Étude d'innocuité et d'efficacité de Flebogamma 5 % DIF IGIV chez des sujets pédiatriques

Critère d'intégration:

• Le sujet est âgé entre 2 et 16 ans, de l'un ou l'autre sexe, appartenant à n'importe quel groupe ethnique, et au-dessus d'un poids minimum de 10 kg (ce poids est basé sur la quantité de sang nécessaire pour le test).
• Le sujet a une maladie d'immunodéficience primaire (par exemple, immunodéficience commune variable, formes liées à l'X et autosomiques d'agammaglobulinémie, syndrome hyper-IgM, syndrome de Wiskott-Aldrich).
• Le sujet a reçu une thérapie de remplacement d'IGIV autorisée à une dose qui n'a pas changé de + 50 % de la dose moyenne sur une base de mg/kg pendant au moins 3 mois avant l'entrée dans l'étude et a maintenu un niveau minimal d'au moins 300 mg/dL au-dessus des taux sériques d'IgG de base.
• Les niveaux résiduels d'IgG, la dose d'IGIV et les intervalles de traitement pour les 2 derniers traitements d'IGIV de routine consécutifs doivent être documentés pour chaque sujet avant que la première perfusion de cette étude puisse être administrée.
• Si un sujet est une adolescente (> 12 ans) qui est ou devient sexuellement active, elle doit avoir un résultat négatif à un test de grossesse (dosage basé sur HCG).
• Le sujet, s'il est assez âgé (généralement de 6 à 16 ans) a signé un formulaire d'assentiment éclairé de l'enfant et le parent ou le tuteur légal du sujet a signé un formulaire de consentement éclairé, tous deux approuvés par le comité d'examen institutionnel.

Critère d'exclusion:

• Patient adulte (> 17 ans).
• Le sujet a des antécédents de réaction anaphylactique grave au sang ou à tout produit dérivé du sang.
• Le sujet est connu pour être intolérant à tout composant des produits, tel que le sorbitol (c'est-à-dire l'intolérance au fructose).
• Le sujet a un déficit sélectif en IgA ou a des anticorps anti-IgA démontrables.
• Le sujet reçoit actuellement ou a reçu un agent expérimental au cours des 3 mois précédents.
• Le sujet a été exposé à du sang ou à tout produit ou dérivé sanguin au cours des 6 derniers mois, autre qu'un IgIV disponible dans le commerce.
• Le sujet adolescent est enceinte ou allaite.

• Le sujet, lors du dépistage, a des niveaux supérieurs à 2,5 fois la limite supérieure de la normale telle que définie au laboratoire central pour les patients pédiatriques de l'un des éléments suivants :

  • ALT
  • ASAT
  • LDH
• Le sujet a une insuffisance rénale préexistante sévère (définie par une créatinine sérique supérieure à 2 fois la LSN ou un BUN supérieur à 2,5 fois la LSN pour ce laboratoire, ou tout sujet sous dialyse) ou tout antécédent d'insuffisance rénale aiguë.
• Le sujet a des antécédents de TVP ou de complications thrombotiques du traitement par IgIV.
• Le sujet souffre d'une affection médicale aiguë ou chronique (par exemple, une maladie rénale ou des conditions prédisposant à une maladie rénale, une maladie coronarienne ou un état de perte de protéines) qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la conduite de l'étude.
• Le sujet a une condition médicale acquise telle qu'une leucémie lymphocytaire, une neutropénie chronique ou récurrente (ANC inférieur à 1000) ou le SIDA connu pour provoquer une déficience immunitaire secondaire, ou est une greffe de cellules souches hématopoïétiques s/p.

• Le sujet reçoit les médicaments suivants :

  • Corticostéroïdes systémiques (à long terme, c'est-à-dire non intermittents ou en rafales, quotidiens, > 1 mg d'équivalent prednisone/kg/jour). Les stéroïdes topiques (c'est-à-dire nasaux, inhalés pour l'asthme et/ou les préparations cutanées pour l'eczéma) ne sont pas exclusifs.
  • Médicaments immunosuppresseurs
  • Médicaments immunomodulateurs
• Le sujet présente une hypertension artérielle non contrôlée (pression artérielle systolique > 160 mm Hg et/ou pression artérielle diastolique > 100 mm Hg).
• Le sujet présente une anémie (hémoglobine < 10 g/dL) au moment du dépistage.
• Il est peu probable que le sujet et/ou le parent/tuteur légal du sujet adhère aux exigences du protocole de l'étude ou qu'il soit susceptible d'être peu coopératif ou incapable de fournir au patient un échantillon de sérum de stockage lors de la visite de dépistage. (Veuillez noter qu'un échantillon de sérum de prétraitement à conserver à -94 °F (-70 °C) pour d'éventuels tests futurs est absolument nécessaire).