소아 대상에서 Flebogamma 5% DIF IGIV의 안전성 및 유효성 연구

포함 기준:

• 피험자는 2세에서 16세 사이이며 성별에 관계없이 모든 민족에 속하며 최소 체중이 10kg 이상입니다(이 체중은 검사에 필요한 혈액량을 기준으로 함).
• 피험자는 원발성 면역결핍 질환(예: 공통 가변성 면역결핍, 무감마글로불린혈증의 X-연관 및 상염색체 형태, 고-IgM 증후군, Wiskott-Aldrich 증후군)을 앓습니다.
• 피험자는 연구 시작 전 최소 3개월 동안 mg/kg 기준으로 평균 용량의 + 50%만큼 변경되지 않은 용량으로 허가된 IGIV 대체 요법을 받고 있으며 최소 300 mg/dL의 최저 수준을 유지하고 있습니다. 베이스라인 혈청 IgG 수치 이상.
• 본 연구에서 첫 번째 주입을 투여하기 전에 각 피험자에 대해 IgG의 최저 수준, IGIV의 용량 및 마지막 2회 연속 일상적인 IGIV 치료에 대한 치료 간격을 문서화해야 합니다.
• 피험자가 성적으로 왕성한 청소년기 여성(>12세)인 경우 임신 테스트(HCG 기반 분석)에서 음성 결과가 나와야 합니다.
• 충분히 나이가 든 경우(일반적으로 6세에서 16세) 피험자가 정보에 입각한 아동 동의서에 서명하고 피험자의 부모 또는 법적 보호자가 정보에 입각한 동의서에 서명한 경우 둘 다 Institutional Review Board의 승인을 받았습니다.

제외 기준:

• 성인 환자(> 17세).
• 피험자는 혈액 또는 혈액 유래 제품에 대한 심각한 아나필락시스 반응의 병력이 있습니다.
• 피험자는 소르비톨과 같은 제품의 모든 성분에 내성이 없는 것으로 알려져 있습니다(즉, 과당에 대한 내성).
• 피험자는 선택적 IgA 결핍이 있거나 IgA에 대한 입증 가능한 항체가 있습니다.
• 피험자는 현재 받고 있거나 이전 3개월 이내에 조사 에이전트를 받았습니다.
• 피험자는 지난 6개월 이내에 상업적으로 이용 가능한 IGIV 이외의 혈액 또는 혈액 제제 또는 파생물에 노출되었습니다.
• 청소년 피험자가 임신 중이거나 수유 중입니다.

• 대상자는 스크리닝 시 다음 중 하나의 소아 환자에 대해 중앙 검사실에서 정의한 정상 상한치의 2.5배를 초과하는 수준을 가집니다.

  • 대체
  • AST
  • LDH
• 피험자는 중증의 기존 신장 손상(해당 검사실에 대해 ULN의 2배를 초과하는 혈청 크레아티닌 또는 ULN의 2.5배를 초과하는 BUN으로 정의됨, 또는 투석 중인 임의의 피험자) 또는 급성 신부전의 병력이 있습니다.
• 피험자는 IGIV 치료의 DVT 또는 혈전성 합병증의 병력이 있습니다.
• 피험자는 조사자의 의견으로 연구 수행을 방해할 수 있는 임의의 급성 또는 만성 의학적 상태(예: 신장 질환 또는 신장 질환에 대한 소인 상태, 관상 동맥 질환 또는 단백 소실 상태)를 앓고 있습니다.
• 피험자는 림프구성 백혈병, 만성 또는 재발성 호중구 감소증(ANC 1000 미만), 또는 2차 면역 결핍을 유발하는 것으로 알려진 AIDS와 같은 후천적 의학적 상태를 갖거나 s/p 조혈 줄기 세포 이식입니다.

• 피험자는 다음 약물을 투여받고 있습니다.

  • 전신 코르티코스테로이드(장기간, 즉, 간헐적이거나 폭발적이지 않은, 매일 > 1 mg의 프레드니손 등가물/kg/일). 국소 스테로이드(비강, 천식 흡입제 및/또는 습진용 피부 제제)는 배타적이지 않습니다.
  • 면역억제제
  • 면역 조절 약물
• 피험자는 제어되지 않는 동맥성 고혈압(수축기 혈압 > 160mmHg 및/또는 이완기 혈압 > 100mmHg)을 가집니다.
• 피험자는 스크리닝 시 빈혈(헤모글로빈 < 10g/dL)이 있습니다.
• 피험자 및/또는 피험자의 부모/법적 보호자는 연구의 프로토콜 요구 사항을 준수하지 않을 가능성이 높거나 비협조적이거나 스크리닝 방문 시 환자로부터 저장 혈청 샘플을 제공할 수 없습니다. (앞으로 가능한 테스트를 위해 -94°F(-70ºC)에 보관할 전처리 혈청 샘플이 반드시 필요합니다.)