- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00312767
Une étude chez des patients atteints de la maladie de Fabry qui suivent un traitement d'hémodialyse chronique pour le traitement de l'insuffisance rénale terminale.
4 février 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company
Un essai multicentrique, ouvert et croisé pour évaluer la pharmacocinétique du Fabrazyme lors d'une perfusion simultanée de Fabrazyme et d'une hémodialyse chronique chez des patients atteints de la maladie de Fabry.
Les personnes atteintes de la maladie de Fabry présentent une altération de leur matériel génétique (ADN) qui provoque une déficience de l'enzyme a-galactosidase A.
Fabrazyme est un médicament qui aide à décomposer et à éliminer certains types de corps gras appelés « glycolipides ».
Ces glycolipides sont normalement présents dans le corps dans la plupart des cellules.
Dans la maladie de Fabry, les glycolipides s'accumulent dans divers tissus tels que le foie, les reins, la peau et les vaisseaux sanguins car l'a-galactosidase A n'est pas présente ou est présente en petites quantités.
On pense que l'accumulation de glycolipides (globotriaosylcéramide ou GL-3) dans ces tissus en particulier provoque les symptômes cliniques communs à la maladie de Fabry.
Cette étude est conçue pour vérifier qu'aucune perte de Fabrazyme ne se produit pendant la perfusion simultanée de Fabrazyme et l'hémodialyse chez les patients recevant actuellement Fabrazyme à une dose de 1,0 mg/kg toutes les 2 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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South Carolina
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North Charleston, South Carolina, États-Unis, 29405
- Trident Nephrology Associates
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 61 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Le patient doit fournir un consentement éclairé écrit et signé avant que toute procédure liée à l'étude ne soit effectuée.
- Le patient a entre 18 et 65 ans inclus.
- Le patient a documenté la maladie de Fabry.
- Le patient a reçu des perfusions bihebdomadaires de 1 mg/kg de Fabrazyme pendant au moins 6 mois avant son inscription à l'étude.
- Le patient n'a pas présenté de réactions associées à la perfusion (RIA) modérées ou sévères suite aux perfusions de Fabrazyme, qui étaient également associées à une réduction du taux, dans les 3 mois précédant l'inscription à l'étude.
- Le patient a reçu une hémodialyse chronique pour le traitement de l'insuffisance rénale terminale pendant au moins 3 mois avant son inscription à l'étude.
- Le patient a un bon accès vasculaire pour l'hémodialyse.
- Le patient n'a pas et n'aura pas d'autre(s) médicament(s) (expérimental(s)) perfusé(s) pendant son hémodialyse, et on s'attend à ce qu'il ait un régime médicamenteux concomitant stable à toutes les évaluations pharmacocinétiques.
Critère d'exclusion:
- L'hémoglobine du patient est < 9 g/100 mL au moment du dépistage/au départ.
- Le patient a une maladie organique cliniquement significative ou un état instable qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude.
- Le patient a une condition médicale, une maladie intercurrente grave ou une circonstance atténuante qui réduirait considérablement la conformité à l'étude.
- Le patient a participé à une étude utilisant un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le début de sa participation à cette étude.
- Le patient refuse de se conformer aux exigences du protocole.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
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Vérifiez qu'aucune perte de Fabrazyme ne se produit pendant la perfusion simultanée de Fabrazyme et l'hémodialyse avec une membrane à faible débit.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
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Vérifiez qu'aucune perte de Fabrazyme ne se produit pendant la perfusion simultanée de Fabrazyme et l'hémodialyse avec une membrane à haut débit.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2006
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 avril 2006
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 avril 2006
Première publication (Estimation)
11 avril 2006
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
5 février 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 février 2014
Dernière vérification
1 février 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies métaboliques
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Sphingolipidoses
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Lipidoses
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladie de Fabry
Autres numéros d'identification d'étude
- AGAL03505
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