このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）におけるイデベノンの第 III 相試験 (DELOS)

2015年9月23日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの 10 ～ 18 歳の患者におけるイデベノンの有効性、安全性、忍容性に関する第 III 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験

この第 III 相試験の目的は、DMD 患者の肺機能、運動機能、筋力、生活の質に対するイデベノンの有効性を評価することでした。 さらに、イデベノンの安全性と忍容性が評価されました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、第 III 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の有効性および安全性研究でした。 年齢 10 ～ 18 歳の DMD 患者 (歩行可能および非歩行可能) が、ヨーロッパおよび北米のサイトに登録されました。 被験者は 1:1 の比率で無作為に割り付けられ、イデベノン (900 mg/日) またはプラセボのいずれかを 1 日 3 回、食事とともに 52 週間投与されました。 主要評価項目は、病院ベースのスパイロメトリーで測定した、ベースラインから 52 週目までの最大呼気流量の変化における Catena®/Raxone® とプラセボの差 (予測されるパーセントとしての PEF、PEF%p、呼吸筋力の尺度) でした。 . PEF は、患者が自宅でハンドヘルド ASMA-1 デバイスを使用して測定することもできました (二次エンドポイント)。 その他の呼吸のエンドポイントには、1 秒間の強制呼気量 (予測パーセント、FEV1%p、呼吸筋力の追加測定値) および強制肺活量 (予測パーセント、FVC%p、罹患率を予測する拘束性肺疾患の測定値) が含まれていました。 DMDでの死亡率）。

研究の種類

介入

入学 (実際)

65

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • Carolinas Medical Center, Neurosciences and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-1771
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390-9105
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イタリア
      • Bosisio Parini, Lecco、イタリア、23842
        • Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
      • Milan、イタリア、20162,
        • Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda Centro Clinico Nemo
      • Napoli、イタリア、80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • オランダ
    • P.O. Box 9600
      • Leiden、P.O. Box 9600、オランダ、2300 RC
        • Ass. Prof. Jan Verschuuren , MD, PhD
  • オーストリア
      • Wien、オーストリア、1100
        • Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz.
  • スイス
      • Lausanne、スイス、1011
        • CHUV Lausanne Neuropediatrie
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン、17176
        • Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia、スペイン、46009
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、D-45122
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheikunde
      • Freiburg、ドイツ、79106
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Hôpital Roger Salengro, CHRU Lille
      • Paris Cedex 13、フランス、75651
        • Prof. Thomas Voit , MD, PhD
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、B - 3000
        • University Hospitals Leuven- Children Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年～18年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. ベースラインで10～18歳の患者。
  2. -署名および日付入りのインフォームドコンセント。
  3. -DMDまたは重度のジストロフィン障害の診断が文書化されており、診断時の典型的なDMDと一致する臨床的特徴（つまり、 5歳までに運動能力の遅れと筋力低下が記録されています）。 DMD は、ジストロフィン遺伝子の変異解析によって、またはジストロフィンタンパク質のレベルが大幅に低下することによって確認する必要があります (つまり、 ウェスタンブロットまたは免疫染色で存在しないか、正常の 5% 未満)。
  4. 最初の評価の 15% 以内の信頼性と再現性のある反復 PEF を提供する能力 (つまり、 ベースライン対スクリーニング）。
  5. 治験責任医師によって、本研究の要件に進んで従うことができ、必要な認知能力があり、研究薬を飲み込むことができると評価された患者。

除外基準:

  1. -スクリーニングおよび/またはベースラインで補助換気に依存している患者（非侵襲的夜間換気、日中の非侵襲的換気または連続侵襲的換気として定義）。
  2. -現在の標準治療ガイドラインに従って補助換気が必要な、記録されたDMD関連の低換気の患者（例： -FVC <30％）または治験責任医師の意見で必要です。
  3. ベースラインで予測される PEF の割合が 80% を超える患者。
  4. 患者は、正確な呼吸流測定と口内圧を可能にするために口のシールを形成することができません。
  5. -症候性心不全（ベースラインから1年以内に死亡する可能性が高い）および/または症候性心室性不整脈。
  6. -イデベノンの以前の第II相または第II相延長試験（SNT-II-001またはSNT-II-001-E）への参加。
  7. -ベースライン前90日以内の他の治療試験への参加および/または治験薬の摂取。
  8. -カルニチン、クレアチン、グルタミン、オキサトミド、またはベースライン前の30日以内の漢方薬の使用。
  9. ベースライン前30日以内のコエンザイムQ10またはビタミンEの使用（1日の生理的必要量の5倍の用量で摂取した場合）。
  10. イデベノンの以前の使用。
  11. 呼吸または気道に対する抑制または刺激効果を伴う併用薬。
  12. -研究期間中に計画された、または予想される脊椎固定手術（治験責任医師の判断による）。
  13. 喘息、気管支炎/COPD、気管支拡張症、肺気腫、肺炎、または PEF に影響を及ぼすその他の非 DMD 呼吸器疾患の存在。

  14. ベータ 2 アゴニストの慢性的な使用、またはその他の気管支拡張薬の使用 (例: 吸入ステロイド、交感神経刺激薬、抗コリン薬）。

    注意: 14 日以上の毎日の摂取量として定義されている場合、慢性的な使用。

  15. 中等度または重度の肝障害または重度の腎障害。

  16. -治験責任医師の意見では、被験者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある、以前または進行中の病状または検査室の異常。

    注意: がん、自己免疫疾患、血液疾患、代謝障害または免疫不全を含む (ただしこれらに限定されない) 重度で不安定な状態に苦しんでおり、研究状態とは関係のない悪化のリスクがある患者は、スポンサーのメディカルモニターによって書面で承認された場合、研究に含まれます。

  17. 関連する過去または現在の薬物またはアルコール乱用、またはタバコ/マリファナ製品/喫煙の使用
  18. -イデベノンまたは治験薬の成分/賦形剤に対する既知の個々の過敏症

  19. 全身グルココルチコイド療法

    1. -ベースラインから12か月以内のDMD関連状態に対する全身性グルココルチコイド療法の慢性使用（「12か月の非使用期間」）
    2. -12か月の非使用期間内の非DMD関連状態に対する急性全身性グルココルチコイドバースト療法（2週間以下）の2ラウンド以上
    3. -12か月の非使用期間内に2週間を超える全身性グルココルチコイドバースト療法のいずれかのラウンドの使用
    4. -ベースライン前の8週間未満の全身性グルココルチコイドバースト療法の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボ 900mg/日
薬：プラセボ
プラセボ（900mg/日）2錠（各150mg）×3回食後経口
実験的：イデベノン
イデベノン 900mg/日
薬：イデベノン
イデベノン（900mg/日）2錠（各150mg）×3回食後経口
他の名前：
  • カテナ®
  • ラクソン®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目の予測ピーク呼気流量（PEF）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと52週目
52週目の予測ピーク呼気流量（PEF）のベースラインからの変化
ベースラインと52週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目の予測強制肺活量（FVC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと52週目
52週目の予測強制肺活量（FVC）のベースラインからの変化
ベースラインと52週目
ベースラインから 52 週目までの筋力の変化
時間枠：ベースラインと52週目

ハンドヘルド筋力測定法 (HHM) によって測定された筋力のベースラインから 52 週までの変化は、標準化された手順に従って実行されました。 ほとんどすべての患者が歩行不能だったため、上肢の筋力の分析のみが行われました。 肘屈筋と肘伸筋の結果を以下に報告します。少なくとも 10 秒の間隔で 3 回連続して測定した値の最高値が記録されました。

HHM は、マイクロ FET2、デジタル ハンディ マッスル テスターを使用して測定されました。 選択された測定単位はニュートン (N) でした。
ベースラインと52週目
PedsQL™によって評価された生活の質のベースラインから52週までの変化 小児の生活の質のインベントリ
時間枠：ベースラインと52週目

PedsQL Quality of Life Inventory には、小児の HRQOL 測定値 (身体的、感情的、社会的、および学校機能) が含まれています。

アイテムのスケーリング:

0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階のリッカート スケール。 3 段階評価: 0 (まったくない)、2 (ときどき)、4 (たくさんある) の幼児 (5 ～ 7 歳)。

スコアは 0 から 100 までのスケールで変換されます (0=100、1=75、2=50、3=25、4=0) 合計スコア: すべてのスケールで回答された項目数に対するすべての項目の合計。

以下に報告されている値は、子供/10 代のレポートの小児の生活の質のインベントリの全体的なスコアです。 これらのスコアは、記載されているすべてのサブスケールのスコアを平均することによって得られました。 全体的なスコアの範囲は 0 ～ 100 で、0 = 最悪の結果、100 = 最良の結果です。
ベースラインと52週目
有害事象を報告した患者の割合
時間枠：52週間
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Santhera Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Prof. Gunnar Buyse, MD, PhD.、University Hospitals Leuven, B-3000, Belgium
  • 主任研究者：Dr. Ulrike Schara, MD, PhD、Universitätsklinikum Essen, D-45122 Essen, Germany
  • 主任研究者：Ass. Prof. Jan Verschuuren, MD, PhD、Leiden University Medical Center (LUMC), 2300 RC Leiden, the Netherlands
  • 主任研究者：Dr. Pierre-Yves Jeannet, Médecin Associé, MER、Unité de Neuropédiatrie, CHUV - BH11, 1011 Lausanne-CH, Switzerland
  • 主任研究者：Prof. Thomas Voit, MD, PhD、Université Pierre et Marie curie VI - Institut de Myologie - groupe hospitalier Pitié Salpétrière - 47/83 boulevard de l'hôpital, 75651 Paris Cedex 13, France
  • 主任研究者：Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD、Astrid Lindgrens Barnsjukhus- Karolinska Universitetssjukhuset, SE-17176 Stockholm, Sweden
  • 主任研究者：Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz.、Vorstand der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde, Gottfried v. Preyer'sches Kinderspital, 1100 Wien, Austria
  • 主任研究者：Gihan Tennekoon, MD、Division of Neurology - The Children's Hospital of Philadelphia - 34th Street and Civic Center Blvd, Philadelphia, PA 19104-1771, USA
  • 主任研究者：Jean-Marie Cuisset, MD、Hôpital Roger Salengro, CHRU, Service de neurologie infantile, Lille, France
  • 主任研究者：Susan Iannaccone, MD、University of Texas Southwestern Medical Center, TX, USA
  • 主任研究者：Susan Sparks, MD、The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority, Charlotte, NC, USA
  • 主任研究者：Janbernd Kirschner, MD、Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • 主任研究者：Maria Grazia Nadia D'Angelo, MD、Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
  • 主任研究者：Ksenija Gorni, MD、Azienda Ospedaliera Niguarda Ca'Granda Centro Clinico Nemo
  • 主任研究者：Bryan W. Burnette, MD、Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
  • 主任研究者：Barry Byrne, MD、University of Florida
  • 主任研究者：Michele Yang, MD、Children's Hospital Colorado
  • 主任研究者：Susan Apkon, MD、Seattle Children's Hospital
  • 主任研究者：Ericka Simpson, MD、Methodist Neurological Institute, Houston
  • 主任研究者：Luisa Politano, MD、Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • 主任研究者：Ana Camacho Salas, MD、Hospital Universitario 12 de Octubre
  • 主任研究者：Juan Jesus Vilchez, MD、Hospital Universitari y Politècnic La Fe de Valencia

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年7月1日

一次修了 (実際)

2014年1月1日

研究の完了 (実際)

2014年4月1日

試験登録日

最初に提出

2009年12月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年12月8日

最初の投稿 (見積もり)

2009年12月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年10月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年9月23日

最終確認日

2015年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SNT-III-003

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

プラセボの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Türkiye

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する