Farmacocinetica di posaconazolo nei bambini con malattia granulomatosa cronica (CGD) (iPOD)
Indagine sulla profilassi con POsaconazolo nei bambini con malattia granulomatosa cronica (CGD): farmacocinetica e tollerabilità (iPOD)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
In questo momento l'itraconazolo è il farmaco di prima scelta nella profilassi delle infezioni fungine nei bambini con CGD. Le infezioni fungine rivoluzionarie durante la profilassi con itraconazolo sono descritte in letteratura indicando la necessità di un farmaco con uno spettro antimicotico più ampio. PSZ potrebbe provvedere a questa esigenza. PSZ può anche avere un vantaggio clinico in termini di sicurezza e tollerabilità rispetto ad altri agenti antimicotici. Poiché la PSZ viene metabolizzata attraverso la glucuronidazione di fase II, è meno comune essere soggetta a interazioni farmacologiche. PSZ è noto per essere un inibitore del CYP3A4, ma non inibisce altri enzimi CYP, pertanto può presentare un minor numero di interazioni farmacologiche rispetto ad altri agenti antimicotici azolici.
Il trattamento dei bambini è ancora un uso off-label. Ad oggi non sono stati pubblicati dati sull'esposizione di PSZ nei bambini di età inferiore agli 8 anni o nei bambini con CGD. C'è un urgente bisogno di studiare l'uso di PSZ in questi bambini piccoli. Inoltre, l'attuale regime per la profilassi antimicotica richiede una somministrazione di PSZ tre volte al giorno. Per questo scopo specifico sono giustificati programmi di dosaggio meno complessi, definendo così la necessità di esaminare un programma due volte al giorno.
Poiché la tollerabilità e la farmacocinetica nei pazienti di età inferiore a 8 anni sono sconosciute e sono disponibili solo dati limitati per i gruppi di età da 8 a 16 anni, proponiamo uno studio di fattibilità di un regime due volte al giorno di profilassi della PSZ nei pazienti con CGD. Con queste informazioni disponibili possiamo suggerire un dosaggio per la futura profilassi in questo gruppo di pazienti.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Amsterdam, Olanda
- AMC
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Olanda
- Radboud University Medical Centre Nijmegen
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente ha CGD, che lo rende a rischio di infezioni fungine invasive che richiedono quindi una profilassi antimicotica.
- Il paziente ha almeno 2 anni e meno di 17 anni il giorno della prima somministrazione.
- Genitori o rappresentante legale e bambini, se del caso, disposti e in grado di fornire il consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Il paziente sospetta un'infezione fungina invasiva.
- Terapia con qualsiasi medicinale per il quale si prevede un effetto sulla PSZ. Se il paziente è sottoposto a terapia con qualsiasi medicinale che può essere effettuato da PSZ, il paziente è incluso a condizione che lo sperimentatore giudichi che gli effetti non sono clinicamente rilevanti. Questo dovrebbe essere chiaramente registrato.
- Storia documentata di sensibilità/idiosincrasia alla PSZ.
- I risultati dei test biochimici ed ematologici del siero non sono superiori a 3 volte il limite superiore della norma. Se i risultati superano questi limiti, il paziente viene incluso a condizione che lo sperimentatore ritenga che le deviazioni non siano clinicamente rilevanti. Questo dovrebbe essere chiaramente registrato.
- Storia rilevante o condizione attuale che potrebbe interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco.
- Storia rilevante o presenza di disturbi cardiovascolari o disturbi renali ed epatici.
- Storia o abuso attuale di droghe, alcol o sostanze ricreative.
- Partecipazione a una sperimentazione con un farmaco sperimentale entro 60 giorni prima della prima dose.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: posaconazolo
posaconazolo come profilassi antimicotica
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Assunzione di PSZ sospensione orale 40 mg/ml due volte al giorno con il cibo.
La dose iniziale si basa sul peso corporeo.
Il dosaggio verrà aggiustato se l'esposizione non è adeguata in base al livello minimo di PSZ nei giorni 10 e 20.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Livelli minimi di posaconazolo
Lasso di tempo: Giorno 10; 20; 30
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Giorno 10; 20; 30
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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monitoraggio degli eventi avversi
Lasso di tempo: intero studio
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intero studio
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: David M Burger, PharmD PhD, Radboud University Medical Centre Nijmegen
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie linfoproliferative
- Malattie linfatiche
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi dei leucociti
- Disfunzione battericida dei fagociti
- Granulomi
- Malattia granulomatosa, cronica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori enzimatici
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Inibitori dell'enzima del citocromo P-450
- Antagonisti ormonali
- Agenti antimicotici
- Inibitori della sintesi di steroidi
- Agenti antiprotozoici
- Agenti antiparassitari
- Inibitori della 14-alfa demetilasi
- Agenti tripanocidi
- Posaconazolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- UMCN-AKF 08.01
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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