小児被験者におけるフレボガンマ 5% DIF IGIV の安全性と有効性の研究

包含基準:

• 被験者は2歳から16歳で、性別、民族を問わず、体重が10kg以上ある（この体重は検査に必要な血液量に基づく）。
• 被験体は原発性免疫不全疾患（例えば、一般的な可変免疫不全症、無ガンマグロブリン血症のX連鎖型および常染色体型、高IgM症候群、Wiskott-Aldrich症候群）を有する。
• -被験者は、試験開始前の少なくとも3か月間、mg / kgベースで平均用量の+ 50％変化していない用量で認可されたIGIV補充療法を受けており、少なくとも300 mg / dLのトラフレベルを維持していますベースラインの血清IgGレベルを上回っています。
• IgG のトラフ レベル、IGIV の投与量、および最後の 2 回の連続した通常の IGIV 治療の治療間隔は、この研究の最初の注入を行う前に、各被験者について記録する必要があります。
• 対象が思春期の女性 (> 12 歳) で、性的に活発である、または性的に活発になる場合、彼女は妊娠検査 (HCG ベースのアッセイ) で陰性の結果を示さなければなりません。
• 十分な年齢（通常は6歳から16歳）の場合、被験者はインフォームド・チャイルド・アセント・フォームに署名し、被験者の親または法定後見人はインフォームド・コンセント・フォームに署名しており、両方とも治験審査委員会によって承認されています。

除外基準:

• 成人患者 (> 17 歳)。
• 被験者には、血液または血液由来の製品に対する重度のアナフィラキシー反応の病歴があります。
• 被験者は、ソルビトールなどの製品の成分に対して不耐性であることが知られています（すなわち、フルクトースに対する不耐性）。
• -被験者は選択的IgA欠損症を患っているか、IgAに対する明らかな抗体を持っています。
• -被験者は現在、過去3か月以内に治験薬を受け取っているか、受け取ったことがあります。
• -被験者は、市販のIGIVを除き、過去6か月以内に血液または血液製剤または派生物にさらされました。
• 思春期の被験者は妊娠中または授乳中です。

• 被験者は、スクリーニング時に、以下のいずれかの小児患者について中央検査室で定義されている正常値の上限の 2.5 倍を超えるレベルを持っています。

  • ALT
  • AST
  • LDH
• 被験者は、重度の既存の腎機能障害（血清クレアチニンがULNの2倍を超えるか、その検査室のULNの2.5倍を超えるBUNによって定義されるか、または透析を受けている被験者）または急性腎不全の病歴を持っています。
• -被験者には、DVTまたはIGIV療法の血栓性合併症の病歴があります。
• -被験者は、治験責任医師の意見では、研究の実施を妨げる可能性のある急性または慢性の病状（例えば、腎疾患または腎疾患の素因となる状態、冠状動脈疾患、またはタンパク質喪失状態）に苦しんでいます。
• 被験者は、リンパ球性白血病、慢性または再発性好中球減少症（ANC 1000未満）、二次免疫不全を引き起こすことが知られているエイズなどの後天的な病状を有するか、s/p造血幹細胞移植を受けています。

• 被験者は以下の薬を服用しています：

  • 全身性コルチコステロイド（長期、すなわち、断続的またはバーストでなく、毎日、プレドニゾン当量 > 1 mg/kg/日）。 局所用ステロイド（すなわち、鼻用、喘息用の吸入、および/または湿疹用の皮膚製剤）は除外されません。
  • 免疫抑制剤
  • 免疫調節薬
• -被験者は、制御されていない動脈性高血圧症を患っています（収縮期血圧> 160 mm Hgおよび/または拡張期血圧> 100 mm Hg）。
• -被験者はスクリーニング時に貧血（ヘモグロビン<10 g / dL）を持っています。
• -被験者および/または被験者の親/法定後見人は、研究のプロトコル要件を順守する可能性は低いか、非協力的であるか、スクリーニング訪問時に患者から保存血清サンプルを提供できない可能性があります。 (将来の検査のために-94° F (-70° C) で保存する治療前の血清サンプルが絶対に必要であることに注意してください)。