Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Fabryn tautia sairastavilla potilailla, jotka saavat kroonista hemodialyysihoitoa loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminnan hoitoon.

tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Monikeskus, avoin, ristikkäinen tutkimus Fabrazymen farmakokinetiikan arvioimiseksi samanaikaisen Fabrazyme-infuusion ja kroonisen hemodialyysin aikana potilailla, joilla on Fabryn tauti.

Fabryn tautia sairastavilla ihmisillä on muutos geneettisessä materiaalissaan (DNA), joka aiheuttaa a-galaktosidaasi A -entsyymin puutteen. Fabrazyme on lääke, joka auttaa hajottamaan ja poistamaan tietyntyyppisiä rasva-aineita, joita kutsutaan "glykolipideiksi". Nämä glykolipidit ovat normaalisti läsnä kehossa useimmissa soluissa. Fabryn taudissa glykolipidit kerääntyvät erilaisiin kudoksiin, kuten maksaan, munuaisiin, ihoon ja verisuoniin, koska a-galaktosidaasi A:ta ei ole läsnä tai sitä on pieniä määriä. Erityisesti glykolipidipitoisuuden (globotriaosyyliseramidi tai GL-3) kertymisen näihin kudoksiin uskotaan aiheuttavan Fabryn taudille yhteisiä kliinisiä oireita. Tämä tutkimus on suunniteltu varmistamaan, että Fabrazyme-infuusion ja hemodialyysin samanaikaisen Fabrazyme-infuusion ja hemodialyysin aikana ei tapahdu Fabrazymen menetystä potilailla, jotka saavat tällä hetkellä Fabrazymea annoksella 1,0 mg/kg joka toinen viikko.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • South Carolina
      • North Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29405
        • Trident Nephrology Associates

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan on annettava allekirjoitettu, kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Potilas on 18-65-vuotias, mukaan lukien.
  • Potilaalla on dokumentoitu Fabryn tauti.
  • Potilas on saanut kahdesti viikossa 1 mg/kg Fabrazyme-infuusion vähintään 6 kuukauden ajan ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Potilaalla ei ole ollut keskivaikeita tai vaikeita infuusioon liittyviä reaktioita (IAR) Fabrazyme-infuusioista, jotka liittyivät myös nopeuden laskuun, kolmen kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Potilas on saanut kroonista hemodialyysihoitoa loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminnan hoitamiseksi vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Potilaalla on hyvät verisuonet hemodialyysihoitoon.
  • Potilaalle ei ole annettu eikä tulla antamaan muita (tutkittavia) lääkkeitä infusoituna hemodialyysin aikana, ja hänen odotetaan olevan vakaa samanaikainen lääkitysohjelma kaikissa PK-arvioinneissa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaan hemoglobiini on < 9 g/100 ml seulonnan/perustason aikana.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus tai epästabiili tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan estäisi osallistumisen tutkimukseen.
  • Potilaalla on sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai lieventävä seikka, joka heikentäisi merkittävästi tutkimusten noudattamista.
  • Potilas on osallistunut tutkimukseen, jossa on käytetty tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen osallistumisensa tähän tutkimukseen.
  • Potilas ei ole halukas noudattamaan protokollan vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Varmista, että Fabrazyme-infuusion ja hemodialyysin samanaikaisen matalavirtauskalvon kanssa ei tapahdu Fabrazymen häviämistä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Varmista, että Fabrazyme-infuusion ja korkeavirtauskalvon hemodialyysin aikana ei tapahdu Fabrazymen menetystä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. huhtikuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 11. huhtikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGAL03505

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa