Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie hos pasienter med Fabrys sykdom som går på kronisk hemodialyseterapi for behandling av nyreinsuffisiens i sluttstadiet.

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En multisenter, åpen etikett, cross-over-forsøk for å evaluere farmakokinetikken til Fabrazyme under samtidig Fabrazyme-infusjon og kronisk hemodialyse hos pasienter med Fabrys sykdom.

Personer med Fabrys sykdom har en endring i genetisk materiale (DNA) som forårsaker en mangel på a-galaktosidase A-enzymet. Fabrazyme er et medikament som hjelper til med å bryte ned og fjerne visse typer fettstoffer som kalles "glykolipider". Disse glykolipidene er normalt tilstede i kroppen i de fleste celler. Ved Fabrys sykdom bygges glykolipider opp i ulike vev som lever, nyre, hud og blodårer fordi a-galaktosidase A ikke er tilstede, eller er tilstede i små mengder. Oppbygging av glykolipid (globotriaosylceramid eller GL-3)-nivåer i disse vevene antas å forårsake de kliniske symptomene som er vanlige for Fabrys sykdom. Denne studien er designet for å verifisere at det ikke oppstår tap av Fabrazyme under samtidig Fabrazyme-infusjon og hemodialyse hos pasienter som for tiden får Fabrazyme i en dose på 1,0 mg/kg annenhver uke.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • South Carolina
      • North Charleston, South Carolina, Forente stater, 29405
        • Trident Nephrology Associates

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 61 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må gi signert, skriftlig informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer utføres.
  • Pasienten er mellom 18 og 65 år, inklusive.
  • Pasienten har dokumentert Fabrys sykdom.
  • Pasienten har mottatt 1 mg/kg infusjoner av Fabrazyme 2 ukentlig i minst 6 måneder før opptak til studien.
  • Pasienten har ikke opplevd moderate eller alvorlige infusjonsassosierte reaksjoner (IAR) fra Fabrazyme-infusjoner, som også var assosiert med en hastighetsreduksjon, innen 3 måneder før innrullering i studien.
  • Pasienten har fått kronisk hemodialyse for behandling av nyreinsuffisiens i sluttstadiet i minst 3 måneder før opptak til studien.
  • Pasienten har god vaskulær tilgang for hemodialyse.
  • Pasienten har ikke og vil ikke få infundert andre (undersøkelses-) legemidler under hemodialyse, og forventes å ha et stabilt samtidig medikamentregime ved alle PK-vurderinger.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasientens hemoglobin er < 9 g/100 ml ved screening/baseline.
  • Pasienten har en klinisk signifikant organisk sykdom eller en ustabil tilstand som, etter utrederens oppfatning, vil utelukke deltakelse i studien.
  • Pasienten har en medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller formildende omstendighet som vil redusere etterlevelsen av studiene betydelig.
  • Pasienten har deltatt i en studie med bruk av et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før starten av deres deltakelse i denne studien.
  • Pasienten er ikke villig til å overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Kontroller at det ikke oppstår tap av Fabrazyme under samtidig Fabrazyme-infusjon og hemodialyse med lavfluxmembran.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Kontroller at det ikke oppstår tap av Fabrazyme under samtidig Fabrazyme-infusjon og hemodialyse med høyfluxmembran.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2006

Først lagt ut (Anslag)

11. april 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGAL03505

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere