Farmakokinetikk av posakonazol hos barn med kronisk granulomatøs sykdom (CGD) (iPOD)

For øyeblikket er itrakonazol førstevalget i profylakse av soppinfeksjoner hos barn med CGD. Gjennombruddssoppinfeksjoner mens de er på itra-konazolprofylakse er beskrevet i litteraturen som indikerer behovet for et legemiddel med et bredere antifungalt spekter. PSZ kan dekke dette behovet. PSZ kan også ha en klinisk sikkerhets- og tolerabilitetsfordel i forhold til andre soppdrepende midler. Fordi PSZ metaboliseres gjennom fase II glukuronidering, er det mindre vanlig å være utsatt for legemiddelinteraksjoner. PSZ er kjent for å være en CYP3A4-hemmer, men hemmer ikke andre CYP-enzymer, derfor kan den vise færre medikamentinteraksjoner sammenlignet med andre azol-antifungale midler.

Behandling av barn er fortsatt off-label bruk. Det er hittil ikke publisert data om eksponering av PSZ hos barn under 8 år eller hos barn med CGD. Det er et presserende behov for å studere bruken av PSZ hos disse små barna. Videre krever det nåværende regimet for antifungal profylakse tre ganger daglig administrering av PSZ. For dette spesifikke formålet er mindre komplekse doseringsplaner berettiget, og definerer dermed behovet for å undersøke en tidsplan to ganger daglig.

Siden tolerabiliteten og farmakokinetikken er ukjent hos pasienter under 8 år og bare begrensede data er tilgjengelige for aldersgruppene 8 til 16 år, foreslår vi en mulighetsstudie av et to ganger daglig regime med PSZ-profylakse hos CGD-pasienter. Med denne informasjonen tilgjengelig kan vi foreslå en dosering for fremtidig profylakse til denne pasientgruppen.