Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af patienter med Fabrys sygdom, der er i kronisk hæmodialyseterapi til behandling af nyreinsufficiens i slutstadiet.

4. februar 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et multicenter, open-label, cross-over forsøg til evaluering af Fabrazymes farmakokinetik under samtidig Fabrazyme-infusion og kronisk hæmodialyse hos patienter med Fabrys sygdom.

Mennesker med Fabrys sygdom har en ændring i deres genetiske materiale (DNA), som forårsager en mangel på a-galactosidase A-enzymet. Fabrazyme er et lægemiddel, der hjælper med at nedbryde og fjerne visse typer fedtstoffer kaldet "glykolipider". Disse glykolipider er normalt til stede i kroppen i de fleste celler. Ved Fabrys sygdom opbygges glykolipider i forskellige væv, såsom lever, nyre, hud og blodkar, fordi a-galactosidase A ikke er til stede eller er til stede i små mængder. Opbygningen af ​​glycolipid (globotriaosylceramid eller GL-3) niveauer i disse væv menes især at forårsage de kliniske symptomer, der er fælles for Fabrys sygdom. Denne undersøgelse er designet til at verificere, at der ikke forekommer tab af Fabrazyme under samtidig Fabrazyme-infusion og hæmodialyse hos patienter, der i øjeblikket får Fabrazyme i en dosis på 1,0 mg/kg hver 2. uge.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • South Carolina
      • North Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29405
        • Trident Nephrology Associates

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal give underskrevet, skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres.
  • Patienten er mellem 18 og 65 år, inklusive.
  • Patienten har dokumenteret Fabrys sygdom.
  • Patienten har modtaget 1 mg/kg infusioner af Fabrazyme hver anden uge i mindst 6 måneder før optagelse i undersøgelsen.
  • Patienten har ikke oplevet moderate eller svære infusionsrelaterede reaktioner (IAR'er) fra Fabrazyme-infusioner, som også var forbundet med en hastighedsreduktion, inden for 3 måneder før optagelse i undersøgelsen.
  • Patienten har været i kronisk hæmodialyse til behandling af nyreinsufficiens i slutstadiet i mindst 3 måneder før optagelse i undersøgelsen.
  • Patienten har god vaskulær adgang til hæmodialyse.
  • Patienten har ikke og vil ikke have andre (undersøgelses-) lægemidler infunderet under deres hæmodialyse, og forventes at have et stabilt samtidig medicineringsregime ved alle farmakokinetiske vurderinger.

Ekskluderingskriterier:

  • Patientens hæmoglobin er < 9 g/100 ml ved screening/baseline.
  • Patienten har en klinisk signifikant organisk sygdom eller en ustabil tilstand, der efter investigatorens opfattelse vil udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Patienten har en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændighed, som ville reducere undersøgelsesefterlevelsen betydeligt.
  • Patienten har deltaget i en undersøgelse, der anvender et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før starten på deres deltagelse i denne undersøgelse.
  • Patienten er uvillig til at overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Kontroller, at der ikke forekommer tab af Fabrazyme under samtidig Fabrazyme-infusion og hæmodialyse med en lavfluxmembran.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Kontroller, at der ikke forekommer tab af Fabrazyme under samtidig Fabrazyme-infusion og hæmodialyse med en højfluxmembran.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2006

Først opslået (Skøn)

11. april 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL03505

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Fabrazyme (agalsidase beta)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner