Posakonatsolin farmakokinetiikka lapsilla, joilla on krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) (iPOD)
POsakonatsolin profylaksian tutkiminen lapsilla, joilla on krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD): Farmakokinetiikka ja siedettävyys (iPOD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Itrakonatsoli on tällä hetkellä ensisijainen lääke sieni-infektioiden ehkäisyssä lapsilla, joilla on CGD. Itra-konatsoliprofylaksia käytettäessä läpimurto-sieni-infektioita on kuvattu kirjallisuudessa, mikä osoittaa tarvetta lääkkeelle, jolla on laajempi antifungaalisen kirjon. PSZ saattaa tarjota tähän tarpeeseen. PSZ:llä voi myös olla kliinisen turvallisuuden ja siedettävyyden etu verrattuna muihin sienilääkkeisiin. Koska PSZ metaboloituu vaiheen II glukuronidaation kautta, se on harvinaisempaa altis lääkevuorovaikutuksille. PSZ:n tiedetään olevan CYP3A4:n estäjä, mutta se ei estä muita CYP-entsyymejä, joten sillä voi olla vähemmän lääkevuorovaikutuksia verrattuna muihin atsoli-sienilääkkeisiin.
Lasten hoito on edelleen poikkeavaa käyttöä. Tähän mennessä ei ole julkaistu tietoja alle 8-vuotiaiden lasten tai CGD-tautia sairastavien lasten altistumisesta PSZ:lle. PSZ:n käyttöä näillä pienillä lapsilla on kiireellisesti tutkittava. Lisäksi nykyinen antifungaalisen ennaltaehkäisyn hoito-ohjelma vaatii PSZ:n annon kolme kertaa päivässä. Tätä erityistä tarkoitusta varten vähemmän monimutkaiset annostusaikataulut ovat perusteltuja, mikä määrittelee tarpeen tutkia kahdesti päivässä käytettävää aikataulua.
Koska siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa ei tunneta alle 8-vuotiailla potilailla ja 8–16-vuotiaiden ikäryhmistä on saatavilla vain rajoitetusti tietoa, ehdotamme toteutettavuustutkimusta kahdesti päivässä annettavasta PSZ-profylaksiasta CGD-potilailla. Näiden saatavilla olevien tietojen perusteella voimme ehdottaa annostusta tulevaa ennaltaehkäisyä varten tälle potilasryhmälle.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- AMC
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat
- Radboud University Medical Centre Nijmegen
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on CGD, mikä tekee hänestä invasiivisten sieni-infektioiden riskin, minkä vuoksi hän tarvitsee antifungaalista estohoitoa.
- Potilas on vähintään 2-vuotias ja alle 17-vuotias ensimmäisen annostelun päivänä.
- Vanhemmat tai laillinen edustaja ja tarvittaessa lapset, jotka haluavat ja voivat antaa tietoon perustuvan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilasta epäillään invasiivista sieni-infektiota.
- Hoito millä tahansa lääkkeellä, jonka odotetaan vaikuttavan PSZ:ään. Jos potilas saa hoitoa millä tahansa lääkkeellä, johon PSZ voi vaikuttaa, potilas otetaan mukaan sillä ehdolla, että tutkija katsoo, että vaikutukset eivät ole kliinisesti merkittäviä. Tämä tulee kirjata selkeästi.
- Dokumentoitu PSZ-herkkyyden/yksilöllisyyden historia.
- Seerumin biokemian ja hematologisten testien tulokset eivät ylitä 3 kertaa normaalin ylärajaa. Jos tulokset ylittävät nämä rajat, potilas otetaan mukaan sillä ehdolla, että tutkija katsoo, että poikkeamat eivät ole kliinisesti merkittäviä. Tämä tulee kirjata selkeästi.
- Asiaankuuluva historia tai nykyinen tila, joka saattaa häiritä lääkkeen imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä.
- Merkittävä sydän- ja verisuonihäiriö tai munuaisten ja maksan toimintahäiriö historia tai olemassaolo.
- Huumeiden, alkoholin tai virkistysaineiden historia tai nykyinen väärinkäyttö.
- Osallistuminen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 60 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: posakonatsoli
posakonatsoli sienilääkkeiden ehkäisyyn
|
PSZ-oraalisuspension nauttiminen 40 mg/ml kahdesti päivässä ruoan kanssa.
Aloitusannos perustuu kehon painoon.
Annosta muutetaan, jos altistuminen ei ole riittävä PSZ-minimitason perusteella päivinä 10 ja 20.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Posakonatsolin vähimmäistasot
Aikaikkuna: Päivä 10; 20; 30
|
Päivä 10; 20; 30
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
haittatapahtumien seuranta
Aikaikkuna: koko tutkimus
|
koko tutkimus
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David M Burger, PharmD PhD, Radboud University Medical Centre Nijmegen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Leukosyyttihäiriöt
- Fagosyyttien bakterisidinen toimintahäiriö
- Granulooma
- Granulomatoottinen sairaus, krooninen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Sytokromi P-450 -entsyymin estäjät
- Hormoniantagonistit
- Antifungaaliset aineet
- Steroidisynteesin estäjät
- Alkueläinten vastaiset aineet
- Antiparasiittiset aineet
- 14-alfa-demetylaasi-inhibiittorit
- Trypanosidiset aineet
- Posakonatsoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- UMCN-AKF 08.01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .