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Uno studio su pazienti con malattia di Fabry sottoposti a terapia di emodialisi cronica per il trattamento dell'insufficienza renale allo stadio terminale.

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio multicentrico, in aperto, cross-over per valutare la farmacocinetica di Fabrazyme durante l'infusione simultanea di Fabrazyme e l'emodialisi cronica in pazienti con malattia di Fabry.

Le persone affette dalla malattia di Fabry hanno un'alterazione del loro materiale genetico (DNA) che causa una deficienza dell'enzima a-galattosidasi A. Fabrazyme è un farmaco che aiuta a scomporre e rimuovere alcuni tipi di sostanze grasse chiamate "glicolipidi". Questi glicolipidi sono normalmente presenti all'interno del corpo nella maggior parte delle cellule. Nella malattia di Fabry, i glicolipidi si accumulano in vari tessuti come fegato, reni, pelle e vasi sanguigni perché l'a-galattosidasi A non è presente o è presente in piccole quantità. Si ritiene che l'accumulo di livelli di glicolipidi (globotriaosilceramide o GL-3) in questi tessuti in particolare causi i sintomi clinici comuni alla malattia di Fabry. Questo studio ha lo scopo di verificare che non si verifichi alcuna perdita di Fabrazyme durante l'infusione simultanea di Fabrazyme e l'emodialisi in pazienti attualmente in trattamento con Fabrazyme alla dose di 1,0 mg/kg ogni 2 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • South Carolina
      • North Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29405
        • Trident Nephrology Associates

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve fornire un consenso informato scritto e firmato prima che venga eseguita qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il paziente ha un'età compresa tra i 18 e i 65 anni inclusi.
  • Il paziente ha documentato la malattia di Fabry.
  • Il paziente ha ricevuto infusioni bisettimanali di 1 mg/kg di Fabrazyme per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
  • Il paziente non ha manifestato reazioni associate all'infusione (IAR) moderate o gravi da infusioni di Fabrazyme, che erano anche associate a una riduzione del tasso, nei 3 mesi precedenti l'arruolamento nello studio.
  • Il paziente ha ricevuto emodialisi cronica per il trattamento dell'insufficienza renale allo stadio terminale per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
  • Il paziente ha un buon accesso vascolare per l'emodialisi.
  • Il paziente non ha e non riceverà altri farmaci (sperimentali) infusi durante l'emodialisi e si prevede che abbia un regime terapeutico concomitante stabile a tutte le valutazioni farmacocinetiche.

Criteri di esclusione:

  • L'emoglobina del paziente è < 9 g/100 mL allo screening/basale.
  • - Il paziente ha una malattia organica clinicamente significativa o una condizione instabile che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
  • - Il paziente ha una condizione medica, una grave malattia intercorrente o una circostanza attenuante che ridurrebbe significativamente la compliance allo studio.
  • - Il paziente ha partecipato a uno studio che impiega un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'inizio della loro partecipazione a questo studio.
  • Il paziente non è disposto a rispettare i requisiti del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Verificare che non si verifichi alcuna perdita di Fabrazyme durante l'infusione simultanea di Fabrazyme e l'emodialisi con una membrana a basso flusso.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Verificare che non si verifichi alcuna perdita di Fabrazyme durante l'infusione simultanea di Fabrazyme e l'emodialisi con una membrana ad alto flusso.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 aprile 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2006

Primo Inserito (Stima)

11 aprile 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL03505

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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