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Estudio de seguridad y eficacia de Flebogamma 5% DIF IGIV en sujetos pediátricos

7 de diciembre de 2016 actualizado por: Instituto Grifols, S.A.

Evaluación de la eficacia y seguridad de Flebogamma 5% DIF [Inmunoglobulina intravenosa (humana)] para la terapia de reemplazo en sujetos pediátricos con enfermedades de inmunodeficiencia primaria.

Este es un estudio abierto multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de Flebogamma 5% DIF en la población pediátrica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701-4899
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Family Allergy & Asthma Center, PC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • The Allergy and Asthma Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • The Children's Hospital of Buffalo
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
        • Pennsylvania State University, Milton S. Hershey Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195-7110
        • Children's Hospital and Regional Medial Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 16 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto tiene entre 2 y 16 años, de cualquier sexo, pertenece a cualquier grupo étnico y tiene un peso mínimo de 10 kg (este peso se basa en la cantidad de sangre requerida para la prueba).
  • El sujeto tiene una enfermedad de inmunodeficiencia primaria (por ejemplo, inmunodeficiencia variable común, formas autosómicas y ligadas al cromosoma X de agammaglobulinemia, síndrome de hiper-IgM, síndrome de Wiskott-Aldrich).
  • El sujeto ha estado recibiendo terapia de reemplazo de IGIV autorizada a una dosis que no ha cambiado en más del 50 % de la dosis media en mg/kg durante al menos 3 meses antes del ingreso al estudio y ha mantenido un nivel mínimo de al menos 300 mg/dL por encima de los niveles basales de IgG en suero.
  • Los niveles mínimos de IgG, la dosis de IGIV y los intervalos de tratamiento para los últimos 2 tratamientos consecutivos de IGIV de rutina deben documentarse para cada sujeto antes de que se pueda administrar la primera infusión en este estudio.
  • Si un sujeto es una mujer adolescente (> 12 años de edad) que es o se vuelve sexualmente activa, debe tener un resultado negativo en una prueba de embarazo (ensayo basado en HCG).
  • El sujeto, si tiene la edad suficiente (generalmente de 6 a 16 años) ha firmado un formulario de consentimiento informado del niño y el padre o tutor legal del sujeto ha firmado un formulario de consentimiento informado, ambos aprobados por la Junta de Revisión Institucional.

Criterio de exclusión:

  • Paciente adulto (> 17 años).
  • El sujeto tiene antecedentes de cualquier reacción anafiláctica grave a la sangre o cualquier producto derivado de la sangre.
  • Se sabe que el sujeto es intolerante a cualquier componente de los productos, como el sorbitol (es decir, intolerancia a la fructosa).
  • El sujeto tiene deficiencia selectiva de IgA o tiene anticuerpos demostrables contra IgA.
  • El sujeto está recibiendo actualmente, o ha recibido, algún agente en investigación en los 3 meses anteriores.
  • El sujeto ha estado expuesto a sangre o cualquier producto sanguíneo o derivado en los últimos 6 meses, que no sea un IGIV disponible comercialmente.
  • El sujeto adolescente está embarazada o está amamantando.
  • El sujeto, en el momento de la selección, tiene niveles superiores a 2,5 veces el límite superior normal definido en el laboratorio central para pacientes pediátricos de cualquiera de los siguientes:

    • alternativa
    • AST
    • LDH
  • El sujeto tiene una insuficiencia renal preexistente grave (definida por creatinina sérica superior a 2 veces el ULN o BUN superior a 2,5 veces el ULN para ese laboratorio, o cualquier sujeto que esté en diálisis) o antecedentes de insuficiencia renal aguda.
  • El sujeto tiene antecedentes de TVP o complicaciones trombóticas de la terapia con IGIV.
  • El sujeto padece cualquier condición médica aguda o crónica (p. ej., enfermedad renal o condiciones que predisponen a la enfermedad renal, enfermedad de las arterias coronarias o estado de pérdida de proteínas) que, en opinión del investigador, puede interferir con la realización del estudio.
  • El sujeto tiene una afección médica adquirida tal como leucemia linfocítica, neutropenia crónica o recurrente (ANC inferior a 1000) o SIDA que se sabe que causa una inmunodeficiencia secundaria, o es un trasplante de células madre hematopoyéticas s/p.
  • El sujeto está recibiendo la siguiente medicación:

    • Corticosteroides sistémicos (a largo plazo, es decir, no intermitente o en ráfagas, diariamente, > 1 mg de prednisona equivalente/kg/día). Los esteroides tópicos (es decir, nasales, inhalados para el asma y/o preparados para la piel para el eczema) no son excluyentes.
    • Medicamentos inmunosupresores
    • Fármacos inmunomoduladores
  • El sujeto tiene hipertensión arterial no controlada (presión arterial sistólica > 160 mm Hg y/o presión arterial diastólica > 100 mm Hg).
  • El sujeto tiene anemia (hemoglobina < 10 g/dl) en la selección.
  • Es poco probable que el sujeto y/o el padre/tutor legal del sujeto se adhiera a los requisitos del protocolo del estudio o es probable que no coopere o no pueda proporcionar del paciente una muestra de suero de almacenamiento en la visita de selección. (Tenga en cuenta que es absolutamente necesario almacenar una muestra de suero de pretratamiento a -94 °F (-70 °C) para posibles pruebas futuras).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Flebogamma 5% DIF
Inmunoglobulina intravenosa (humana)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Infecciones bacterianas graves.
Periodo de tiempo: 12 meses
Número total de neumonía bacteriana, bacteriemia o sepsis, osteomielitis/artritis séptica, absceso visceral o meningitis bacteriana
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Días de escuela/actividades habituales perdidas por año
Periodo de tiempo: 12 meses
Media de días de clases/actividades habituales perdidas por materia/año
12 meses
Días de hospitalización por año
Periodo de tiempo: 12 meses
Media de días de hospitalización por sujeto/año
12 meses
Número de visitas al médico/sala de emergencias por problemas agudos
Periodo de tiempo: 12 meses
Número medio de visitas al médico/sala de urgencias por problemas agudos
12 meses
Otras infecciones documentadas por fiebre y examen físico o radiografía positiva.
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Número de episodios infecciosos por año
Periodo de tiempo: 12 meses
Número medio de episodios infecciosos por sujeto/año
12 meses
Número de días con antibióticos (profilácticos y terapéuticos).
Periodo de tiempo: 12 meses
Mediana del número combinado de días con antibióticos profilácticos y terapéuticos
12 meses
Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
Número total de eventos adversos
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Mark Ballow, MD, Children's Hospital of Buffalo

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2008

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de marzo de 2011

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de mayo de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de marzo de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2008

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

13 de marzo de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

2 de febrero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de diciembre de 2016

Última verificación

1 de diciembre de 2016

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Flebogamma 5% DIF

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