Avoin tutkimus, jossa tutkittiin NPL2009 50 mg - 150 mg turvallisuutta ja tehoa prepulssin estotesteissä ja jatkuvassa suorituskyvyssä aikuisilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Sisällyttämiskriteerit:

• Mies- tai naispotilaat, 18-45-vuotiaat.
• Fragile X -oireyhtymän diagnoosi.
• Naisten on osoitettava negatiivinen raskaustesti seulonnassa.
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä tai heidän on pysyttävä pidättäytymisestä tutkimuksen ajan.
• Jokaisella laillisesti valtuutetulla edustajalla (LAR, yleensä vanhempi tai huoltaja) on oltava riittävä ymmärryksen taso antaakseen kirjallisen tietoisen suostumuksen kaikkiin vaadittuihin tutkimustesteihin ja toimenpiteisiin.
• Jokaisen potilaan on annettava suostumus (riippuen keskuskohtaisista menettelyistä) kaikkiin vaadittuihin tutkimustesteihin ja toimenpiteisiin.
• Sallittujen samanaikaisten lääkkeiden on oltava stabiileja vähintään 6 viikkoa ennen ilmoittautumista. Seuraavat samanaikaiset lääkkeet ovat sallittuja: psykostimulantit, SSRI:t, atyyppiset psykoosilääkkeet, antikonvulsantit, joilla ei ole maksaa indusoivaa vaikutusta, klonidiini.
• Jokaisen potilaan on kyettävä nielemään tutkimuksessa toimitettavat kapselit (2, 3 tai 4).

Poissulkemiskriteerit:

• Nykyinen hoito antikonvulsantteilla, joiden tiedetään indusoivan maksaentsyymejä, esim. depakote
• Nykyinen hoito N-metyyli-D-aspartaatti (NMDA) -antagonisteilla
• Nykyinen hoito trisyklisillä masennuslääkkeillä
• Nykyinen hoito tyypillisillä psykoosilääkkeillä
• Nykyinen käsittely litiumilla
• Potilaat, jotka suunnittelevat aloittavansa kognitiivisen käyttäytymisterapian tutkimusjakson aikana tai jotka ovat aloittaneet kognitiivisen käyttäytymisterapian 6 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
• Aiempi tai nykyinen sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, hengitystie- ja erityisesti maha-suolikanavan sairaus, joka voi häiritä tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä.
• Aiempi tai nykyinen aivoverisuonisairaus tai aivovamma.
• Aiempi tai nykyinen merkittävä hormonitoimintahäiriö, esim. hypo- tai hypertyreoosi.
• Aiempi tai nykyinen pahanlaatuisuus.
• Psykoottisten oireiden esiintyminen tai skitsofrenian, kaksisuuntaisen mielialahäiriön tai muun psykoottisen häiriön esiintyminen elinikäisenä tutkijan arvioiden mukaan.
• Nykyinen vakava masennushäiriö (potilaiden on oltava poissa häiriöstä 3 kuukautta ennen ilmoittautumista).
• Kliinisesti arvioitu olevan itsemurhariski (itsemurha-ajatukset, vakava masennus tai muut tekijät), tutkijan arvioiden mukaan.
• Touretten häiriö.
• Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
• Nykyinen huumeiden väärinkäyttö tai riippuvuushäiriö tai riippuvuus 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
• Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet turvalaboratoriotutkimuksissa, elintoiminnoissa tai EKG:ssä seulonnassa mitattuna
• Potilaat, joilla on merkittäviä kuulo- ja/tai näkövammoja, jotka voivat vaikuttaa heidän kykyynsä suorittaa testitoimenpiteet
• Ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen edellisten 30 päivän aikana