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Duchenne 근이영양증(DMD)에서 Idebenone의 제3상 연구 (DELOS)

2015년 9월 23일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals

Duchenne 근이영양증이 있는 10-18세 환자에서 Idebenone의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 III상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구

이 3상 연구의 목적은 DMD 환자의 폐 기능, 운동 기능, 근력 및 삶의 질에 대한 이데베논의 효능을 평가하는 것이었습니다. 또한, 이데베논의 안전성과 내약성을 평가했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 III상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 효능 및 안전성 연구였습니다. 10-18세의 DMD 환자(보행 가능 및 비보행)가 유럽 및 북미 사이트에 등록되었습니다. 연구 대상자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 이데베논(900mg/일) 또는 위약을 하루 3회 식사와 함께 52주 동안 투여 받았습니다. 1차 종료점은 병원 기반 폐활량 측정법으로 측정한 최고 호기량(예측된 백분율로서의 PEF, PEF%p, 호흡근 강도의 척도)에서 기준선에서 52주까지의 변화에서 Catena®/Raxone®과 위약 사이의 차이였습니다. . PEF는 또한 휴대용 ASMA-1 장치를 사용하여 집에서 환자에 의해 측정되었습니다(2차 종점). 다른 호흡 종점에는 1초간 강제 호기량(예측된 퍼센트, FEV1%p, 호흡근 강도의 추가 측정) 및 강제 폐활량(예측된 퍼센트, FVC%p, 이환율을 예측하는 제한적 폐 질환의 측정 및 DMD의 사망률).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

65

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • P.O. Box 9600
      • Leiden, P.O. Box 9600, 네덜란드, 2300 RC
        • Ass. Prof. Jan Verschuuren , MD, PhD
  • 독일
      • Essen, 독일, D-45122
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheikunde
      • Freiburg, 독일, 79106
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Carolinas Medical Center, Neurosciences and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-1771
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390-9105
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, B - 3000
        • University Hospitals Leuven- Children Hospital
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴, 17176
        • Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD
  • 스위스
      • Lausanne, 스위스, 1011
        • CHUV Lausanne Neuropediatrie
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28041
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Valencia, 스페인, 46009
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • 오스트리아
      • Wien, 오스트리아, 1100
        • Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz.
  • 이탈리아
      • Bosisio Parini, Lecco, 이탈리아, 23842
        • Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
      • Milan, 이탈리아, 20162,
        • Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda Centro Clinico Nemo
      • Napoli, 이탈리아, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Hôpital Roger Salengro, CHRU Lille
      • Paris Cedex 13, 프랑스, 75651
        • Prof. Thomas Voit , MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 기준선에서 10 - 18세의 환자.
  2. 서명 및 날짜가 기재된 동의서.
  3. DMD 또는 중증 이영양증의 문서화된 진단 및 진단 시 전형적인 DMD와 일치하는 임상 특징(즉, 5세까지 지연된 운동 능력 및 근쇠약이 문서화됨). DMD는 디스트로핀 유전자의 돌연변이 분석 또는 디스트로핀 단백질(즉, 없음 또는 정상의 <5%) 웨스턴 블롯 또는 면역염색에서.
  4. 첫 번째 평가의 15% 이내(즉, 기준 대 스크리닝).
  5. 연구자에 의해 연구의 요건을 준수할 의향과 능력이 있고, 필요한 인지 능력을 보유하고 연구 약물을 삼킬 수 있는 것으로 평가된 환자.

제외 기준:

  1. 스크리닝 및/또는 기준선에서 보조 환기에 의존하는 환자(비침습 야간 환기, 주간 비침습 환기 또는 연속 침습 환기로 정의됨).
  2. 현재 표준 치료 가이드라인(예: FVC < 30%) 또는 연구자의 의견으로는 필요합니다.
  3. 기준선에서 백분율 예측 PEF > 80%인 환자.
  4. 정확한 호흡 흐름 측정 및 구강 압력을 허용하기 위해 구강 밀봉을 형성할 수 없는 환자.
  5. 증후성 심부전(기준선으로부터 1년 이내에 사망할 가능성이 높음) 및/또는 증후성 심실성 부정맥.
  6. 이데베논에 대한 이전 2상 또는 2상 연장 연구(SNT-II-001 또는 SNT-II-001-E)에 참여.
  7. 베이스라인 이전 90일 이내에 다른 치료 시험에 참여 및/또는 조사 약물 복용.
  8. 기준선 이전 30일 이내에 카르니틴, 크레아틴, 글루타민, 옥사토마이드 또는 모든 약초 사용.
  9. 기준선 이전 30일 이내에 코엔자임 Q10 또는 비타민 E 사용(일일 생리적 요구량보다 5배 더 많은 용량을 섭취한 경우).
  10. 이데베논의 이전 사용.
  11. 호흡 또는 기도에 억제 또는 자극 효과가 있는 병용 약물.
  12. 연구 기간 동안 계획되거나 예상되는 척추 고정 수술(조사자의 판단에 따름).
  13. 천식, 기관지염/COPD, 기관지확장증, 폐기종, 폐렴 또는 PEF에 영향을 미치는 기타 비 DMD 호흡기 질환의 존재.

  14. 베타-2 작용제를 만성적으로 사용하거나 다른 기관지 확장제(예: 흡입 스테로이드, 교감신경흥분제, 항콜린제).

    참고: 14일 이상 일일 섭취량으로 정의된 경우 만성 사용.

  15. 중등도 또는 중증 간 장애 또는 중증 신장애.

  16. 연구자의 의견으로는 피험자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태 또는 검사실 이상.

    참고: 암, 자가 면역 질환, 혈액 질환, 대사 장애 또는 면역 결핍을 포함하되 이에 국한되지 않는 심각하고 불안정한 상태를 앓고 있고 연구 상태와 무관한 악화 위험이 있는 환자는 스폰서의 의료 모니터가 서면으로 수락한 경우 연구에 포함되어야 합니다.

  17. 약물 또는 알코올 남용 또는 담배/마리화나 제품/흡연의 관련 병력 또는 현재
  18. 이데베논 또는 연구 약물의 성분/부형제에 대해 알려진 개인 과민증

  19. 전신 글루코코르티코이드 요법

    1. 베이스라인("12개월 비사용 기간") 내 DMD 관련 상태에 대한 전신 글루코코르티코이드 요법의 만성 사용
    2. 12개월 비사용 기간 내 비DMD 관련 상태에 대한 2회 이상의 급성 전신성 글루코코르티코이드 버스트 요법(≤2주 기간)
    3. 12개월 비사용 기간 내에 2주 이상 지속되는 전신 글루코코르티코이드 버스트 요법의 모든 라운드 사용
    4. 베이스라인 전 8주 미만의 전신 글루코코르티코이드 버스트 요법 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 위약
위약 900mg/일
의약품: 위약
위약(900mg/일) 2정(각각 150mg) x 식사와 함께 경구 3회
실험적: 이데베논
이데베논 900mg/일
의약품: 이데베논
Idebenone(900mg/일) 2정(각각 150mg) x 식사와 함께 경구 3회
다른 이름들:
  • 카테나®
  • 락손®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주차에 백분율 예측 최대 호기 유량(PEF)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 52주차
52주차에 퍼센트 예측 최대 호기량(PEF)의 기준선으로부터의 변화
기준선 및 52주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
52주차에 백분율 예측 강제 폐활량(FVC)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 52주차
52주차에 백분율 예측 강제 폐활량(FVC)의 기준선으로부터의 변화
기준선 및 52주차
근력의 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 기준선 및 52주차

HHM(Hand-Held Myometry)으로 측정한 근력의 기준선에서 52주차까지의 변화는 표준화된 절차에 따라 수행되었습니다. 거의 모든 환자가 걸을 수 없었기 때문에 상지 근력 분석만 수행되었습니다. 팔꿈치 굴근 및 팔꿈치 신근에 대한 결과가 아래에 보고됩니다. 최소 10초 간격으로 3회 연속 측정한 최고값이 기록되었습니다.

HHM은 디지털 휴대용 근육 테스터인 MicroFET2를 사용하여 측정되었습니다. 선택한 측정 단위는 뉴턴(N)입니다.
기준선 및 52주차
PedsQL™ 소아 삶의 질 인벤토리로 평가한 삶의 질에서 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 기준선 및 52주차

PedsQL 삶의 질 인벤토리에는 신체적, 정서적, 사회적 및 학교 기능과 같은 소아 HRQOL 측정이 포함됩니다.

아이템 스케일링:

0(전혀 없음)에서 4(거의 항상)까지의 5점 리커트 척도. 3점 척도: 어린 아동(5-7세)의 경우 0(전혀 그렇지 않음), 2(가끔) 및 4(많이).

점수는 0에서 100까지의 범위로 변환됩니다(0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0) 총점: 모든 척도에서 응답한 항목 수에 대한 모든 항목의 합계입니다.

아래에 보고된 값은 아동/청소년 보고서의 소아 삶의 질 인벤토리에 대한 전체 점수입니다. 이 점수는 설명된 모든 하위 척도에 대한 점수를 평균하여 얻었습니다. 전체 점수 범위는 0-100이며 0은 최악의 결과이고 100은 최상의 결과입니다.
기준선 및 52주차
부작용을 보고한 환자의 비율
기간: 52주
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Santhera Pharmaceuticals

수사관

  • 수석 연구원: Prof. Gunnar Buyse, MD, PhD., University Hospitals Leuven, B-3000, Belgium
  • 수석 연구원: Dr. Ulrike Schara, MD, PhD, Universitätsklinikum Essen, D-45122 Essen, Germany
  • 수석 연구원: Ass. Prof. Jan Verschuuren, MD, PhD, Leiden University Medical Center (LUMC), 2300 RC Leiden, the Netherlands
  • 수석 연구원: Dr. Pierre-Yves Jeannet, Médecin Associé, MER, Unité de Neuropédiatrie, CHUV - BH11, 1011 Lausanne-CH, Switzerland
  • 수석 연구원: Prof. Thomas Voit, MD, PhD, Université Pierre et Marie curie VI - Institut de Myologie - groupe hospitalier Pitié Salpétrière - 47/83 boulevard de l'hôpital, 75651 Paris Cedex 13, France
  • 수석 연구원: Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD, Astrid Lindgrens Barnsjukhus- Karolinska Universitetssjukhuset, SE-17176 Stockholm, Sweden
  • 수석 연구원: Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz., Vorstand der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde, Gottfried v. Preyer'sches Kinderspital, 1100 Wien, Austria
  • 수석 연구원: Gihan Tennekoon, MD, Division of Neurology - The Children's Hospital of Philadelphia - 34th Street and Civic Center Blvd, Philadelphia, PA 19104-1771, USA
  • 수석 연구원: Jean-Marie Cuisset, MD, Hôpital Roger Salengro, CHRU, Service de neurologie infantile, Lille, France
  • 수석 연구원: Susan Iannaccone, MD, University of Texas Southwestern Medical Center, TX, USA
  • 수석 연구원: Susan Sparks, MD, The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority, Charlotte, NC, USA
  • 수석 연구원: Janbernd Kirschner, MD, Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • 수석 연구원: Maria Grazia Nadia D'Angelo, MD, Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
  • 수석 연구원: Ksenija Gorni, MD, Azienda Ospedaliera Niguarda Ca'Granda Centro Clinico Nemo
  • 수석 연구원: Bryan W. Burnette, MD, Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
  • 수석 연구원: Barry Byrne, MD, University of Florida
  • 수석 연구원: Michele Yang, MD, Children's Hospital Colorado
  • 수석 연구원: Susan Apkon, MD, Seattle Children's Hospital
  • 수석 연구원: Ericka Simpson, MD, Methodist Neurological Institute, Houston
  • 수석 연구원: Luisa Politano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • 수석 연구원: Ana Camacho Salas, MD, Hospital Universitario 12 De Octubre
  • 수석 연구원: Juan Jesus Vilchez, MD, Hospital Universitari y Politècnic La Fe de Valencia

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 12월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 12월 8일

처음 게시됨 (추정)

2009년 12월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 10월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 9월 23일

마지막으로 확인됨

2015년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SNT-III-003

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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정황

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약물 개입

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