Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Flebogamma 5 % DIF IGIV bei pädiatrischen Probanden

Einschlusskriterien:

• Der Proband ist zwischen 2 und 16 Jahre alt, beiderlei Geschlechts, gehört einer ethnischen Gruppe an und wiegt über einem Mindestgewicht von 10 kg (dieses Gewicht basiert auf der für den Test erforderlichen Blutmenge).
• Das Subjekt hat eine primäre Immunschwächekrankheit (z. B. gemeinsame variable Immunschwäche, X-chromosomale und autosomale Formen von Agammaglobulinämie, Hyper-IgM-Syndrom, Wiskott-Aldrich-Syndrom).
• Der Proband hat eine zugelassene IGIV-Ersatztherapie mit einer Dosis erhalten, die sich mindestens 3 Monate vor Studienbeginn nicht um + 50 % der mittleren Dosis auf mg/kg-Basis verändert hat, und hat einen Talspiegel von mindestens 300 mg/dl beibehalten über dem IgG-Ausgangswert im Serum.
• IgG-Talspiegel, IGIV-Dosis und Behandlungsintervalle für die letzten 2 aufeinanderfolgenden routinemäßigen IGIV-Behandlungen müssen für jeden Probanden dokumentiert werden, bevor die erste Infusion in dieser Studie verabreicht werden kann.
• Wenn es sich bei einer Testperson um eine jugendliche Frau (> 12 Jahre) handelt, die sexuell aktiv ist oder wird, muss sie ein negatives Ergebnis bei einem Schwangerschaftstest (HCG-basierter Assay) haben.
• Der Proband hat, sofern er alt genug ist (im Allgemeinen 6 Jahre bis 16 Jahre), ein Einverständniserklärungsformular für Kinder unterschrieben, und der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden hat ein Einverständniserklärungsformular unterschrieben, die beide vom Institutional Review Board genehmigt wurden.

Ausschlusskriterien:

• Erwachsener Patient (> 17 Jahre).
• Das Subjekt hat in der Vorgeschichte eine schwere anaphylaktische Reaktion auf Blut oder ein aus Blut gewonnenes Produkt.
• Es ist bekannt, dass die Person gegenüber jeglichen Bestandteilen der Produkte, wie etwa Sorbit, intolerant ist (d. h. Unverträglichkeit gegenüber Fructose).
• Das Subjekt hat einen selektiven IgA-Mangel oder nachweisbare Antikörper gegen IgA.
• Das Subjekt erhält derzeit oder hat innerhalb der letzten 3 Monate ein Prüfmittel erhalten.
• Das Subjekt war in den letzten 6 Monaten Blut oder anderen Blutprodukten oder -derivaten ausgesetzt, außer einem im Handel erhältlichen IGIV.
• Das jugendliche Subjekt ist schwanger oder stillt.

• Der Proband hat beim Screening Werte von mehr als dem 2,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts, wie im Zentrallabor für pädiatrische Patienten definiert, von einem der folgenden:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• Das Subjekt hat eine schwere vorbestehende Nierenfunktionsstörung (definiert durch Serumkreatinin größer als das 2-fache des ULN oder BUN größer als das 2,5-fache des ULN für dieses Labor oder jedes dialysepflichtige Subjekt) oder eine Vorgeschichte von akutem Nierenversagen.
• Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von DVT oder thrombotischen Komplikationen der IGIV-Therapie.
• Der Proband leidet an einer akuten oder chronischen Erkrankung (z. B. Nierenerkrankung oder prädisponierende Bedingungen für eine Nierenerkrankung, koronare Herzkrankheit oder Zustand des Proteinverlusts), die nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten.
• Das Subjekt hat einen erworbenen medizinischen Zustand wie lymphatische Leukämie, chronische oder rezidivierende Neutropenie (ANC unter 1000) oder AIDS, von dem bekannt ist, dass es eine sekundäre Immunschwäche verursacht, oder ist s/p hämatopoetische Stammzellentransplantation.

• Das Subjekt erhält die folgenden Medikamente:

  • Systemische Kortikosteroide (langfristig, d. h. nicht intermittierend oder schubweise, täglich, > 1 mg Prednison-Äquivalent/kg/Tag). Topische Steroide (dh nasal, inhaliert bei Asthma und/oder Hautpräparate bei Ekzemen) sind nicht ausgeschlossen.
  • Immunsuppressive Medikamente
  • Immunmodulatorische Medikamente
• Das Subjekt hat eine nicht kontrollierte arterielle Hypertonie (systolischer Blutdruck > 160 mm Hg und/oder diastolischer Blutdruck > 100 mm Hg).
• Das Subjekt hat beim Screening Anämie (Hämoglobin < 10 g/dL).
• Der Proband und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigte des Probanden wird sich wahrscheinlich nicht an die Protokollanforderungen der Studie halten oder ist wahrscheinlich nicht kooperativ oder nicht in der Lage, dem Patienten beim Screening-Besuch eine Aufbewahrungsserumprobe zur Verfügung zu stellen. (Bitte beachten Sie, dass eine bei -94 °F (-70 °C) zu lagernde Serumprobe vor der Behandlung für mögliche zukünftige Tests unbedingt erforderlich ist).