Estudo de segurança e eficácia de Flebogamma 5% DIF IGIV em indivíduos pediátricos

Critério de inclusão:

• O sujeito tem entre 2 e 16 anos, de ambos os sexos, pertencente a qualquer grupo étnico e acima de um peso mínimo de 10 kg (este peso é baseado na quantidade de sangue necessária para o teste).
• O sujeito tem uma doença de imunodeficiência primária (por exemplo, imunodeficiência comum variável, formas autossômicas e ligadas ao cromossomo X de agamaglobulinemia, síndrome de hiper-IgM, síndrome de Wiskott-Aldrich).
• O sujeito está recebendo terapia de substituição de IGIV licenciada em uma dose que não mudou em + 50% da dose média em mg/kg por pelo menos 3 meses antes da entrada no estudo e manteve um nível mínimo de pelo menos 300 mg/dL níveis séricos de IgG acima da linha de base.
• Os níveis mínimos de IgG, dose de IGIV e intervalos de tratamento para os últimos 2 tratamentos consecutivos de IGIV de rotina devem ser documentados para cada indivíduo antes que a primeira infusão neste estudo possa ser administrada.
• Se um indivíduo for uma adolescente (> 12 anos de idade) que é ou se torna sexualmente ativa, ela deve ter um resultado negativo em um teste de gravidez (ensaio baseado em HCG).
• O sujeito, se tiver idade suficiente (geralmente de 6 a 16 anos), assinou um formulário de Consentimento Informado da Criança e o pai ou responsável legal do sujeito assinou um formulário de consentimento informado, ambos aprovados pelo Conselho de Revisão Institucional.

Critério de exclusão:

• Paciente adulto (> 17 anos).
• O sujeito tem um histórico de qualquer reação anafilática grave ao sangue ou a qualquer produto derivado do sangue.
• O sujeito é conhecido por ser intolerante a qualquer componente dos produtos, como sorbitol (ou seja, intolerância à frutose).
• O sujeito tem deficiência seletiva de IgA ou possui anticorpos demonstráveis ​​para IgA.
• O sujeito está atualmente recebendo, ou recebeu, qualquer agente investigativo nos últimos 3 meses.
• O sujeito foi exposto a sangue ou qualquer produto ou derivado sanguíneo nos últimos 6 meses, exceto um IGIV disponível comercialmente.
• O sujeito adolescente está grávida ou amamentando.

• O sujeito, na triagem, apresenta níveis superiores a 2,5 vezes o limite superior do normal, conforme definido no laboratório central para pacientes pediátricos de qualquer um dos seguintes:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• O indivíduo tem uma insuficiência renal pré-existente grave (definida por creatinina sérica superior a 2 vezes o LSN ou BUN superior a 2,5 vezes o LSN para esse laboratório ou qualquer indivíduo que esteja em diálise) ou qualquer histórico de insuficiência renal aguda.
• O sujeito tem um histórico de TVP ou complicações trombóticas da terapia com IGIV.
• O sujeito sofre de qualquer condição médica aguda ou crônica (por exemplo, doença renal ou condições predisponentes para doença renal, doença arterial coronariana ou estado de perda de proteína) que, na opinião do Investigador, pode interferir na condução do estudo.
• O sujeito tem uma condição médica adquirida, como leucemia linfocítica, neutropenia crônica ou recorrente (ANC inferior a 1000) ou AIDS conhecida por causar deficiência imunológica secundária ou é transplante de células-tronco hematopoéticas s/p.

• O sujeito está recebendo a seguinte medicação:

  • Corticosteróides sistêmicos (longo prazo, ou seja, não intermitente ou em surto, diariamente, > 1 mg equivalente de prednisona/kg/dia). Esteróides tópicos (ou seja, nasais, inalados para asma e/ou preparações cutâneas para eczema) não são excludentes.
  • Drogas imunossupressoras
  • Drogas imunomoduladoras
• O sujeito tem hipertensão arterial não controlada (pressão arterial sistólica > 160 mm Hg e/ou pressão arterial diastólica > 100 mm Hg).
• O sujeito tem anemia (hemoglobina < 10 g/dL) na triagem.
• O sujeito e/ou pai/responsável legal do sujeito provavelmente não aderirá aos requisitos do protocolo do estudo ou provavelmente não cooperará ou não poderá fornecer do paciente uma amostra de soro de armazenamento na visita de triagem. (Observe que uma amostra de soro pré-tratamento a ser armazenada a -94° F (-70° C) para possíveis testes futuros é absolutamente necessária).