Bezpieczeństwo i skuteczność suplementu multiwitaminowego bogatego w przeciwutleniacze w mukowiscydozie

W mukowiscydozie (CF) niewydolność trzustki i zmniejszona pula kwasów żółciowych powodują złe wchłanianie ważnych składników odżywczych i składników diety, prowadząc do złego stanu odżywienia i stresu oksydacyjnego. Szczególne znaczenie ma złe wchłanianie rozpuszczalnych w tłuszczach składników odżywczych, takich jak witaminy A, D, E i K, które są krytyczne dla prawidłowych funkcji metabolicznych. Co więcej, to złe wchłanianie uniemożliwia osobom z mukowiscydozą odpowiednie wchłanianie i utrzymywanie poziomu lipofilowych składników odżywczych i przeciwutleniaczy, takich jak beta-karoten, koenzym Q10 (CoQ10) i gamma-tokoferol, które mogą przynosić korzyści, gdy są dostarczane na poziomach wyższych niż te uzyskiwane z normalnej diety. Obecny standard suplementacji pielęgnacyjnej często nie normalizuje poziomu niektórych witamin i przeciwutleniaczy we krwi.

Preparat doustny, który może tworzyć nośniki podobne do miceli, może być stosowany w celu przezwyciężenia złego wchłaniania tych składników odżywczych u pacjentów z mukowiscydozą. Badanie pilotażowe prototypu preparatu wykazało zarówno bezpieczeństwo, jak i skuteczność w zwiększaniu ogólnoustrojowych poziomów docelowych składników odżywczych. Badanie to przetestuje bezpieczeństwo i skuteczność ostatecznej formuły komercyjnej (AquADEK) w postaci kapsułki typu softgel w zwiększaniu poziomu niektórych składników odżywczych i przeciwutleniaczy w osoczu.

Hipoteza: Doustny suplement multiwitaminowy bogaty w przeciwutleniacze (AquADEKs), który wykorzystuje cząsteczkę ogólnie uważaną za bezpieczną (GRAS) do tworzenia nośników podobnych do miceli, bezpiecznie zwiększy ogólnoustrojowe poziomy beta-karotenu, koenzymu Q10 i gamma-tokoferolu, zmniejszy poziomu PIVKA-II, przy zachowaniu poziomu witamin A i D w normie u osób z mukowiscydozą > 10 lat.

Cele szczegółowe:

1. Ocena bezpieczeństwa preparatów AquADEK poprzez monitorowanie zgłaszanych przez pacjentów objawów i zdarzeń niepożądanych oraz śledzenie poziomów witamin i przeciwutleniaczy, zwłaszcza witaminy A, aby upewnić się, że po suplementacji nie przekraczają one normatywnych zakresów.
2. Określenie skuteczności AquADEK w zwiększaniu przeciwutleniaczy beta-karotenu, koenzymu Q10 i γ-tokoferolu oraz utrzymywaniu poziomów witamin A, D, α-tokoferolu i PIVKA-II (surogat statusu witaminy K) w osoczu w normalnym zakresie.