Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pacjentów z chorobą Fabry'ego poddawanych przewlekłej hemodializie w leczeniu schyłkowej niewydolności nerek.

4 lutego 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, otwarte, krzyżowe badanie mające na celu ocenę farmakokinetyki leku Fabrazyme podczas jednoczesnego wlewu leku Fabrazyme i przewlekłej hemodializy u pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Osoby z chorobą Fabry'ego mają zmianę w swoim materiale genetycznym (DNA), która powoduje niedobór enzymu a-galaktozydazy A. Fabrazyme to lek, który pomaga rozkładać i usuwać niektóre rodzaje substancji tłuszczowych zwanych „glikolipidami”. Te glikolipidy są normalnie obecne w organizmie w większości komórek. W chorobie Fabry'ego glikolipidy gromadzą się w różnych tkankach, takich jak wątroba, nerki, skóra i naczynia krwionośne, ponieważ a-galaktozydaza A nie jest obecna lub jest obecna w małych ilościach. Uważa się, że gromadzenie się poziomów glikolipidów (globotriaozyloceramidu lub GL-3) w szczególności w tych tkankach powoduje objawy kliniczne typowe dla choroby Fabry'ego. Badanie to ma na celu sprawdzenie, czy podczas jednoczesnej infuzji produktu Fabrazyme i hemodializy u pacjentów otrzymujących produkt Fabrazyme w dawce 1,0 mg/kg mc. co 2 tygodnie nie dochodzi do utraty produktu leczniczego Fabrazyme.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • North Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29405
        • Trident Nephrology Associates

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi przedstawić podpisaną, pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent ma od 18 do 65 lat włącznie.
  • Pacjent ma udokumentowaną chorobę Fabry'ego.
  • Pacjent otrzymywał co dwa tygodnie infuzje leku Fabrazyme w dawce 1 mg/kg mc. przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • U pacjentów nie wystąpiły umiarkowane lub ciężkie reakcje związane z infuzją (IAR) po infuzjach produktu Fabrazyme, które również wiązały się ze zmniejszeniem szybkości, w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Pacjent był poddawany przewlekłej hemodializie w celu leczenia schyłkowej niewydolności nerek przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania.
  • Pacjent ma dobry dostęp naczyniowy do hemodializy.
  • Pacjentowi nie podawano i nie będzie podawać żadnych innych (badanych) leków podczas hemodializy i oczekuje się, że podczas wszystkich ocen farmakokinetycznych będzie miał stały schemat leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Stężenie hemoglobiny pacjenta wynosi < 9 g/100 ml na etapie badania przesiewowego/poziomu odniesienia.
  • Pacjent ma klinicznie istotną chorobę organiczną lub niestabilny stan, który w ocenie Badacza wyklucza udział w badaniu.
  • Pacjent cierpi na stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub okoliczność łagodzącą, która znacznie obniżyłaby zgodność badania.
  • Pacjent brał udział w badaniu z zastosowaniem badanego leku w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem udziału w tym badaniu.
  • Pacjent nie chce zastosować się do wymagań protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Należy sprawdzić, czy podczas jednoczesnej infuzji produktu Fabrazyme i hemodializy z zastosowaniem membrany o niskim przepływie nie dochodzi do utraty produktu Fabrazyme.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Należy sprawdzić, czy podczas jednoczesnej infuzji produktu Fabrazyme i hemodializy z zastosowaniem membrany o wysokim przepływie nie dochodzi do utraty produktu Fabrazyme.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 kwietnia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGAL03505

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj