Sikkerhets- og effektstudie av Flebogamma 5 % DIF IGIV i pediatriske emner

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersonen er mellom 2 og 16 år, av begge kjønn, som tilhører en etnisk gruppe, og over en minimumsvekt på 10 kg (denne vekten er basert på mengden blod som kreves for testing).
• Personen har en primær immunsviktsykdom (f.eks. vanlig variabel immunsvikt, X-koblede og autosomale former for agammaglobulinemi, hyper-IgM-syndrom, Wiskott-Aldrich-syndrom).
• Pasienten har mottatt lisensiert IGIV-erstatningsterapi i en dose som ikke har endret seg med + 50 % av gjennomsnittsdosen på mg/kg basis i minst 3 måneder før studiestart og har opprettholdt et bunnnivå på minst 300 mg/dL over baseline serum IgG-nivåer.
• Lavnivåer av IgG, dose av IGIV og behandlingsintervaller for de siste 2 påfølgende rutinemessige IGIV-behandlingene må dokumenteres for hvert individ før den første infusjonen i denne studien kan administreres.
• Hvis forsøkspersonen er en kvinne i ungdom (> 12 år) som er eller blir seksuelt aktiv, må hun ha et negativt resultat på en graviditetstest (HCG-basert analyse).
• Forsøkspersonen, hvis gammel nok (vanligvis 6 år til 16), har signert et informert barnesamtykkeskjema og forsøkspersonens forelder eller juridiske verge har signert et informert samtykkeskjema, begge godkjent av institusjonsvurderingsutvalget.

Ekskluderingskriterier:

• Voksen pasient (> 17 år).
• Personen har en historie med enhver alvorlig anafylaktisk reaksjon på blod eller et hvilket som helst blodavledet produkt.
• Individet er kjent for å være intolerant overfor enhver komponent av produktene, slik som sorbitol (dvs. intoleranse overfor fruktose).
• Personen har selektiv IgA-mangel eller har påviselige antistoffer mot IgA.
• Forsøkspersonen mottar for øyeblikket, eller har mottatt, en undersøkelsesagent i løpet av de siste 3 månedene.
• Personen har blitt eksponert for blod eller et hvilket som helst blodprodukt eller derivat i løpet av de siste 6 månedene, annet enn en kommersielt tilgjengelig IGIV.
• Ungdomspersonen er gravid eller ammer.

• Ved screening har forsøkspersonen nivåer høyere enn 2,5 ganger øvre normalgrense som definert ved sentrallaboratoriet for pediatriske pasienter av noen av følgende:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• Pasienten har en alvorlig tidligere nedsatt nyrefunksjon (definert av serumkreatinin høyere enn 2 ganger ULN eller BUN større enn 2,5 ganger ULN for det laboratoriet, eller en hvilken som helst person som er i dialyse) eller en historie med akutt nyresvikt.
• Personen har en historie med DVT eller trombotiske komplikasjoner av IGIV-behandling.
• Forsøkspersonen lider av enhver akutt eller kronisk medisinsk tilstand (f.eks. nyresykdom eller disponerende tilstander for nyresykdom, koronararteriesykdom eller proteintap tilstand) som etter etterforskerens mening kan forstyrre gjennomføringen av studien.
• Personen har en ervervet medisinsk tilstand som lymfatisk leukemi, kronisk eller tilbakevendende nøytropeni (ANC mindre enn 1000), eller AIDS som er kjent for å forårsake sekundær immunsvikt, eller er s/p hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

• Personen får følgende medisiner:

  • Systemiske kortikosteroider (langsiktig, dvs. ikke intermitterende eller eksploderende, daglig, > 1 mg prednisonekvivalent/kg/dag). Aktuelle steroider (ie- nasale, inhalerte mot astma og/eller hudpreparater mot eksem) er ikke utelukkende.
  • Immundempende legemidler
  • Immunmodulerende legemidler
• Pasienten har ikke-kontrollert arteriell hypertensjon (systolisk blodtrykk > 160 mm Hg og/eller diastolisk blodtrykk > 100 mm Hg).
• Personen har anemi (hemoglobin < 10 g/dL) ved screening.
• Det er usannsynlig at forsøkspersonen og/eller forelder/verge for forsøkspersonen overholder protokollkravene til studien, eller vil sannsynligvis være lite samarbeidsvillige eller ute av stand til å gi fra pasienten en serumprøve til oppbevaring ved screeningbesøket. (Vennligst merk at en forbehandlingsserumprøve som skal oppbevares ved -94°F (-70ºC) for mulig fremtidig testing er absolutt nødvendig).