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Studio di fase III sull'Idebenone nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (DELOS)

23 settembre 2015 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Uno studio di fase III in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'idebenone in pazienti di età compresa tra 10 e 18 anni con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio di fase III era valutare l'efficacia dell'idebenone sulla funzione polmonare, sulla funzione motoria, sulla forza muscolare e sulla qualità della vita nei pazienti con DMD. Inoltre, è stata valutata la sicurezza e la tollerabilità dell'idebenone.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio era uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e sulla sicurezza. I pazienti con DMD (deambulanti e non) di età compresa tra 10 e 18 anni sono stati arruolati in centri in Europa e Nord America. I soggetti dello studio sono stati randomizzati in rapporto 1:1 a ricevere idebenone (900 mg/die) o placebo 3 volte al giorno durante i pasti per 52 settimane. L'endpoint primario era la differenza tra Catena®/Raxone® e placebo nella variazione dal basale alla settimana 52 del flusso espiratorio di picco (PEF come percentuale prevista, PEF%p, una misura della forza dei muscoli respiratori) misurata mediante spirometria ospedaliera . Il PEF è stato misurato anche dal paziente a casa utilizzando il dispositivo portatile ASMA-1 (endpoint secondario). Altri endpoint respiratori includevano il volume espiratorio forzato in 1 secondo (come percentuale prevista, FEV1%p, una misura aggiuntiva della forza dei muscoli respiratori) e la capacità vitale forzata (come percentuale prevista, FVC%p, una misura della malattia polmonare restrittiva predittiva di morbilità e mortalità nella DMD).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

65

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Wien, Austria, 1100
        • Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz.
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, B - 3000
        • University Hospitals Leuven- Children Hospital
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Roger Salengro, CHRU Lille
      • Paris Cedex 13, Francia, 75651
        • Prof. Thomas Voit , MD, PhD
  • Germania
      • Essen, Germania, D-45122
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheikunde
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • Italia
      • Bosisio Parini, Lecco, Italia, 23842
        • Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
      • Milan, Italia, 20162,
        • Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda Centro Clinico Nemo
      • Napoli, Italia, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • Olanda
    • P.O. Box 9600
      • Leiden, P.O. Box 9600, Olanda, 2300 RC
        • Ass. Prof. Jan Verschuuren , MD, PhD
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Carolinas Medical Center, Neurosciences and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-1771
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9105
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • CHUV Lausanne Neuropediatrie

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età compresa tra 10 e 18 anni al basale.
  2. Consenso informato firmato e datato.
  3. Diagnosi documentata di DMD o distrofinopatia grave e caratteristiche cliniche coerenti con la tipica DMD alla diagnosi (es. abilità motorie ritardate documentate e debolezza muscolare all'età di 5 anni). La DMD dovrebbe essere confermata dall'analisi delle mutazioni nel gene della distrofina o da livelli sostanzialmente ridotti di proteina distrofina (es. assente o <5% del normale) su Western blot o immunocolorazione.
  4. Capacità di fornire un PEF ripetuto affidabile e riproducibile entro il 15% della prima valutazione (ad es. Linea di base vs Screening).
  5. Pazienti valutati dallo sperimentatore come disposti e in grado di soddisfare i requisiti dello studio, possiedono le capacità cognitive richieste e sono in grado di ingerire il farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti dipendenti dalla ventilazione assistita allo screening e/o al basale (definita come ventilazione notturna non invasiva, ventilazione non invasiva diurna o ventilazione invasiva continua).
  2. Pazienti con documentata ipoventilazione correlata a DMD per i quali è necessaria la ventilazione assistita in base alle attuali linee guida standard di cura (ad es. FVC < 30%) o è richiesto secondo il parere dello sperimentatore.
  3. Pazienti con una percentuale prevista di PEF > 80% al basale.
  4. Pazienti incapaci di formare un sigillo orale per consentire misurazioni precise del flusso respiratorio e della pressione della bocca.
  5. Insufficienza cardiaca sintomatica (alta probabilità di morte entro un anno dal basale) e/o aritmie ventricolari sintomatiche.
  6. Partecipazione al precedente studio di Fase II o di estensione di Fase II (SNT-II-001 o SNT-II-001-E) per idebenone.
  7. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione terapeutica e/o assunzione di qualsiasi farmaco sperimentale entro 90 giorni prima del basale.
  8. Uso di carnitina, creatina, glutammina, oxatomide o qualsiasi medicinale a base di erbe entro 30 giorni prima del basale.
  9. Uso di coenzima Q10 o vitamina E (se assunto a una dose di 5 volte superiore al fabbisogno fisiologico giornaliero) entro 30 giorni prima del basale.
  10. Qualsiasi uso precedente di idebenone.
  11. Qualsiasi farmaco concomitante con effetto depressivo o stimolante sulla respirazione o sulle vie respiratorie.
  12. Intervento chirurgico di fissazione spinale pianificato o previsto durante il periodo di studio (come giudicato dallo sperimentatore).
  13. Asma, bronchite/BPCO, bronchiectasie, enfisema, polmonite o presenza di qualsiasi altra malattia respiratoria non DMD che influisca sulla PEF.

  14. Uso cronico di beta-2 agonisti o qualsiasi uso di altri farmaci broncodilatatori (ad es. steroidi per via inalatoria, simpaticomimetici, anticolinergici).

    Nota: uso cronico se definito come assunzione giornaliera per più di 14 giorni.

  15. Compromissione epatica moderata o grave o grave compromissione renale.

  16. Condizione medica precedente o in corso o anomalia di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del soggetto.

    Nota: i pazienti che soffrono di una condizione grave e instabile inclusi (ma non limitati a) cancro, malattie autoimmuni, malattie ematologiche, disturbi metabolici o immunodeficienze e che sono a rischio di un peggioramento non correlato alla condizione in studio, possono solo essere inclusi nello studio se accettati per iscritto dal Medical Monitor dello Sponsor.

  17. Storia rilevante o attuale di abuso di droghe o alcol o uso di prodotti a base di tabacco/marijuana/fumo
  18. Ipersensibilità individuale nota all'idebenone o a uno qualsiasi degli ingredienti/eccipienti del farmaco in studio

  19. Terapia sistemica con glucocorticoidi

    1. Uso cronico di terapia sistemica con glucocorticoidi per condizioni correlate alla DMD entro 12 mesi dal basale (il "periodo di non utilizzo di 12 mesi")
    2. Più di 2 cicli di terapia intensiva sistemica con glucocorticoidi (della durata ≤2 settimane) per condizioni non correlate alla DMD entro il periodo di non utilizzo di 12 mesi
    3. Uso di qualsiasi ciclo di terapia sistemica burst con glucocorticoidi di durata superiore a 2 settimane entro il periodo di non utilizzo di 12 mesi
    4. Uso di terapia burst con glucocorticoidi sistemici meno di 8 settimane prima del basale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Placebo 900 mg/die
Droga: Placebo
Placebo (900 mg/die) 2 compresse (150 mg ciascuna) x 3 volte per via orale durante i pasti
SPERIMENTALE: Idebenone
Idebenone 900 mg/giorno
Droga: Idebenone
Idebenone (900 mg/die) 2 compresse (150 mg ciascuna) x 3 volte per via orale durante i pasti
Altri nomi:
  • CATENA®
  • RAXONE®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio di picco previsto (PEF) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio di picco previsto (PEF) alla settimana 52
Basale e settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista alla settimana 52
Basale e settimana 52
Modifica dal basale alla settimana 52 nella forza muscolare
Lasso di tempo: Basale e settimana 52

Il cambiamento dal basale alla settimana 52 nella forza muscolare misurata mediante miometria manuale (HHM) è stato eseguito seguendo procedure standardizzate. Poiché quasi tutti i pazienti non erano deambulanti, sono state eseguite solo analisi della forza muscolare degli arti superiori. Di seguito sono riportati i risultati per i flessori del gomito e per gli estensori del gomito. È stato registrato il valore più alto di 3 misurazioni consecutive con un intervallo di almeno 10 secondi.

L'HHM è stato misurato utilizzando MicroFET2, un tester muscolare portatile digitale. L'unità di misura scelta era il Newton (N).
Basale e settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 nella qualità della vita valutata dall'inventario pediatrico sulla qualità della vita PedsQL™
Lasso di tempo: Basale e settimana 52

PedsQL Quality of Life Inventory contiene misurazioni HRQOL pediatriche: funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico.

Ridimensionamento articolo:

Scala Likert a 5 punti da 0 (Mai) a 4 (Quasi sempre). Scala a 3 punti: 0 (per niente), 2 (a volte) e 4 (molto) per il bambino piccolo (età 5-7).

I punteggi vengono trasformati su una scala da 0 a 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0) Punteggio totale: Somma di tutti gli item rispetto al numero di item con risposta su tutte le Scale.

I valori riportati di seguito sono punteggi complessivi su Pediatric Quality of Life Inventory in Child/Teen Report. Questi punteggi sono stati ottenuti calcolando la media dei punteggi di tutte le sottoscale descritte. I punteggi complessivi vanno da 0 a 100 con 0 = peggior risultato e 100 = miglior risultato
Basale e settimana 52
Percentuale di pazienti che segnalano eventi avversi
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Prof. Gunnar Buyse, MD, PhD., University Hospitals Leuven, B-3000, Belgium
  • Investigatore principale: Dr. Ulrike Schara, MD, PhD, Universitätsklinikum Essen, D-45122 Essen, Germany
  • Investigatore principale: Ass. Prof. Jan Verschuuren, MD, PhD, Leiden University Medical Center (LUMC), 2300 RC Leiden, the Netherlands
  • Investigatore principale: Dr. Pierre-Yves Jeannet, Médecin Associé, MER, Unité de Neuropédiatrie, CHUV - BH11, 1011 Lausanne-CH, Switzerland
  • Investigatore principale: Prof. Thomas Voit, MD, PhD, Université Pierre et Marie curie VI - Institut de Myologie - groupe hospitalier Pitié Salpétrière - 47/83 boulevard de l'hôpital, 75651 Paris Cedex 13, France
  • Investigatore principale: Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD, Astrid Lindgrens Barnsjukhus- Karolinska Universitetssjukhuset, SE-17176 Stockholm, Sweden
  • Investigatore principale: Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz., Vorstand der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde, Gottfried v. Preyer'sches Kinderspital, 1100 Wien, Austria
  • Investigatore principale: Gihan Tennekoon, MD, Division of Neurology - The Children's Hospital of Philadelphia - 34th Street and Civic Center Blvd, Philadelphia, PA 19104-1771, USA
  • Investigatore principale: Jean-Marie Cuisset, MD, Hôpital Roger Salengro, CHRU, Service de neurologie infantile, Lille, France
  • Investigatore principale: Susan Iannaccone, MD, University of Texas Southwestern Medical Center, TX, USA
  • Investigatore principale: Susan Sparks, MD, The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority, Charlotte, NC, USA
  • Investigatore principale: Janbernd Kirschner, MD, Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • Investigatore principale: Maria Grazia Nadia D'Angelo, MD, Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
  • Investigatore principale: Ksenija Gorni, MD, Azienda Ospedaliera Niguarda Ca'Granda Centro Clinico Nemo
  • Investigatore principale: Bryan W. Burnette, MD, Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
  • Investigatore principale: Barry Byrne, MD, University of Florida
  • Investigatore principale: Michele Yang, MD, Children's Hospital Colorado
  • Investigatore principale: Susan Apkon, MD, Seattle Children's Hospital
  • Investigatore principale: Ericka Simpson, MD, Methodist Neurological Institute, Houston
  • Investigatore principale: Luisa Politano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • Investigatore principale: Ana Camacho Salas, MD, Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Investigatore principale: Juan Jesus Vilchez, MD, Hospital Universitari y Politècnic La Fe de Valencia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2009

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 gennaio 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2009

Primo Inserito (STIMA)

9 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

19 ottobre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2015

Ultimo verificato

1 settembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SNT-III-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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