Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III undersøgelse af Idebenone i Duchenne muskeldystrofi (DMD) (DELOS)

23. september 2015 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En fase III dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af Idebenons effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet hos 10-18 årige patienter med Duchenne muskelsvind

Formålet med dette fase III studie var at vurdere effektiviteten af ​​idebenon på lungefunktion, motorisk funktion, muskelstyrke og livskvalitet hos patienter med DMD. Endvidere blev sikkerheden og tolerabiliteten af ​​idebenon vurderet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie var et fase III, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret effekt- og sikkerhedsstudie. DMD-patienter (ambulerende og ikke-ambulerende) i alderen 10-18 år blev indskrevet på steder i Europa og Nordamerika. Forsøgspersoner blev randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage enten idebenon (900 mg/dag) eller placebo 3 gange dagligt med måltider i 52 uger. Det primære endepunkt var forskellen mellem Catena®/Raxone® og placebo i ændringen fra baseline til uge 52 i Peak Expiratory Flow (PEF som procent forudsagt, PEF%p, et mål for respiratorisk muskelstyrke) målt ved hospitalsbaseret spirometri . PEF blev også målt af patienten derhjemme ved hjælp af den håndholdte ASMA-1-enhed (sekundært endepunkt). Andre respiratoriske endepunkter inkluderede Forced Expiratory Volume på 1 sekund (som procent forudsagt, FEV1%p, et yderligere mål for respiratorisk muskelstyrke) og Forced Vital Capacity (som procent forudsagt, FVC%p, et mål for restriktiv lungesygdom, der forudsiger morbiditet og dødelighed i DMD).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B - 3000
        • University Hospitals Leuven- Children Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Carolinas Medical Center, Neurosciences and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-1771
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9105
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hôpital Roger Salengro, CHRU Lille
      • Paris Cedex 13, Frankrig, 75651
        • Prof. Thomas Voit , MD, PhD
  • Holland
    • P.O. Box 9600
      • Leiden, P.O. Box 9600, Holland, 2300 RC
        • Ass. Prof. Jan Verschuuren , MD, PhD
  • Italien
      • Bosisio Parini, Lecco, Italien, 23842
        • Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
      • Milan, Italien, 20162,
        • Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda Centro Clinico Nemo
      • Napoli, Italien, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • CHUV Lausanne Neuropediatrie
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, D-45122
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheikunde
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1100
        • Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter 10 - 18 år ved baseline.
  2. Underskrevet og dateret informeret samtykke.
  3. Dokumenteret diagnose af DMD eller svær dystrofinopati og kliniske træk, der stemmer overens med typisk DMD ved diagnose (dvs. dokumenteret forsinkede motoriske færdigheder og muskelsvaghed ved 5 års alderen). DMD bør bekræftes ved mutationsanalyse i dystrofingenet eller ved væsentligt reducerede niveauer af dystrofinprotein (dvs. fraværende eller <5 % af det normale) på Western blot eller immunfarvning.
  4. Evne til at give pålidelig og reproducerbar gentagen PEF inden for 15 % af den første vurdering (dvs. Baseline vs. screening).
  5. Patienter vurderet af investigator som villige og i stand til at overholde undersøgelsens krav, besidder de nødvendige kognitive evner og er i stand til at sluge undersøgelsesmedicin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter afhængige af assisteret ventilation ved screening og/eller baseline (defineret som non-invasiv natlig ventilation, dagtimerne non-invasiv ventilation eller kontinuerlig invasiv ventilation).
  2. Patienter med dokumenteret DMD-relateret hypoventilation, for hvilke der er behov for assisteret ventilation i henhold til gældende retningslinjer for pleje (f. FVC < 30 %) eller er påkrævet efter investigators opfattelse.
  3. Patienter med en procent forudsagde PEF > 80 % ved baseline.
  4. Patienter, der ikke er i stand til at danne en mundforsegling for at tillade præcise respiratoriske flowmålinger og mundtryk.
  5. Symptomatisk hjertesvigt (høj sandsynlighed for død inden for et år efter baseline) og/eller symptomatiske ventrikulære arytmier.
  6. Deltagelse i det tidligere fase II- eller fase II-udvidelsesstudie (SNT-II-001 eller SNT-II-001-E) for idebenon.
  7. Deltagelse i ethvert andet terapeutisk forsøg og/eller indtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 90 dage før baseline.
  8. Brug af carnitin, kreatin, glutamin, oxatomid eller andre naturlægemidler inden for 30 dage før baseline.
  9. Brug af coenzym Q10 eller vitamin E (hvis det tages i en dosis på 5 gange over det daglige fysiologiske behov) inden for 30 dage før baseline.
  10. Enhver tidligere brug af idebenone.
  11. Enhver samtidig medicin med en depressiv eller stimulerende effekt på respirationen eller luftvejene.
  12. Planlagt eller forventet rygmarvsfikseringsoperation i løbet af undersøgelsesperioden (som vurderet af investigator).
  13. Astma, bronkitis/KOL, bronkiektasi, emfysem, lungebetændelse eller tilstedeværelsen af ​​enhver anden ikke-DMD luftvejssygdom, der påvirker PEF.

  14. Kronisk brug af beta-2-agonister eller enhver brug af anden bronkodilaterende medicin (f. inhalationssteroider, sympatomimetika, antikolinergika).

    Bemærk venligst: Kronisk brug, hvis det defineres som et dagligt indtag i mere end 14 dage.

  15. Moderat eller alvorligt nedsat leverfunktion eller alvorligt nedsat nyrefunktion.

  16. Forudgående eller vedvarende medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed negativt.

    Bemærk venligst: Patienter, der lider af en alvorlig, ustabil tilstand, herunder (men ikke begrænset til) cancer, autoimmune sygdomme, hæmatologiske sygdomme, stofskiftesygdomme eller immundefekter, og som er i risiko for en forværring, der ikke er relateret til undersøgelsestilstanden, kan kun inkluderes i undersøgelsen, hvis det accepteres skriftligt af sponsorens medicinske monitor.

  17. Relevant historie med eller aktuelt stof- eller alkoholmisbrug eller brug af tobak/marihuanaprodukter/rygning
  18. Kendt individuel overfølsomhed over for idebenon eller over for et eller flere af indholdsstofferne/hjælpestofferne i undersøgelsesmedicinen

  19. Systemisk glukokortikoidbehandling

    1. Kronisk brug af systemisk glukokortikoidbehandling til DMD-relaterede tilstande inden for 12 måneder efter baseline ("12 måneders ikke-brugsperiode")
    2. Mere end 2 runder af akut systemisk glukokortikoid burst-behandling (af ≤2 ugers varighed) for ikke-DMD-relaterede tilstande inden for den 12-måneders ikke-brugsperiode
    3. Brug af en hvilken som helst runde af systemisk glukokortikoid burst-terapi af længere varighed end 2 uger inden for den 12-måneders ikke-brugsperiode
    4. Brug af systemisk glukokortikoid burst-behandling mindre end 8 uger før baseline

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo 900 mg/dag
Medicin: Placebo
Placebo (900 mg/dag) 2 tabletter (150 mg hver) x 3 gange oralt med måltider
EKSPERIMENTEL: Idebenone
Idebenone 900 mg/dag
Medicin: Idebenone
Idebenone (900 mg/dag) 2 tabletter (150 mg hver) x 3 gange oralt med måltider
Andre navne:
  • CATENA®
  • RAXONE®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt peak ekspiratorisk flow (PEF) i uge 52
Tidsramme: Baseline og uge 52
Ændring fra baseline i procent forudsagt spidsekspiratorisk flow (PEF) i uge 52
Baseline og uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) i uge 52
Tidsramme: Baseline og uge 52
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) i uge 52
Baseline og uge 52
Skift fra baseline til uge 52 i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline og uge 52

Ændringen fra baseline til uge 52 i muskelstyrke målt ved håndholdt myometry (HHM) blev udført efter standardiserede procedurer. Da næsten alle patienter var ikke-ambulatoriske, blev der kun udført analyser af muskelstyrke i øvre lemmer. Resultater for albuebøjere og for albuestrækkere er rapporteret nedenfor. Den højeste værdi af 3 på hinanden følgende målinger med et interval på mindst 10 sekunder blev registreret.

HHM blev målt ved hjælp af MicroFET2, en digital håndholdt muskeltester. Den valgte måleenhed var Newton (N).
Baseline og uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i livskvalitet vurderet af PedsQL™ Pediatric Quality of Life Inventory
Tidsramme: Baseline og uge 52

PedsQL Quality of Life Inventory indeholder pædiatriske HRQOL-målinger: Fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion.

Vareskalering:

5-punkts Likert-skala fra 0 (Aldrig) til 4 (Næsten altid). 3-trins skala: 0 (slet ikke), 2 (nogle gange) og 4 (meget) for det lille barn (5-7 år).

Scorer transformeres på en skala fra 0 til 100 ( 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0) Samlet score: Summen af ​​alle punkter over antallet af besvarede punkter på alle skalaerne.

Værdierne rapporteret nedenfor er overordnede scores på Pediatrisk livskvalitetsopgørelse i børn/teenager-rapporten. Disse scores blev opnået ved at beregne gennemsnitsscore for alle de beskrevne underskalaer. De overordnede scorer varierer mellem 0-100 med 0 = værste resultat og 100 = bedste resultat
Baseline og uge 52
Procentdel af patienter, der rapporterer uønskede hændelser
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Prof. Gunnar Buyse, MD, PhD., University Hospitals Leuven, B-3000, Belgium
  • Ledende efterforsker: Dr. Ulrike Schara, MD, PhD, Universitätsklinikum Essen, D-45122 Essen, Germany
  • Ledende efterforsker: Ass. Prof. Jan Verschuuren, MD, PhD, Leiden University Medical Center (LUMC), 2300 RC Leiden, the Netherlands
  • Ledende efterforsker: Dr. Pierre-Yves Jeannet, Médecin Associé, MER, Unité de Neuropédiatrie, CHUV - BH11, 1011 Lausanne-CH, Switzerland
  • Ledende efterforsker: Prof. Thomas Voit, MD, PhD, Université Pierre et Marie curie VI - Institut de Myologie - groupe hospitalier Pitié Salpétrière - 47/83 boulevard de l'hôpital, 75651 Paris Cedex 13, France
  • Ledende efterforsker: Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD, Astrid Lindgrens Barnsjukhus- Karolinska Universitetssjukhuset, SE-17176 Stockholm, Sweden
  • Ledende efterforsker: Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz., Vorstand der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde, Gottfried v. Preyer'sches Kinderspital, 1100 Wien, Austria
  • Ledende efterforsker: Gihan Tennekoon, MD, Division of Neurology - The Children's Hospital of Philadelphia - 34th Street and Civic Center Blvd, Philadelphia, PA 19104-1771, USA
  • Ledende efterforsker: Jean-Marie Cuisset, MD, Hôpital Roger Salengro, CHRU, Service de neurologie infantile, Lille, France
  • Ledende efterforsker: Susan Iannaccone, MD, University of Texas Southwestern Medical Center, TX, USA
  • Ledende efterforsker: Susan Sparks, MD, The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority, Charlotte, NC, USA
  • Ledende efterforsker: Janbernd Kirschner, MD, Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • Ledende efterforsker: Maria Grazia Nadia D'Angelo, MD, Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
  • Ledende efterforsker: Ksenija Gorni, MD, Azienda Ospedaliera Niguarda Ca'Granda Centro Clinico Nemo
  • Ledende efterforsker: Bryan W. Burnette, MD, Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
  • Ledende efterforsker: Barry Byrne, MD, University of Florida
  • Ledende efterforsker: Michele Yang, MD, Children's Hospital Colorado
  • Ledende efterforsker: Susan Apkon, MD, Seattle Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Ericka Simpson, MD, Methodist Neurological Institute, Houston
  • Ledende efterforsker: Luisa Politano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • Ledende efterforsker: Ana Camacho Salas, MD, Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Ledende efterforsker: Juan Jesus Vilchez, MD, Hospital Universitari y Politècnic La Fe de Valencia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2009

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. januar 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2009

Først opslået (SKØN)

9. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

19. oktober 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2015

Sidst verificeret

1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-III-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner