Исследование безопасности и эффективности Flebogamma 5% DIF IGIV у детей

Критерии включения:

• Субъект в возрасте от 2 до 16 лет, любого пола, принадлежащий к любой этнической группе, и его минимальный вес превышает 10 кг (этот вес основан на количестве крови, необходимом для тестирования).
• У субъекта заболевание с первичным иммунодефицитом (например, общий вариабельный иммунодефицит, Х-сцепленная и аутосомная формы агаммаглобулинемии, синдром гипер-IgM, синдром Вискотта-Олдрича).
• Субъект получал лицензированную заместительную терапию IGIV в дозе, которая не изменилась на + 50% от средней дозы в мг/кг в течение как минимум 3 месяцев до включения в исследование и поддерживала минимальный уровень не менее 300 мг/дл. выше исходного уровня IgG в сыворотке крови.
• Минимальные уровни IgG, доза IGIV и интервалы лечения для последних 2 последовательных рутинных процедур IGIV должны быть задокументированы для каждого субъекта до того, как можно будет провести первую инфузию в этом исследовании.
• Если субъектом является девушка-подросток (> 12 лет), которая ведет или начинает половую жизнь, у нее должен быть отрицательный результат теста на беременность (анализ на основе ХГЧ).
• Субъект, если он достаточно взрослый (как правило, от 6 до 16 лет), подписал форму информированного согласия ребенка, а родитель или законный опекун субъекта подписал форму информированного согласия, одобренную Наблюдательным советом учреждения.

Критерий исключения:

• Взрослый пациент (старше 17 лет).
• Субъект имеет в анамнезе любую серьезную анафилактическую реакцию на кровь или любой продукт, полученный из крови.
• Известно, что у субъекта непереносимость любого компонента продуктов, такого как сорбит (т.е. непереносимость фруктозы).
• Субъект имеет селективный дефицит IgA или имеет доказуемые антитела к IgA.
• Субъект в настоящее время получает или получал какой-либо исследуемый агент в течение предыдущих 3 месяцев.
• Субъект контактировал с кровью или любым продуктом крови или ее производными в течение последних 6 месяцев, за исключением имеющегося в продаже IGIV.
• Субъект-подросток беременна или кормит грудью.

• У субъекта на момент скрининга уровни любого из следующего более чем в 2,5 раза превышают верхний предел нормы, определенный в центральной лаборатории для педиатрических пациентов:

  • ALT
  • АСТ
  • ЛДГ
• Субъект имеет ранее существовавшую тяжелую почечную недостаточность (определяется уровнем креатинина в сыворотке, превышающим ВГН более чем в 2 раза, или уровнем мочевины, превышающим ВГН более чем в 2,5 раза для этой лаборатории, или любой субъект, находящийся на диализе) или любая острая почечная недостаточность в анамнезе.
• Субъект имеет в анамнезе ТГВ или тромботические осложнения терапии IGIV.
• Субъект страдает каким-либо острым или хроническим заболеванием (например, заболеванием почек или предрасполагающими к почечному заболеванию состояниями, ишемической болезнью сердца или состоянием потери белка), которое, по мнению исследователя, может помешать проведению исследования.
• Субъект имеет приобретенное заболевание, такое как лимфолейкоз, хроническая или рецидивирующая нейтропения (ANC менее 1000), или СПИД, о котором известно, что он вызывает вторичный иммунодефицит, или перенес п/к трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.

• Субъект получает следующие лекарства:

  • Системные кортикостероиды (долговременно, т. е. не прерывисто или импульсно, ежедневно, > 1 мг эквивалента преднизолона/кг/день). Местные стероиды (например, назальные, ингаляционные при астме и/или накожные препараты при экземе) не являются исключением.
  • Иммунодепрессанты
  • Иммуномодулирующие препараты
• У субъекта неконтролируемая артериальная гипертензия (систолическое артериальное давление > 160 мм рт. ст. и/или диастолическое артериальное давление > 100 мм рт. ст.).
• У субъекта анемия (гемоглобин < 10 г/дл) на момент скрининга.
• Субъект и/или родитель/законный опекун субъекта вряд ли будут соблюдать требования протокола исследования или, вероятно, откажутся сотрудничать или не смогут предоставить от пациента образец сыворотки для хранения во время скринингового визита. (Обратите внимание, что образец сыворотки перед обработкой должен храниться при температуре -94 ° F (-70 ° C) для возможного будущего тестирования).