Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III idebenonin tutkimus Duchennen lihasdystrofiassa (DMD) (DELOS)

keskiviikko 23. syyskuuta 2015 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals

Vaiheen III kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus idebenonin tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä 10–18-vuotiailla potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän vaiheen III tutkimuksen tavoitteena oli arvioida idebenonin tehoa keuhkojen toimintaan, motoriseen toimintaan, lihasvoimaan ja elämänlaatuun DMD-potilailla. Lisäksi arvioitiin idebenonin turvallisuus ja siedettävyys.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus oli vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu teho- ja turvallisuustutkimus. DMD-potilaita (ambulatorisia ja ei-ambulatorisia) 10–18-vuotiaita otettiin mukaan kohteisiin Euroopassa ja Pohjois-Amerikassa. Tutkimushenkilöt satunnaistettiin suhteessa 1:1 saamaan joko idebenonia (900 mg/vrk) tai lumelääkettä 3 kertaa päivässä aterioiden yhteydessä 52 viikon ajan. Ensisijainen päätetapahtuma oli Catena®/Raxone®:n ja lumelääkkeen välinen ero lähtötilanteen muutoksessa viikkoon 52 huippuuloshengitysvirtauksessa (PEF prosentteina ennustettuna, PEF %p, hengityslihasten voimakkuuden mitta) sairaalapohjaisella spirometrialla mitattuna. . Potilas mittasi myös PEF:n kotona käyttäen kädessä pidettävää ASMA-1-laitetta (toissijainen päätepiste). Muita hengitysteiden päätepisteitä olivat pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ennustettu prosentti, FEV1 %p, hengityslihasten voiman lisämitta) ja pakotettu elinkapasiteetti (ennustettu prosentti, FVC %p, rajoittavan keuhkosairauden mitta, joka ennustaa sairastuvuutta ja kuolleisuus DMD:ssä).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

65

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • P.O. Box 9600
      • Leiden, P.O. Box 9600, Alankomaat, 2300 RC
        • Ass. Prof. Jan Verschuuren , MD, PhD
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B - 3000
        • University Hospitals Leuven- Children Hospital
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Espanja, 46009
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Italia
      • Bosisio Parini, Lecco, Italia, 23842
        • Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
      • Milan, Italia, 20162,
        • Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda Centro Clinico Nemo
      • Napoli, Italia, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta, 1100
        • Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz.
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hôpital Roger Salengro, CHRU Lille
      • Paris Cedex 13, Ranska, 75651
        • Prof. Thomas Voit , MD, PhD
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 17176
        • Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD
  • Saksa
      • Essen, Saksa, D-45122
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheikunde
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • CHUV Lausanne Neuropediatrie
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Carolinas Medical Center, Neurosciences and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-1771
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9105
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat 10–18-vuotiaat lähtötilanteessa.
  2. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus.
  3. Dokumentoitu DMD-diagnoosi tai vakava dystrofinopatia ja kliiniset piirteet, jotka vastaavat tyypillistä DMD:tä diagnoosin yhteydessä (esim. dokumentoitu viivästynyt motoriikka ja lihasheikkous 5 vuoden iässä). DMD tulee vahvistaa dystrofiinigeenin mutaatioanalyysillä tai dystrofiiniproteiinin oleellisesti alentuneilla tasoilla (ts. puuttuu tai <5 % normaalista) Western blotissa tai immunovärjäyksessä.
  4. Kyky tarjota luotettava ja toistettava toistuva PEF 15 %:n sisällä ensimmäisestä arvioinnista (ts. Lähtötilanne vs. seulonta).
  5. Tutkijan arvioimat potilaat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia, omaavat vaadittavat kognitiiviset kyvyt ja kykenevät nielemään tutkimuslääkitystä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka ovat riippuvaisia ​​avusteisesta ventilaatiosta seulonnan ja/tai lähtötilanteen aikana (määritelty ei-invasiiviseksi yöventilaatioksi, päiväsaikaan ei-invasiiviseksi ventilaatioksi tai jatkuvaksi invasiiviseksi ventilaatioksi).
  2. Potilaat, joilla on dokumentoitu DMD:hen liittyvä hypoventilaatio, johon tarvitaan avustettua ventilaatiota nykyisten hoitostandardien mukaisesti (esim. FVC < 30 %) tai se on tutkijan mielestä vaadittu.
  3. Potilaat, joiden ennustettu PEF-prosentti oli > 80 % lähtötilanteessa.
  4. Potilaat, jotka eivät pysty muodostamaan suutiivistettä, joka mahdollistaa tarkan hengitysvirtauksen ja suun paineen mittaamisen.
  5. Oireinen sydämen vajaatoiminta (suuri todennäköisyys kuolla vuoden sisällä lähtötilanteesta) ja/tai oireilevat kammiorytmihäiriöt.
  6. Osallistuminen aiempaan vaiheen II tai vaiheen II laajennustutkimukseen (SNT-II-001 tai SNT-II-001-E) idebenonille.
  7. Osallistuminen muihin terapeuttisiin kokeisiin ja/tai minkä tahansa tutkittavan lääkkeen nauttiminen 90 päivän sisällä ennen lähtötasoa.
  8. Karnitiinin, kreatiinin, glutamiinin, oksatomidin tai muiden kasviperäisten lääkkeiden käyttö 30 päivän aikana ennen lähtötasoa.
  9. Koentsyymi Q10:n tai E-vitamiinin käyttö (jos se otetaan 5-kertaisena annoksena päivittäisen fysiologisen tarpeen) 30 päivän kuluessa ennen lähtötasoa.
  10. Mikä tahansa aikaisempi idebenonin käyttö.
  11. Kaikki samanaikaiset lääkkeet, joilla on hengitykseen tai hengitysteihin vaikuttava masennus tai stimuloiva vaikutus.
  12. Suunniteltu tai odotettu selkärangan kiinnitysleikkaus tutkimusjakson aikana (tutkijan arvioiden mukaan).
  13. Astma, keuhkoputkentulehdus/keuhkoahtaumatauti, keuhkoputkentulehdus, emfyseema, keuhkokuume tai mikä tahansa muu ei-DMD hengityssairaus, joka vaikuttaa PEF:iin.

  14. beeta-2-agonistien jatkuva käyttö tai mikä tahansa muiden keuhkoputkia laajentavien lääkkeiden käyttö (esim. inhaloitavat steroidit, sympatomimeetit, antikolinergiset aineet).

    Huomaa: Krooninen käyttö, jos se määritellään päivittäiseksi saantiksi yli 14 päivän ajan.

  15. Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta tai vaikea munuaisten vajaatoiminta.

  16. Aiempi tai jatkuva sairaus tai poikkeavuus laboratorioissa, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen.

    Huomaa: Potilaat, jotka kärsivät vaikeasta, epävakaasta tilasta, mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) syöpään, autoimmuunisairaudet, hematologiset sairaudet, aineenvaihduntahäiriöt tai immuunipuutos, ja joilla on riski pahentua, joka ei liity tutkimustilaan, voivat vain sisällytettävä tutkimukseen, jos sponsorin lääketieteellinen monitori hyväksyy sen kirjallisesti.

  17. Relevantti historia tai nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai minkä tahansa tupakka-/marihuana-tuotteiden/tupakointi
  18. Tunnettu yksilöllinen yliherkkyys idebenonille tai jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle/apuaineelle

  19. Systeeminen glukokortikoidihoito

    1. Krooninen systeemisen glukokortikoidihoidon käyttö DMD:hen liittyvissä sairauksissa 12 kuukauden sisällä lähtötilanteesta ("12 kuukauden käyttöaika")
    2. Yli 2 kierrosta akuuttia systeemistä glukokortikoidipurskehoitoa (kesto ≤ 2 viikkoa) muiden kuin DMD:hen liittyvien sairauksien hoidossa 12 kuukauden käyttämättömän ajanjakson aikana
    3. Minkä tahansa yli 2 viikkoa kestävän systeemisen glukokortikoidipurskehoidon kierroksen käyttö 12 kuukauden käyttötauon aikana
    4. Systeemisen glukokortikoidipurskehoidon käyttö alle 8 viikkoa ennen lähtötilannetta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Plasebo 900 mg/vrk
Lääke: Plasebo
Lumelääke (900 mg/vrk) 2 tabl (150 mg kukin) x 3 kertaa suun kautta aterioiden yhteydessä
KOKEELLISTA: Idebenoni
Idebenoni 900 mg/vrk
Lääke: Idebenoni
Idebenoni (900 mg/vrk) 2 tabl (150 mg kukin) x 3 kertaa suun kautta aterioiden yhteydessä
Muut nimet:
  • CATENA®
  • RAXONE®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta prosentteina ennakoidusta huippuvirtauksesta (PEF) viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötasosta prosentteina ennakoidusta huippuvirtauksesta (PEF) viikolla 52
Lähtötilanne ja viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu elinvoimakapasiteetti (FVC) viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu elinvoimakapasiteetti (FVC) viikolla 52
Lähtötilanne ja viikko 52
Lihasvoiman muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52

Lihasvoiman muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 kädessä pidettävällä myometrialla (HHM) mitattuna suoritettiin standardoitujen menetelmien mukaisesti. Koska lähes kaikki potilaat eivät olleet liikkuvia, suoritettiin vain yläraajan lihasvoiman analyysit. Tulokset kyynärpään koukistajille ja kyynärpään ojentajalihaksille on raportoitu alla. Suurin arvo 3 peräkkäisestä mittauksesta, joiden väli oli vähintään 10 sekuntia, kirjattiin.

HHM mitattiin MicroFET2:lla, digitaalisella kädessä pidettävällä lihastesterillä. Mittayksiköksi valittiin newtonit (N).
Lähtötilanne ja viikko 52
PedsQL™ Pediatric Life Quality of Inventory -arvioinnin elämänlaadun muutos lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52

PedsQL Quality of Life Inventory sisältää lasten HRQOL-mittauksia: fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta.

Kohteen skaalaus:

5-pisteinen Likert-asteikko 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina). 3-pisteasteikko: 0 (ei ollenkaan), 2 (joskus) ja 4 (paljon) nuorelle lapselle (5-7-vuotiaat).

Pisteet muunnetaan asteikolla 0–100 ( 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0) Kokonaispisteet: Kaikkien pisteiden summa yli kaikkien asteikkojen vastattujen kohtien lukumäärän.

Alla ilmoitetut arvot ovat lasten/teini-raportin lasten elämänlaatukartoituksen kokonaispisteitä. Nämä pisteet saatiin laskemalla kaikkien kuvattujen ala-asteikkojen pisteiden keskiarvo. Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-100, 0 = huonoin tulos ja 100 = paras tulos
Lähtötilanne ja viikko 52
Haittatapahtumista ilmoittaneiden potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Santhera Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Prof. Gunnar Buyse, MD, PhD., University Hospitals Leuven, B-3000, Belgium
  • Päätutkija: Dr. Ulrike Schara, MD, PhD, Universitätsklinikum Essen, D-45122 Essen, Germany
  • Päätutkija: Ass. Prof. Jan Verschuuren, MD, PhD, Leiden University Medical Center (LUMC), 2300 RC Leiden, the Netherlands
  • Päätutkija: Dr. Pierre-Yves Jeannet, Médecin Associé, MER, Unité de Neuropédiatrie, CHUV - BH11, 1011 Lausanne-CH, Switzerland
  • Päätutkija: Prof. Thomas Voit, MD, PhD, Université Pierre et Marie curie VI - Institut de Myologie - groupe hospitalier Pitié Salpétrière - 47/83 boulevard de l'hôpital, 75651 Paris Cedex 13, France
  • Päätutkija: Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD, Astrid Lindgrens Barnsjukhus- Karolinska Universitetssjukhuset, SE-17176 Stockholm, Sweden
  • Päätutkija: Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz., Vorstand der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde, Gottfried v. Preyer'sches Kinderspital, 1100 Wien, Austria
  • Päätutkija: Gihan Tennekoon, MD, Division of Neurology - The Children's Hospital of Philadelphia - 34th Street and Civic Center Blvd, Philadelphia, PA 19104-1771, USA
  • Päätutkija: Jean-Marie Cuisset, MD, Hôpital Roger Salengro, CHRU, Service de neurologie infantile, Lille, France
  • Päätutkija: Susan Iannaccone, MD, University of Texas Southwestern Medical Center, TX, USA
  • Päätutkija: Susan Sparks, MD, The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority, Charlotte, NC, USA
  • Päätutkija: Janbernd Kirschner, MD, Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • Päätutkija: Maria Grazia Nadia D'Angelo, MD, Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
  • Päätutkija: Ksenija Gorni, MD, Azienda Ospedaliera Niguarda Ca'Granda Centro Clinico Nemo
  • Päätutkija: Bryan W. Burnette, MD, Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
  • Päätutkija: Barry Byrne, MD, University of Florida
  • Päätutkija: Michele Yang, MD, Children's Hospital Colorado
  • Päätutkija: Susan Apkon, MD, Seattle Children's Hospital
  • Päätutkija: Ericka Simpson, MD, Methodist Neurological Institute, Houston
  • Päätutkija: Luisa Politano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • Päätutkija: Ana Camacho Salas, MD, Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Päätutkija: Juan Jesus Vilchez, MD, Hospital Universitari y Politècnic La Fe de Valencia

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. joulukuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. joulukuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 9. joulukuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Maanantai 19. lokakuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. syyskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SNT-III-003

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa