Sicherheit und Wirksamkeit eines an Antioxidantien reichen Multivitaminpräparats bei Mukoviszidose

Bei zystischer Fibrose (CF) verursachen eine Pankreasinsuffizienz und ein verringerter Gallensäurepool eine Malabsorption wichtiger Nährstoffe und Nahrungsbestandteile, was zu einem schlechten Ernährungszustand und oxidativem Stress führt. Von besonderer Bedeutung ist die Malabsorption von fettlöslichen Nährstoffen wie Vitamin A, D, E und K, die für normale Stoffwechselfunktionen entscheidend sind. Darüber hinaus hindert diese Malabsorption Personen mit CF daran, lipophile Nährstoffe und Antioxidantien wie Beta-Carotin, Coenzym Q10 (CoQ10) und Gamma-Tocopherol angemessen zu absorbieren und aufrechtzuerhalten, was Vorteile bieten kann, wenn es in höheren Mengen als bei normaler Ernährung zugeführt wird. Der derzeitige Behandlungsstandard normalisiert häufig nicht die Blutspiegel bestimmter Vitamine und Antioxidantien.

Eine orale Formulierung, die Mizellen-ähnliche Vehikel bilden kann, kann verwendet werden, um die Malabsorption dieser Nährstoffe bei CF-Patienten zu überwinden. Eine Pilotstudie einer Prototypformulierung zeigte sowohl Sicherheit als auch Wirksamkeit bei der Erhöhung der systemischen Konzentrationen von Zielnährstoffen. Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der endgültigen kommerziellen Formulierung (AquADEKs) in Form einer Softgel-Kapsel bei der Erhöhung der Plasmaspiegel bestimmter Nährstoffe und Antioxidantien testen.

Hypothese: Ein orales Antioxidans-reiches Multivitaminpräparat (AquADEKs), das ein allgemein als sicher angesehenes Molekül (GRAS) verwendet, um Mizellen-ähnliche Vehikel zu bilden, wird die systemischen Spiegel von Beta-Carotin, Coenzym Q10 und Gamma-Tocopherol sicher erhöhen und verringern PIVKA-II-Spiegel, während die Vitamin-A- und -D-Spiegel bei Personen mit CF > 10 Jahre im normalen Bereich gehalten werden.

Spezifische Ziele:

1. Bewertung der Sicherheit von AquADEKs durch Überwachung der von Patienten gemeldeten Symptome und Nebenwirkungen und Verfolgung der Vitamin- und Antioxidansspiegel, insbesondere von Vitamin A, um sicherzustellen, dass sie die normativen Bereiche nach der Supplementierung nicht überschreiten.
2. Bestimmung der Wirksamkeit von AquADEKs bei der Erhöhung der Antioxidantien Beta-Carotin, CoQ10 und γ-Tocopherol und der Aufrechterhaltung der Plasmaspiegel der Vitamine A, D, α-Tocopherol und PIVKA-II (Surrogat des Vitamin-K-Status) im normalen Bereich.