Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Flebogamma 5% DIF IGIV bij pediatrische proefpersonen

Inclusiecriteria:

• De proefpersoon is tussen 2 en 16 jaar oud, van beide geslachten, behorend tot een etnische groep, en zwaarder dan 10 kg (dit gewicht is gebaseerd op de hoeveelheid bloed die nodig is voor het testen).
• De patiënt heeft een primaire immunodeficiëntieziekte (bijv. gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie, X-gebonden en autosomale vormen van agammaglobulinemie, hyper-IgM-syndroom, Wiskott-Aldrich-syndroom).
• De proefpersoon heeft goedgekeurde IGIV-vervangingstherapie gekregen in een dosis die niet is veranderd met + 50% van de gemiddelde dosis op basis van mg/kg gedurende ten minste 3 maanden vóór aanvang van het onderzoek en heeft een dalspiegel van ten minste 300 mg/dL behouden boven baseline serum IgG-spiegels.
• Dalspiegels van IgG, dosis IGIV en behandelingsintervallen voor de laatste 2 opeenvolgende routine IGIV-behandelingen moeten voor elke patiënt worden gedocumenteerd voordat de eerste infusie in dit onderzoek kan worden toegediend.
• Als een proefpersoon een adolescente vrouw is (> 12 jaar) die seksueel actief is of wordt, moet ze een negatief resultaat hebben op een zwangerschapstest (HCG-gebaseerde assay).
• De proefpersoon heeft, indien oud genoeg (doorgaans 6 jaar tot 16 jaar) een geïnformeerd toestemmingsformulier voor kinderen ondertekend en de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon heeft een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend, beide goedgekeurd door de Institutional Review Board.

Uitsluitingscriteria:

• Volwassen patiënt (> 17 jaar).
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van een ernstige anafylactische reactie op bloed of een van bloed afgeleid product.
• Het is bekend dat de patiënt intolerant is voor elk bestanddeel van de producten, zoals sorbitol (d.w.z. intolerantie voor fructose).
• De proefpersoon heeft selectieve IgA-deficiëntie of heeft aantoonbare antilichamen tegen IgA.
• De proefpersoon ontvangt momenteel, of heeft in de voorafgaande 3 maanden, een onderzoeksagent ontvangen.
• De proefpersoon is in de afgelopen 6 maanden blootgesteld aan bloed of een ander bloedproduct of derivaat dan een in de handel verkrijgbare IGIV.
• De adolescente proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding.

• De proefpersoon heeft bij de screening niveaus van meer dan 2,5 keer de bovengrens van normaal zoals gedefinieerd in het centrale laboratorium voor pediatrische patiënten van een van de volgende:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• De proefpersoon heeft een reeds bestaande ernstige nierfunctiestoornis (gedefinieerd door serumcreatinine hoger dan 2 keer de ULN of BUN hoger dan 2,5 keer de ULN voor dat laboratorium, of elke patiënt die wordt gedialyseerd) of een voorgeschiedenis van acuut nierfalen.
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van DVT of trombotische complicaties van IGIV-therapie.
• De proefpersoon lijdt aan een acute of chronische medische aandoening (bijv. nierziekte of predisponerende aandoeningen voor nierziekte, coronaire hartziekte of eiwitverlies) die, naar de mening van de onderzoeker, de uitvoering van het onderzoek kan verstoren.
• De persoon heeft een verworven medische aandoening zoals lymfatische leukemie, chronische of terugkerende neutropenie (ANC minder dan 1000), of AIDS waarvan bekend is dat het secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, of is s/p hematopoëtische stamceltransplantatie.

• De proefpersoon krijgt de volgende medicatie:

  • Systemische corticosteroïden (langdurig, d.w.z. niet intermitterend of burst, dagelijks > 1 mg prednison-equivalent/kg/dag). Topische steroïden (dwz nasaal, geïnhaleerd voor astma en/of huidpreparaten voor eczeem) zijn niet exclusief.
  • Immunosuppressiva
  • Immuunmodulerende medicijnen
• De patiënt heeft niet-gecontroleerde arteriële hypertensie (systolische bloeddruk > 160 mm Hg en/of diastolische bloeddruk > 100 mm Hg).
• De proefpersoon heeft bloedarmoede (hemoglobine < 10 g/dl) bij de screening.
• Het is onwaarschijnlijk dat de proefpersoon en/of ouder/wettelijke voogd van de proefpersoon zich houdt aan de protocolvereisten van het onderzoek of niet meewerkt of niet in staat is om van de patiënt een bewaarserummonster te verstrekken tijdens het screeningsbezoek. (Let op: een serummonster voor de behandeling dat moet worden bewaard bij -70°C (-94°F) voor mogelijke toekomstige tests is absoluut vereist).