Farmacocinética de posaconazol en niños con enfermedad granulomatosa crónica (CGD) (iPOD)
Investigación de profilaxis con POsaconazol en niños con enfermedad granulomatosa crónica (CGD): farmacocinética y tolerabilidad (iPOD)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En este momento itraconazol es el fármaco de primera elección en la profilaxis de infecciones fúngicas en niños con EGC. Las infecciones fúngicas emergentes durante la profilaxis con itraconazol se describen en la literatura, lo que indica la necesidad de un fármaco con un espectro antifúngico más amplio. PSZ podría proporcionar en esta necesidad. PSZ también puede tener una ventaja clínica de seguridad y tolerabilidad sobre otros agentes antimicóticos. Debido a que PSZ se metaboliza a través de la glucuronidación de fase II, es menos común que esté sujeto a interacciones farmacológicas. Se sabe que PSZ es un inhibidor de CYP3A4, pero no inhibe otras enzimas CYP, por lo que puede presentar menos interacciones farmacológicas en comparación con otros agentes antifúngicos azólicos.
El tratamiento de los niños sigue siendo un uso no indicado en la etiqueta. No se han publicado datos hasta la fecha sobre la exposición de PSZ en niños menores de 8 años o en niños con EGC. Existe una necesidad urgente de estudiar el uso de PSZ en estos niños pequeños. Además, el régimen actual de profilaxis antifúngica requiere la administración de PSZ tres veces al día. Para este propósito específico, se justifican esquemas de dosificación menos complejos, definiendo así la necesidad de examinar un esquema de dos veces al día.
Como se desconoce la tolerabilidad y la farmacocinética en pacientes menores de 8 años y solo se dispone de datos limitados para los grupos de edad de 8 a 16 años, proponemos un estudio de viabilidad de un régimen profiláctico de PSZ dos veces al día en pacientes con CGD. Con esta información disponible, podemos sugerir una dosis para la profilaxis futura en este grupo de pacientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Amsterdam, Países Bajos
- AMC
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Países Bajos
- Radboud University Medical Centre Nijmegen
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente tiene CGD, lo que lo pone en riesgo de infecciones fúngicas invasivas, por lo que requiere profilaxis antifúngica.
- El paciente tiene al menos 2 años de edad y es menor de 17 años el día de la primera dosis.
- Los padres o representante legal, y los hijos en su caso, dispuestos y capaces de dar su consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Se sospecha que el paciente tiene una infección fúngica invasiva.
- Terapia con cualquier medicamento del que se espera un efecto sobre PSZ. Si el paciente está en tratamiento con cualquier medicamento que pueda ser afectado por PSZ, el paciente se incluye con la condición de que el investigador juzgue que los efectos no son clínicamente relevantes. Esto debe quedar claramente registrado.
- Historia documentada de sensibilidad/idiosincrasia a PSZ.
- Los resultados de las pruebas de bioquímica sérica y hematología no superan el triple del límite superior de lo normal. Si los resultados superan estos límites, se incluye al paciente a condición de que el investigador juzgue que las desviaciones no son clínicamente relevantes. Esto debe quedar claramente registrado.
- Historia relevante o condición actual que podría interferir con la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco.
- Historia relevante o presencia de trastorno cardiovascular o renal y hepático.
- Antecedentes o abuso actual de drogas, alcohol o sustancias recreativas.
- Participación en un ensayo con un fármaco en investigación dentro de los 60 días anteriores a la primera dosis.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: posaconazol
posaconazol como profilaxis antifúngica
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Ingesta de PSZ suspensión oral 40 mg/ml dos veces al día con alimentos.
La dosis inicial se basa en el peso corporal.
La dosis se ajustará si la exposición no es adecuada según el nivel mínimo de PSZ en los días 10 y 20.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Niveles mínimos de posaconazol
Periodo de tiempo: Día 10; 20; 30
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Día 10; 20; 30
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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seguimiento de eventos adversos
Periodo de tiempo: estudio completo
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estudio completo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David M Burger, PharmD PhD, Radboud University Medical Centre Nijmegen
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
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Palabras clave
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- Antagonistas de hormonas
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de la síntesis de esteroides
- Agentes antiprotozoarios
- Agentes antiparasitarios
- Inhibidores de la 14-alfa desmetilasa
- Agentes tripanocidas
- Posaconazol
Otros números de identificación del estudio
- UMCN-AKF 08.01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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