Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Farmacokinetiek van posaconazol bij kinderen met chronische granulomateuze ziekte (CGD) (iPOD)

26 november 2020 bijgewerkt door: Radboud University Medical Center

Onderzoek naar profylaxe van POsaconazol bij kinderen met chronische granulomateuze ziekte (CGD): farmacokinetiek en verdraagbaarheid (iPOD)

Het doel van deze studie is het vinden van een dosis voor een tweemaal daags regime voor posaconazol (PSZ) als profylactische behandeling bij kinderen met CGD, gebaseerd op de PSZ-dalspiegel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Op dit moment is itraconazol het geneesmiddel van eerste keus in de profylaxe van schimmelinfecties bij kinderen met CGD. Baanbrekende schimmelinfecties tijdens profylaxe met itraconazol worden in de literatuur beschreven, wat wijst op de behoefte aan een geneesmiddel met een breder antischimmelspectrum. PSZ zou in deze behoefte kunnen voorzien. PSZ kan ook een voordeel hebben op het gebied van klinische veiligheid en verdraagbaarheid ten opzichte van andere antischimmelmiddelen. Omdat PSZ wordt gemetaboliseerd via fase II-glucuronidering, is het minder gebruikelijk om te worden onderworpen aan geneesmiddelinteracties. Van PSZ is bekend dat het een CYP3A4-remmer is, maar het remt geen andere CYP-enzymen, daarom kan het minder geneesmiddelinteracties vertonen in vergelijking met andere azol-antischimmelmiddelen.

Behandeling van kinderen is nog steeds off-label gebruik. Er zijn tot op heden geen gegevens gepubliceerd over de blootstelling aan PSZ bij kinderen jonger dan 8 jaar of bij kinderen met CGD. Er is dringend behoefte aan onderzoek naar het gebruik van PSZ bij deze jonge kinderen. Bovendien vereist het huidige regime voor antifungale profylaxe een driemaal daagse toediening van PSZ. Voor dit specifieke doel zijn minder complexe doseringsschema's gerechtvaardigd, waardoor de noodzaak wordt gedefinieerd om een ​​tweemaal daags schema te onderzoeken.

Aangezien de verdraagbaarheid en farmacokinetiek onbekend zijn bij patiënten jonger dan 8 jaar en er slechts beperkte gegevens beschikbaar zijn voor leeftijdsgroepen van 8 tot 16 jaar, stellen we een haalbaarheidsstudie voor van een tweemaal daags regime van PSZ-profylaxe bij CGD-patiënten. Met deze beschikbare informatie kunnen we een dosering voorstellen voor toekomstige profylaxe in deze patiëntengroep.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • AMC
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland
        • Radboud University Medical Centre Nijmegen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt heeft CGD, waardoor hij/zij risico loopt op invasieve schimmelinfecties en daarom antischimmelprofylaxe nodig heeft.
  • De patiënt is ten minste 2 jaar oud en jonger dan 17 jaar op de dag van de eerste dosering.
  • Ouders of wettelijke vertegenwoordiger, en kinderen waar van toepassing, bereid en in staat geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt wordt verdacht van een invasieve schimmelinfectie.
  • Therapie met elk geneesmiddel waarvan een effect op PSZ wordt verwacht. Indien patiënt in therapie is met een geneesmiddel dat door PSZ kan worden bewerkstelligd, wordt de patiënt geïncludeerd op voorwaarde dat de onderzoeker oordeelt dat de effecten niet klinisch relevant zijn. Dit dient duidelijk te worden vastgelegd.
  • Gedocumenteerde geschiedenis van gevoeligheid/eigenaardigheid voor PSZ.
  • Resultaten van serumbiochemie en hematologietesten zijn niet hoger dan 3x de bovengrens van normaal. Als de resultaten deze limieten overschrijden, wordt de patiënt geïncludeerd op voorwaarde dat de onderzoeker oordeelt dat de afwijkingen niet klinisch relevant zijn. Dit dient duidelijk te worden vastgelegd.
  • Relevante geschiedenis of huidige aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen kan verstoren.
  • Relevante geschiedenis of aanwezigheid van cardiovasculaire aandoeningen of nier- en leveraandoeningen.
  • Geschiedenis van of actueel misbruik van drugs, alcohol of recreatieve middelen.
  • Deelname aan een studie met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 60 dagen voorafgaand aan de eerste dosis.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: posaconazol
posaconazol als antifungale profylaxe
Geneesmiddel: posaconazol (PSZ)
Inname van PSZ orale suspensie 40 mg/ml tweemaal daags met voedsel. De startdosis is gebaseerd op het lichaamsgewicht. De dosering zal worden aangepast als de blootstelling niet voldoende is op basis van de PSZ-dalspiegel op dag 10 en 20.
Andere namen:
  • Noxafil

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Dalspiegels van posaconazol
Tijdsspanne: Dag 10; 20; 30
Dag 10; 20; 30

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
monitoring van ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: gehele studie
gehele studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David M Burger, PharmD PhD, Radboud University Medical Centre Nijmegen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 november 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 november 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

27 november 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UMCN-AKF 08.01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren