Offene Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von NPL2009 50 mg – 150 mg bei Prepulse-Hemmungstests und kontinuierlichen Leistungsaufgaben bei Erwachsenen mit Fragile-X-Syndrom

Einschlusskriterien:

• Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 18 bis 45 Jahren.
• Diagnose des Fragile-X-Syndroms.
• Frauen müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen.
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen für die Dauer der Studie ein medizinisch anerkanntes Verhütungsmittel anwenden oder abstinent bleiben.
• Jeder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (LAR, in der Regel Elternteil oder Betreuer) muss über ein ausreichendes Maß an Verständnis verfügen, um eine schriftliche Einverständniserklärung zu allen erforderlichen Studientests und -verfahren abzugeben.
• Jeder Patient muss allen erforderlichen Studientests und -verfahren zustimmen/zustimmen (abhängig von den zentrumsspezifischen Verfahren).
• Zulässige Begleitmedikamente müssen vor der Einschreibung mindestens 6 Wochen lang stabil sein. Folgende Begleitmedikamente sind erlaubt: Psychostimulanzien, SSRIs, atypische Antipsychotika, Antikonvulsiva ohne leberinduzierende Wirkung, Clonidin.
• Jeder Patient muss in der Lage sein, die für die Studie bereitzustellenden Kapseln (2, 3 oder 4) zu schlucken.

Ausschlusskriterien:

• Aktuelle Behandlung mit Antikonvulsiva, von denen bekannt ist, dass sie Leberenzyme induzieren, z. depakote
• Aktuelle Behandlung mit N-Methyl-D-Aspartat (NMDA)-Antagonisten
• Aktuelle Behandlung mit trizyklischen Antidepressiva
• Aktuelle Behandlung mit typischen Antipsychotika
• Aktuelle Behandlung mit Lithium
• Patienten, die planen, während des Studienzeitraums mit einer kognitiven Verhaltenstherapie zu beginnen, oder solche, die innerhalb von 6 Wochen vor der Einschreibung mit einer kognitiven Verhaltenstherapie begonnen haben.
• Vorgeschichte oder aktuelle Herz-Kreislauf-, Nieren-, Leber-, Atemwegs- und insbesondere Magen-Darm-Erkrankungen, die die Absorption, Verteilung, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung des Studienmedikaments beeinträchtigen können.
• Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma.
• Vorgeschichte oder aktuelle signifikante endokrine Störung, z.B. Hypo- oder Hyperthyreose.
• Vorgeschichte oder aktuelle Malignität.
• Vorliegen psychotischer Symptome oder lebenslange Vorgeschichte von Schizophrenie, bipolarer Störung oder anderer psychotischer Störung, wie vom Prüfer beurteilt.
• Aktuelle schwere depressive Störung (Patienten müssen vor der Einschreibung 3 Monate lang frei von dieser Störung sein).
• Klinisch wird nach Einschätzung des Prüfarztes ein Suizidrisiko (Selbstmordgedanken, schwere Depression oder andere Faktoren) festgestellt.
• Tourette-Syndrom.
• Patientinnen, die entweder schwanger sind oder stillen.
• Aktueller Drogenmissbrauch oder eine Abhängigkeitsstörung oder -abhängigkeit in den 3 Monaten vor der Einschreibung.
• Klinisch signifikante Anomalien bei Sicherheitslabortests, Vitalfunktionen oder EKG, gemessen beim Screening
• Patienten mit erheblichen Hör- und/oder Sehbehinderungen, die ihre Fähigkeit zur Durchführung der Testverfahren beeinträchtigen können
• Anmeldung zu einer anderen klinischen Studie innerhalb der letzten 30 Tage