Flebogamma 5 % DIF IGIV:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus lapsilla

Sisällyttämiskriteerit:

• Koehenkilö on 2–16-vuotias, kumpaa tahansa sukupuolta, joka kuuluu mihin tahansa etniseen ryhmään ja painaa vähintään 10 kg (tämä paino perustuu tutkimukseen tarvittavaan verimäärään).
• Kohdeella on primaarinen immuunipuutossairaus (esim. yleinen muuttuva immuunipuutos, agammaglobulinemian X-kytketyt ja autosomaaliset muodot, hyper-IgM-oireyhtymä, Wiskott-Aldrichin oireyhtymä).
• Koehenkilö on saanut lisensoitua IGIV-korvaushoitoa annoksella, joka ei ole muuttunut + 50 % keskiannoksesta mg/kg perusteella laskettuna vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista, ja alimman tason on säilynyt vähintään 300 mg/dl seerumin IgG-tasoa suurempi.
• IgG:n alimmat tasot, IGIV-annos ja hoitovälit kahden viimeisen peräkkäisen rutiininomaisen IGIV-hoidon aikana on dokumentoitava jokaiselle henkilölle, ennen kuin tämän tutkimuksen ensimmäinen infuusio voidaan antaa.
• Jos tutkittava on nuori nainen (> 12-vuotias), joka on seksuaalisesti aktiivinen tai tulee olemaan seksuaalisesti aktiivinen, hänellä on oltava negatiivinen tulos raskaustestissä (HCG-pohjainen määritys).
• Jos tutkittava on riittävän vanha (yleensä 6-16 vuotta), on allekirjoittanut lapsen suostumuslomakkeen ja tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja on allekirjoittanut tietoon perustuvan suostumuslomakkeen, jotka molemmat ovat Institutional Review Boardin hyväksymiä.

Poissulkemiskriteerit:

• Aikuinen potilas (> 17-vuotias).
• Potilaalla on aiemmin ollut mikä tahansa vakava anafylaktinen reaktio verelle tai mille tahansa verestä peräisin olevalle tuotteelle.
• Kohteen tiedetään olevan intoleranssi mille tahansa tuotteiden komponentille, kuten sorbitolille (eli fruktoosi-intoleranssi).
• Kohdeella on selektiivinen IgA-puutos tai hänellä on osoitettavissa olevia vasta-aineita IgA:ta vastaan.
• Kohde saa parhaillaan tai on saanut mitä tahansa tutkimusagenttia viimeisten 3 kuukauden aikana.
• Kohde on altistunut verelle tai mille tahansa verituotteelle tai johdannaiselle viimeisten 6 kuukauden aikana, muulle kuin kaupallisesti saataville IGIV:lle.
• Nuori koehenkilö on raskaana tai imettää.

• Potilaalla on seulonnassa tasot, jotka ylittävät 2,5 kertaa normaalin ylärajan, joka on määritelty lastenpotilaiden keskuslaboratoriossa jollakin seuraavista:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• Potilaalla on aiempi vakava munuaisten vajaatoiminta (määriteltynä seerumin kreatiniiniarvona, joka on yli 2 kertaa ULN tai BUN yli 2,5 kertaa ULN-arvo kyseisessä laboratoriossa, tai jollakin dialyysihoidossa olevalla henkilöllä) tai hänellä on aiemmin ollut akuutti munuaisten vajaatoiminta.
• Potilaalla on anamneesissa syvänlaskimotauti tai IGIV-hoidon tromboottisia komplikaatioita.
• Kohde kärsii mistä tahansa akuutista tai kroonisesta sairaudesta (esim. munuaissairaus tai altistavat tilat munuaissairaudelle, sepelvaltimotaudille tai proteiinin menetykselle), jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen suorittamista.
• Kohdeella on hankittu sairaus, kuten lymfosyyttinen leukemia, krooninen tai uusiutuva neutropenia (ANC alle 1000) tai AIDS, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunikatoa, tai s/p hematopoeettinen kantasolusiirto.

• Kohde saa seuraavia lääkkeitä:

  • Systeemiset kortikosteroidit (pitkäaikaiset, ts. ei ajoittaiset tai purkautuvat, päivittäin, > 1 mg prednisonia ekvivalenttia/kg/vrk). Paikalliset steroidit (esim. nenän kautta, inhaloitavat astman hoitoon ja/tai ihovalmisteet ekseemaan) eivät ole poissulkevia.
  • Immunosuppressiiviset lääkkeet
  • Immunomoduloivat lääkkeet
• Potilaalla on hallitsematon verenpainetauti (systolinen verenpaine > 160 mm Hg ja/tai diastolinen verenpaine > 100 mm Hg).
• Tutkittavalla on anemia (hemoglobiini < 10 g/dl) seulonnassa.
• Tutkittava ja/tai koehenkilön vanhempi/laillinen huoltaja ei todennäköisesti noudata tutkimuksen protokollavaatimuksia tai on todennäköisesti yhteistyöhaluinen tai ei pysty toimittamaan potilaalta varastoseeruminäytettä seulontakäynnillä. (Huomaa, että esikäsittely seeruminäyte, joka on säilytettävä -94 °F:ssa (-70 °C) mahdollista tulevaa testausta varten, on ehdottomasti tarpeen).