Lääke: Busulfaani
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Busulfex®
Lääke: Fludarabiini
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Fludara®
Menettely: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifeerisen veren kantasolusiirrännäinen infusoidaan epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Muut nimet:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC-siirto
Lääke: Siirron jälkeinen syklofosfamidi
Syklofosfamidia (50 mg/kg) annetaan päivänä +3 ja päivänä +4 transplantaation jälkeen IV-infuusiona 1-2 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Mesna
Mesnaa annetaan jaettuina annoksina IV 30 minuuttia ennen syklofosfamidia ja 3, 6 ja 8 tunnin kuluttua syklofosfamidista.
Muut nimet:
  • Mesnex®
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusia annetaan annoksena 0,05 mg/kg PO tai laskimonsisäisenä annoksena 0,03 mg/kg ihannepainoa (IBW) alkaen päivästä +5 siirron jälkeisestä päivästä, ja suositeltua kapenemista suositellaan 90-100 päivää HCT:n jälkeen.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Mykofenolaattimofetiilia (MMF) annetaan annoksena 15 mg/kg kolme kertaa päivässä IV tai PO päivästä +5 päivään +35 siirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Muut: Potilaiden raportoimat tulokset
Tutkimusarvioinnit suoritetaan tutkimukseen osallistuneille ennen ja jälkeen siirron.
Kokeellinen: Hoito D (RIC: fludarabiini ja melfalaani; PBSC HCT)

Potilaat saavat:

  • Fludarabiini (120-180 mg/m2 kokonaisannos) IV päivinä -7 - -3
  • Melfalaani (100-140 mg/m2) IV päivänä -1

Potilaat saavat PBSC-siirteen infuusion epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Lääke: Fludarabiini
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Fludara®
Menettely: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifeerisen veren kantasolusiirrännäinen infusoidaan epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Muut nimet:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC-siirto
Lääke: Siirron jälkeinen syklofosfamidi
Syklofosfamidia (50 mg/kg) annetaan päivänä +3 ja päivänä +4 transplantaation jälkeen IV-infuusiona 1-2 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Mesna
Mesnaa annetaan jaettuina annoksina IV 30 minuuttia ennen syklofosfamidia ja 3, 6 ja 8 tunnin kuluttua syklofosfamidista.
Muut nimet:
  • Mesnex®
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusia annetaan annoksena 0,05 mg/kg PO tai laskimonsisäisenä annoksena 0,03 mg/kg ihannepainoa (IBW) alkaen päivästä +5 siirron jälkeisestä päivästä, ja suositeltua kapenemista suositellaan 90-100 päivää HCT:n jälkeen.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Mykofenolaattimofetiilia (MMF) annetaan annoksena 15 mg/kg kolme kertaa päivässä IV tai PO päivästä +5 päivään +35 siirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Muut: Potilaiden raportoimat tulokset
Tutkimusarvioinnit suoritetaan tutkimukseen osallistuneille ennen ja jälkeen siirron.
Lääke: Melphalan
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Kokeellinen: Hoito E (NMA: fludarabiini, syklofosfamidi, TBI; PBSC HCT)

Potilaat saavat:

  • Fludarabiini (150 mg/m2 kokonaisannos) IV päivinä -6 - -2
  • Syklofosfamidi (29-50 mg/kg) IV päivinä -6 ja -5
  • TBI (200 cGy) päivänä -1

Potilaat saavat PBSC-siirteen infuusion epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Lääke: Fludarabiini
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Fludara®
Menettely: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifeerisen veren kantasolusiirrännäinen infusoidaan epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Muut nimet:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC-siirto
Lääke: Siirron jälkeinen syklofosfamidi
Syklofosfamidia (50 mg/kg) annetaan päivänä +3 ja päivänä +4 transplantaation jälkeen IV-infuusiona 1-2 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Mesna
Mesnaa annetaan jaettuina annoksina IV 30 minuuttia ennen syklofosfamidia ja 3, 6 ja 8 tunnin kuluttua syklofosfamidista.
Muut nimet:
  • Mesnex®
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusia annetaan annoksena 0,05 mg/kg PO tai laskimonsisäisenä annoksena 0,03 mg/kg ihannepainoa (IBW) alkaen päivästä +5 siirron jälkeisestä päivästä, ja suositeltua kapenemista suositellaan 90-100 päivää HCT:n jälkeen.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Mykofenolaattimofetiilia (MMF) annetaan annoksena 15 mg/kg kolme kertaa päivässä IV tai PO päivästä +5 päivään +35 siirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Muut: Potilaiden raportoimat tulokset
Tutkimusarvioinnit suoritetaan tutkimukseen osallistuneille ennen ja jälkeen siirron.
Säteily: Koko kehon säteilytys
Annettiin ennen siirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • TBI
Lääke: Syklofosfamidi
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Kokeellinen: Hoito F (MAC: busulfaani ja syklofosfamidi; BM HCT)

Potilaat saavat:

  • Busulfaani (annostettu iän ja painon mukaan laitosstandardien mukaan tavoitefarmakokineettisen (PK) tavoitteen saavuttamiseksi protokollassa mainitulla alueella.) päivinä -6 - -3
  • Syklofosfamidi (100 mg/kg kokonaisannos) IV päivinä -2 ja -1

Potilaat saavat luuydinsiirteen (BM) infuusion epäyhtenäiseltä luovuttajalta päivänä 0.
Lääke: Busulfaani
Annettiin IV- tai PO-elinsiirto osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Busulfex®
Lääke: Busulfaani
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Busulfex®
Lääke: Siirron jälkeinen syklofosfamidi
Syklofosfamidia (50 mg/kg) annetaan päivänä +3 ja päivänä +4 transplantaation jälkeen IV-infuusiona 1-2 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Mesna
Mesnaa annetaan jaettuina annoksina IV 30 minuuttia ennen syklofosfamidia ja 3, 6 ja 8 tunnin kuluttua syklofosfamidista.
Muut nimet:
  • Mesnex®
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusia annetaan annoksena 0,05 mg/kg PO tai laskimonsisäisenä annoksena 0,03 mg/kg ihannepainoa (IBW) alkaen päivästä +5 siirron jälkeisestä päivästä, ja suositeltua kapenemista suositellaan 90-100 päivää HCT:n jälkeen.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Mykofenolaattimofetiilia (MMF) annetaan annoksena 15 mg/kg kolme kertaa päivässä IV tai PO päivästä +5 päivään +35 siirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Muut: Potilaiden raportoimat tulokset
Tutkimusarvioinnit suoritetaan tutkimukseen osallistuneille ennen ja jälkeen siirron.
Lääke: Syklofosfamidi
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Menettely: Luuytimen hematopoieettinen kantasolusiirto
Luuydinsiirre infusoidaan sopimattomalta riippumattomalta luovuttajalta päivänä 0.
Muut nimet:
  • BM HSCT
  • BM HCT
  • Luuydinsiirto
Kokeellinen: Hoito G (MAC: syklofosfamidi ja TBI; BM HCT)

Potilaat saavat:

  • Syklofosfamidi (100 mg/kg kokonaisannos) IV päivinä -5 ja -4
  • TBI (1200 cGy kokonaisannos) päivinä -3, -2 ja -1

Potilaat saavat BM-siirteen infuusion epäsopivalta riippumattomalta luovuttajalta päivänä 0.
Lääke: Siirron jälkeinen syklofosfamidi
Syklofosfamidia (50 mg/kg) annetaan päivänä +3 ja päivänä +4 transplantaation jälkeen IV-infuusiona 1-2 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Mesna
Mesnaa annetaan jaettuina annoksina IV 30 minuuttia ennen syklofosfamidia ja 3, 6 ja 8 tunnin kuluttua syklofosfamidista.
Muut nimet:
  • Mesnex®
Lääke: Takrolimuusi
Takrolimuusia annetaan annoksena 0,05 mg/kg PO tai laskimonsisäisenä annoksena 0,03 mg/kg ihannepainoa (IBW) alkaen päivästä +5 siirron jälkeisestä päivästä, ja suositeltua kapenemista suositellaan 90-100 päivää HCT:n jälkeen.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Mykofenolaattimofetiilia (MMF) annetaan annoksena 15 mg/kg kolme kertaa päivässä IV tai PO päivästä +5 päivään +35 siirron jälkeen.
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®
Muut: Potilaiden raportoimat tulokset
Tutkimusarvioinnit suoritetaan tutkimukseen osallistuneille ennen ja jälkeen siirron.
Säteily: Koko kehon säteilytys
Annettiin ennen siirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • TBI
Lääke: Syklofosfamidi
Annettiin IV esisiirtoa osana hoito-ohjelmaa
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Menettely: Luuytimen hematopoieettinen kantasolusiirto
Luuydinsiirre infusoidaan sopimattomalta riippumattomalta luovuttajalta päivänä 0.
Muut nimet:
  • BM HSCT
  • BM HCT
  • Luuydinsiirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
1 vuosi HCT:n jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
Määritelty siirteen vajaatoiminnaksi, taustalla olevan sairauden uusiutumisen tai etenemisen, kuoleman, asteen 3–4 akuutin GVHD:n tai NIH:n vakavan kroonisen GVHD:n mukaan.
1 vuosi HCT:n jälkeen
GVHD, uusiutumisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
Määritelty taustalla olevan taudin uusiutumisen tai etenemisenä, siirteen vajaatoimintana, asteen III–IV akuutti GVHD, krooninen GVHD, joka vaatii systeemistä immuunisuppressiota, tai kuolema mistä tahansa syystä.
1 vuosi HCT:n jälkeen
Muokattu GVHD, uusiutumisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
Määritelty taustasairauden uusiutumiseen tai etenemiseen, siirteen vajaatoimintaan, asteen III-IV akuuttiin GVHD:hen, NIH:n keskivaikeaan tai vaikeaan krooniseen GVHD:hen tai mistä tahansa syystä johtuvaksi kuolemaksi.
1 vuosi HCT:n jälkeen
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
1 vuosi HCT:n jälkeen
Ei-relapse-kuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä +100 ja 1 vuosi HCT:n jälkeen
Päivä +100 ja 1 vuosi HCT:n jälkeen
Tapahtumaton selviytyminen luovuttajan HLA-vastaavuusarvosanan ja luovuttajan iän perusteella (7/8 vs. <7/8)
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
1 vuosi HCT:n jälkeen
Kokonaiseloonjääminen luovuttajan HLA-vastaavuuden ja luovuttajan iän perusteella (7/8 vs. <7/8)
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
1 vuosi HCT:n jälkeen
Neutrofiilien palautumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä +100 HCT:n jälkeen
Määritelty neutrofiilien määräksi ≥500/mm^3 3 peräkkäisenä päivänä HCT:n jälkeen.
Päivä +100 HCT:n jälkeen
Neutrofiilien palautumisen kinetiikka
Aikaikkuna: Päivä +100 HCT:n jälkeen
Määritetään ajan arvioimiseksi, joka kuluu neutrofiilien määrän palautumiseen tutkimuskohteissa.
Päivä +100 HCT:n jälkeen
Verihiutaleiden palautumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä +100 HCT:n jälkeen
Määritelty verihiutaleiden määräksi ≥20 000/mm^3 tai ≥50 000/mm^3 ilman verihiutaleiden siirtoja seitsemän päivän kuluessa.
Päivä +100 HCT:n jälkeen
Verihiutaleiden palautumisen kinetiikka
Aikaikkuna: Päivä +100 HCT:n jälkeen
Määritelty ajan arvioimiseksi, joka kuluu verihiutaleiden määrän palautumiseen tutkimushenkilöillä.
Päivä +100 HCT:n jälkeen
Primaarisen siirteen vajaatoiminnan kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä +28 HCT:n jälkeen
Päivä +28 HCT:n jälkeen
Luovuttajien kimerismi
Aikaikkuna: Päivä +100 HCT:n jälkeen
Vain Strata 2 ja 3. Luovuttajien kimerismin prosenttiosuus perifeerisen veren kautta
Päivä +100 HCT:n jälkeen
Akuutin GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä +100 HCT:n jälkeen
Päivä +100 HCT:n jälkeen
Kroonisen GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
1 vuosi HCT:n jälkeen
BK- ja sytomegalovirus (CMV) -virusinfektioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivät +100 ja +180 HCT:n jälkeen
Päivät +100 ja +180 HCT:n jälkeen
Relapsien/etenemisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
1 vuosi HCT:n jälkeen
Sytokiinin vapautumisoireyhtymän (CRS) esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä +14 HCT:n jälkeen
Minkä tahansa asteen CRS:n ja asteen 3 tai 4 CRS:n kokonaisesiintyvyys elinsiirron jälkeen
Päivä +14 HCT:n jälkeen
Toissijaisen siirteen vajaatoiminnan kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
1 vuosi HCT:n jälkeen
Yleinen myrkyllisyys
Aikaikkuna: 1 vuosi HCT:n jälkeen
Taulukoida vastaanottajien kokemat haittatapahtumat (AE), jotka määritellään asteen 3–5 odottamattomiksi ja asteen 5 odotetuiksi haittavaikutuksiksi CTCAE-version 5.0 mukaisesti.
1 vuosi HCT:n jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Yhteistyökumppanit

National Marrow Donor Program

Tutkijat

  • Päätutkija: Steven Devine, MD, NMDP/Be The Match

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. toukokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACCESS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa