Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u pacientů s Fabryho chorobou, kteří jsou na chronické hemodialýze pro léčbu konečného stádia renální insuficience.

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Multicentrická, otevřená, zkřížená studie k hodnocení farmakokinetiky Fabrazymu během simultánní infuze Fabrazymu a chronické hemodialýzy u pacientů s Fabryho chorobou.

Lidé s Fabryho chorobou mají změnu v jejich genetickém materiálu (DNA), která způsobuje nedostatek enzymu a-galaktosidázy A. Fabrazyme je lék, který pomáhá rozkládat a odstraňovat určité typy tukových látek nazývaných „glykolipidy“. Tyto glykolipidy jsou normálně přítomny v těle ve většině buněk. U Fabryho choroby se glykolipidy hromadí v různých tkáních, jako jsou játra, ledviny, kůže a krevní cévy, protože a-galaktosidáza A není přítomna nebo je přítomna v malých množstvích. Předpokládá se, že zejména nahromadění hladin glykolipidu (globotriaosylceramid nebo GL-3) v těchto tkáních způsobuje klinické příznaky, které jsou společné pro Fabryho chorobu. Tato studie je navržena tak, aby ověřila, že nedochází k žádné ztrátě Fabrazymu během současné infuze Fabrazymu a hemodialýzy u pacientů, kteří v současné době dostávají Fabrazyme v dávce 1,0 mg/kg každé 2 týdny.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • South Carolina
      • North Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29405
        • Trident Nephrology Associates

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií musí pacient poskytnout podepsaný písemný informovaný souhlas.
  • Pacient je ve věku 18 až 65 let včetně.
  • Pacient má zdokumentovanou Fabryho chorobu.
  • Pacient dostával dvakrát týdně infuze Fabrazymu v dávce 1 mg/kg po dobu nejméně 6 měsíců před zařazením do studie.
  • Během 3 měsíců před zařazením do studie pacient nezaznamenal středně závažné nebo závažné reakce spojené s infuzí (IAR) z infuzí Fabrazyme, které byly také spojeny se snížením rychlosti.
  • Pacient podstupoval chronickou hemodialýzu pro léčbu konečného stádia renální insuficience po dobu nejméně 3 měsíců před zařazením do studie.
  • Pacient má dobrý cévní přístup pro hemodialýzu.
  • Pacientovi během hemodialýzy nebyly a nebudou podány žádné jiné (zkoumané) léky a očekává se, že bude mít stabilní režim souběžné medikace při všech farmakokinetických hodnoceních.

Kritéria vyloučení:

  • Hemoglobin pacienta je < 9 g/100 ml při screeningu/základní hodnotě.
  • Pacient má klinicky významné organické onemocnění nebo nestabilní stav, který by podle názoru zkoušejícího znemožnil účast ve studii.
  • Pacient má zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnosti, které by významně snížily compliance studie.
  • Pacient se účastnil studie využívající zkoumaný lék během 30 dnů před zahájením své účasti v této studii.
  • Pacient není ochoten dodržovat požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Ověřte, že během současné infuze Fabrazymu a hemodialýzy pomocí nízkoprůtokové membrány nedochází ke ztrátě Fabrazymu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Ověřte, že během současné infuze Fabrazymu a hemodialýzy pomocí vysokoprůtokové membrány nedochází ke ztrátě Fabrazymu.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2006

První zveřejněno (Odhad)

11. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGAL03505

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fabrazyme (agalsidáza beta)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit