Antioksidanttirikkaan monivitamiinilisän turvallisuus ja tehokkuus kystisessä fibroosissa

Kystisessä fibroosissa (CF) haiman vajaatoiminta ja vähentynyt sappihappovarasto aiheuttavat tärkeiden ravintoaineiden ja ravinnon komponenttien imeytymishäiriöitä, mikä johtaa huonoon ravitsemustilaan ja oksidatiiviseen stressiin. Erityisen merkittävää on rasvaliukoisten ravintoaineiden, kuten A-, D-, E- ja K-vitamiinien, jotka ovat kriittisiä normaaleille aineenvaihduntatoiminnoille, imeytymishäiriö. Lisäksi tämä imeytymishäiriö estää CF-potilaita imemästä ja ylläpitämästä riittävästi lipofiilisiä ravintoaineita ja antioksidantteja, kuten beetakaroteenia, koentsyymi Q10:tä (CoQ10) ja gamma-tokoferolia, joista voi olla hyötyä, kun niitä saadaan normaalista ruokavaliosta suurempia määriä. Nykyinen hoitolisästandardi ei useinkaan normalisoi tiettyjen vitamiinien ja antioksidanttien pitoisuutta veressä.

Suun kautta otettavaa formulaatiota, joka voi muodostaa misellimäisiä vehikkeleitä, voidaan käyttää näiden ravintoaineiden imeytymishäiriön voittamiseksi CF-potilailla. Pilottitutkimus prototyyppiformulaatiosta osoitti sekä turvallisuuden että tehon kohderavinteiden systeemisten pitoisuuksien lisäämisessä. Tässä tutkimuksessa testataan pehmeägeelikapselin muodossa olevan lopullisen kaupallisen formulaation (AquaADEK) turvallisuutta ja tehoa tiettyjen ravintoaineiden ja antioksidanttien plasmapitoisuuksien lisäämisessä.

Hypoteesi: Suun kautta otettava antioksidanttirikas monivitamiinilisä (AquaADEK), joka käyttää yleisesti turvalliseksi pidettyä (GRAS) molekyyliä misellin kaltaisten vehikkeleiden muodostamiseen, lisää turvallisesti beetakaroteenin, koentsyymi Q10:n ja gamma-tokoferolin systeemisiä tasoja ja vähentää PIVKA-II-tasot säilyttäen samalla A- ja D-vitamiinitasot normaalilla alueella yli 10-vuotiailla CF-potilailla.

Erityiset tavoitteet:

1. Arvioida AquaADEK-valmisteiden turvallisuutta seuraamalla potilaiden raportoimia oireita ja haittatapahtumia sekä seuraamalla vitamiini- ja antioksidanttitasoja, erityisesti A-vitamiinia, sen varmistamiseksi, että ne eivät ylitä normiarvoja lisäyksen jälkeen.
2. Selvittää AquaADEK-valmisteiden tehokkuus antioksidanttien beetakaroteenin, CoQ10:n ja γ-tokoferolin lisäämisessä ja vitamiinien A-, D-, α-tokoferolin ja PIVKA-II:n (K-vitamiinistatuksen korvike) plasmapitoisuuksien ylläpitämisessä.