Badanie bezpieczeństwa i skuteczności szczepionki Flebogamma 5% DIF IGIV u dzieci

Kryteria przyjęcia:

• Pacjent ma od 2 do 16 lat, obojga płci, należy do dowolnej grupy etnicznej i waży co najmniej 10 kg (ta waga jest oparta na ilości krwi wymaganej do badania).
• Osobnik ma pierwotną chorobę niedoboru odporności (np. pospolity zmienny niedobór odporności, sprzężone z chromosomem X i autosomalne formy agammaglobulinemii, zespół hiper-IgM, zespół Wiskotta-Aldricha).
• Pacjent otrzymywał licencjonowaną terapię zastępczą IGIV w dawce, która nie zmieniła się o + 50% średniej dawki w przeliczeniu na mg/kg przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i utrzymywał minimalny poziom co najmniej 300 mg/dl powyżej poziomu wyjściowego IgG w surowicy.
• Minimalne poziomy IgG, dawki IGIV i odstępy między kolejnymi dwoma kolejnymi rutynowymi podaniami IGIV muszą być udokumentowane dla każdego pacjenta przed podaniem pierwszego wlewu w tym badaniu.
• Jeśli pacjentką jest dorastająca kobieta (w wieku > 12 lat), która jest lub zaczyna być aktywna seksualnie, musi ona mieć negatywny wynik testu ciążowego (test oparty na HCG).
• Uczestnik, jeśli jest wystarczająco dorosły (zazwyczaj od 6 do 16 lat), podpisał formularz świadomej zgody dziecka, a rodzic lub opiekun prawny podmiotu podpisał formularz świadomej zgody, oba zatwierdzone przez instytucjonalną komisję rewizyjną.

Kryteria wyłączenia:

• Dorosły pacjent (> 17 lat).
• Pacjent ma historię jakiejkolwiek ciężkiej reakcji anafilaktycznej na krew lub jakikolwiek produkt krwiopochodny.
• Wiadomo, że osobnik nie toleruje żadnego składnika produktów, takiego jak sorbitol (tj. nietolerancja fruktozy).
• Pacjent ma selektywny niedobór IgA lub ma możliwe do wykazania przeciwciała przeciwko IgA.
• Podmiot obecnie otrzymuje lub otrzymał dowolnego agenta badawczego w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Pacjent był narażony na kontakt z krwią lub jakimkolwiek produktem krwiopochodnym lub pochodnym w ciągu ostatnich 6 miesięcy, innym niż dostępna w handlu IGIV.
• Nastoletnia pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.

• Podczas badania przesiewowego u osobnika stwierdzono poziom 2,5-krotności górnej granicy normy określonej w laboratorium centralnym dla pacjentów pediatrycznych któregokolwiek z poniższych:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• Pacjent ma wcześniej istniejące ciężkie zaburzenie czynności nerek (zdefiniowane jako stężenie kreatyniny w surowicy przekraczające 2-krotność ULN lub BUN przekraczające 2,5-krotność ULN dla tego laboratorium lub dowolnego pacjenta poddawanego dializie) lub jakąkolwiek ostrą niewydolność nerek w wywiadzie.
• Pacjent ma historię DVT lub powikłań zakrzepowych terapii IGIV.
• Pacjent cierpi na jakąkolwiek ostrą lub przewlekłą chorobę (np. chorobę nerek lub stany predysponujące do choroby nerek, chorobę wieńcową lub stan utraty białka), który w opinii badacza może zakłócać prowadzenie badania.
• Osobnik ma nabytą chorobę, taką jak białaczka limfocytowa, przewlekła lub nawracająca neutropenia (ANC poniżej 1000) lub AIDS, o którym wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności, lub jest po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych.

• Pacjent otrzymuje następujące leki:

  • Kortykosteroidy ogólnoustrojowe (długotrwałe, tj. nie przerywane ani nie przerywane, codziennie, > 1 mg ekwiwalentu prednizonu/kg mc./dobę). Miejscowe steroidy (tj. donosowe, wziewne na astmę i/lub preparaty skórne na egzemę) nie są wykluczone.
  • Leki immunosupresyjne
  • Leki immunomodulujące
• Osobnik ma niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (skurczowe ciśnienie krwi > 160 mm Hg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi > 100 mm Hg).
• Pacjent ma anemię (hemoglobina < 10 g/dl) podczas badania przesiewowego.
• Jest mało prawdopodobne, aby uczestnik i/lub rodzic/opiekun prawny uczestnika przestrzegał wymagań protokołu badania lub prawdopodobnie nie współpracował lub nie był w stanie dostarczyć od pacjenta próbki surowicy do przechowywania podczas wizyty przesiewowej. (Należy pamiętać, że bezwzględnie wymagana jest próbka surowicy przed zabiegiem, którą należy przechowywać w temperaturze -94° F (-70° C) do ewentualnych przyszłych badań).