Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy III idebenonu w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) (DELOS)

23 września 2015 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu u pacjentów w wieku 10-18 lat z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania fazy III była ocena skuteczności idebenonu na czynność płuc, funkcje motoryczne, siłę mięśni i jakość życia pacjentów z DMD. Ponadto oceniono bezpieczeństwo i tolerancję idebenonu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie było wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem fazy III dotyczącym skuteczności i bezpieczeństwa. Pacjenci z DMD (chodzącymi i niechodzącymi) w wieku 10-18 lat zostali włączeni do badania w ośrodkach w Europie i Ameryce Północnej. Osoby badane zostały losowo przydzielone w stosunku 1:1 do grup otrzymujących idebenon (900 mg/dzień) lub placebo 3 razy dziennie z posiłkami przez 52 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym była różnica pomiędzy Catena®/Raxone® i placebo w zmianie szczytowego przepływu wydechowego od wartości wyjściowej do 52. tygodnia (PEF jako procent przewidywany, PEF%p, miara siły mięśni oddechowych) mierzonej spirometrią szpitalną . PEF był również mierzony przez pacjenta w domu za pomocą ręcznego urządzenia ASMA-1 (drugorzędowy punkt końcowy). Inne punkty końcowe dotyczące układu oddechowego obejmowały natężoną objętość wydechową w ciągu 1 sekundy (jako przewidywany procent, FEV1%p, dodatkowa miara siły mięśni oddechowych) i natężoną pojemność życiową (jako przewidywany procent, FVC%p, miara restrykcyjnej choroby płuc, przewidująca zachorowalność i śmiertelność w DMD).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

65

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Wien, Austria, 1100
        • Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz.
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B - 3000
        • University Hospitals Leuven- Children Hospital
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Hôpital Roger Salengro, CHRU Lille
      • Paris Cedex 13, Francja, 75651
        • Prof. Thomas Voit , MD, PhD
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Holandia
    • P.O. Box 9600
      • Leiden, P.O. Box 9600, Holandia, 2300 RC
        • Ass. Prof. Jan Verschuuren , MD, PhD
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, D-45122
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheikunde
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Carolinas Medical Center, Neurosciences and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-1771
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carell, Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9105
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • CHUV Lausanne Neuropediatrie
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD
  • Włochy
      • Bosisio Parini, Lecco, Włochy, 23842
        • Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
      • Milan, Włochy, 20162,
        • Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda Centro Clinico Nemo
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku od 10 do 18 lat na początku badania.
  2. Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda.
  3. Udokumentowane rozpoznanie DMD lub ciężkiej dystrofinopatii oraz cechy kliniczne zgodne z typową DMD w chwili rozpoznania (tj. udokumentowane opóźnione zdolności motoryczne i osłabienie mięśni do 5 roku życia). DMD należy potwierdzić analizą mutacji w genie dystrofiny lub znacznie obniżonym poziomem białka dystrofiny (tj. nieobecny lub <5% normy) w badaniu Western blot lub immunobarwieniu.
  4. Zdolność do zapewnienia wiarygodnego i powtarzalnego PEF w zakresie 15% pierwszej oceny (tj. Linia podstawowa a badanie przesiewowe).
  5. Pacjenci oceniani przez badacza jako chętni i zdolni do spełnienia wymagań badania, posiadają wymagane zdolności poznawcze i są w stanie połknąć badany lek.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci zależni od wspomaganej wentylacji w czasie badania przesiewowego i/lub linii podstawowej (zdefiniowanej jako nieinwazyjna wentylacja nocna, nieinwazyjna wentylacja w ciągu dnia lub ciągła wentylacja inwazyjna).
  2. Pacjenci z udokumentowaną hipowentylacją związaną z DMD, u których konieczna jest wentylacja wspomagana zgodnie z aktualnymi wytycznymi dotyczącymi standardu opieki (np. FVC< 30%) lub jest wymagana w opinii Badacza.
  3. Pacjenci z procentem przewidywanego PEF > 80% na początku badania.
  4. Pacjenci nie są w stanie utworzyć uszczelnienia ust, aby umożliwić precyzyjny pomiar przepływu oddechowego i ciśnienia w jamie ustnej.
  5. Objawowa niewydolność serca (wysokie prawdopodobieństwo zgonu w ciągu jednego roku od wartości początkowej) i/lub objawowe komorowe zaburzenia rytmu.
  6. Udział w poprzednim badaniu fazy II lub rozszerzeniu fazy II (SNT-II-001 lub SNT-II-001-E) dla idebenonu.
  7. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu terapeutycznym i/lub przyjmowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 90 dni przed punktem wyjściowym.
  8. Stosowanie karnityny, kreatyny, glutaminy, oksatomidu lub jakichkolwiek leków ziołowych w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym.
  9. Stosowanie koenzymu Q10 lub witaminy E (w dawce 5-krotnie przekraczającej dzienne zapotrzebowanie fizjologiczne) w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym.
  10. Jakiekolwiek wcześniejsze użycie idebenonu.
  11. Wszelkie jednocześnie stosowane leki o działaniu depresyjnym lub pobudzającym na oddychanie lub drogi oddechowe.
  12. Planowana lub spodziewana operacja stabilizacji kręgosłupa w okresie badania (zgodnie z oceną badacza).
  13. Astma, zapalenie oskrzeli/POChP, rozstrzenie oskrzeli, rozedma płuc, zapalenie płuc lub obecność jakiejkolwiek innej choroby układu oddechowego niezwiązanej z DMD, która wpływa na PEF.

  14. Przewlekłe stosowanie agonistów beta-2 lub jakiekolwiek inne leki rozszerzające oskrzela (np. steroidy wziewne, sympatykomimetyki, leki przeciwcholinergiczne).

    Uwaga: Przewlekłe stosowanie zdefiniowane jako dzienne spożycie przez ponad 14 dni.

  15. Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby lub ciężkie zaburzenia czynności nerek.

  16. Wcześniejszy lub trwający stan zdrowia lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w opinii Badacza mogłyby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo badanego.

    Uwaga: Pacjenci cierpiący na ciężki, niestabilny stan, w tym (między innymi) raka, choroby autoimmunologiczne, choroby hematologiczne, zaburzenia metaboliczne lub niedobory odporności, u których istnieje ryzyko pogorszenia stanu niezwiązanego z badanym schorzeniem, mogą zostać włączona do badania, jeśli zostanie zaakceptowana na piśmie przez Monitora Medycznego Sponsora.

  17. Odpowiednia historia lub obecne nadużywanie narkotyków lub alkoholu lub używanie jakichkolwiek produktów tytoniowych / marihuany / palenia
  18. Znana indywidualna nadwrażliwość na idebenon lub którykolwiek ze składników/substancji pomocniczych badanego leku

  19. Ogólnoustrojowa terapia glikokortykosteroidami

    1. Przewlekłe stosowanie ogólnoustrojowej terapii glikokortykosteroidami w stanach związanych z DMD w ciągu 12 miesięcy od wizyty początkowej („12-miesięczny okres niestosowania”)
    2. Ponad 2 rundy ostrej ogólnoustrojowej terapii impulsowej glikokortykosteroidami (trwającej ≤2 tygodnie) w stanach niezwiązanych z DMD w ciągu 12-miesięcznego okresu niestosowania
    3. Stosowanie dowolnej rundy ogólnoustrojowej terapii impulsowej glikokortykosteroidami trwającej dłużej niż 2 tygodnie w ciągu 12-miesięcznego okresu niestosowania
    4. Stosowanie ogólnoustrojowej terapii impulsowej glukokortykoidami na mniej niż 8 tygodni przed punktem wyjściowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo 900 mg/dzień
Lek: Placebo
Placebo (900 mg/dzień) 2 tabl. (każda po 150 mg) x 3 razy doustnie z posiłkami
EKSPERYMENTALNY: Idebenon
Idebenon 900 mg/dzień
Lek: Idebenon
Idebenon (900 mg/dzień) 2 tabl. (każda po 150 mg) x 3 razy doustnie z posiłkami
Inne nazwy:
  • CATENA®
  • RAXONE®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach przewidywanego szczytowego przepływu wydechowego (PEF) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanego szczytowego przepływu wydechowego (PEF) w 52. tygodniu
Punkt wyjściowy i tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) w 52. tygodniu
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52 w sile mięśni
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52

Zmiana siły mięśni od wartości początkowej do 52. tygodnia, mierzona za pomocą ręcznej miometrii (HHM), została przeprowadzona zgodnie ze standardowymi procedurami. Ponieważ prawie wszyscy pacjenci nie poruszali się, wykonano jedynie analizę siły mięśniowej kończyny górnej. Wyniki dla zginaczy łokcia i prostowników łokcia przedstawiono poniżej. Zarejestrowano najwyższą wartość z 3 kolejnych pomiarów w odstępie co najmniej 10 sekund.

HHM mierzono za pomocą MicroFET2, cyfrowego ręcznego testera mięśni. Wybraną jednostką miary był Newton (N).
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej do 52. tygodnia jakości życia ocenianej za pomocą PedsQL™ Pediatric Quality of Life Inventory
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52

PedsQL Quality of Life Inventory zawiera pediatryczne pomiary HRQOL: funkcjonowania fizycznego, emocjonalnego, społecznego i szkolnego.

Skalowanie przedmiotów:

5-stopniowa skala Likerta od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). 3-stopniowa skala: 0 (wcale), 2 (czasami) i 4 (dużo) dla Małego Dziecka (w wieku 5-7 lat).

Wyniki są przekształcane na skali od 0 do 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0) Wynik całkowity: Suma wszystkich pozycji w stosunku do liczby odpowiedzi na wszystkich skalach.

Wartości podane poniżej są ogólnymi wynikami Inwentarza Jakości Życia Pediatrii w raporcie dotyczącym dzieci/nastolatków. Wyniki te uzyskano poprzez uśrednienie wyników dla wszystkich opisanych podskal. Ogólne wyniki wahają się od 0 do 100, gdzie 0 = najgorszy wynik, a 100 = najlepszy wynik
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Odsetek pacjentów zgłaszających zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Prof. Gunnar Buyse, MD, PhD., University Hospitals Leuven, B-3000, Belgium
  • Główny śledczy: Dr. Ulrike Schara, MD, PhD, Universitätsklinikum Essen, D-45122 Essen, Germany
  • Główny śledczy: Ass. Prof. Jan Verschuuren, MD, PhD, Leiden University Medical Center (LUMC), 2300 RC Leiden, the Netherlands
  • Główny śledczy: Dr. Pierre-Yves Jeannet, Médecin Associé, MER, Unité de Neuropédiatrie, CHUV - BH11, 1011 Lausanne-CH, Switzerland
  • Główny śledczy: Prof. Thomas Voit, MD, PhD, Université Pierre et Marie curie VI - Institut de Myologie - groupe hospitalier Pitié Salpétrière - 47/83 boulevard de l'hôpital, 75651 Paris Cedex 13, France
  • Główny śledczy: Prof. Thomas Sejersen, MD, PhD, Astrid Lindgrens Barnsjukhus- Karolinska Universitetssjukhuset, SE-17176 Stockholm, Sweden
  • Główny śledczy: Dr. Günther Bernert, Prim. Univ. Doz., Vorstand der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde, Gottfried v. Preyer'sches Kinderspital, 1100 Wien, Austria
  • Główny śledczy: Gihan Tennekoon, MD, Division of Neurology - The Children's Hospital of Philadelphia - 34th Street and Civic Center Blvd, Philadelphia, PA 19104-1771, USA
  • Główny śledczy: Jean-Marie Cuisset, MD, Hôpital Roger Salengro, CHRU, Service de neurologie infantile, Lille, France
  • Główny śledczy: Susan Iannaccone, MD, University of Texas Southwestern Medical Center, TX, USA
  • Główny śledczy: Susan Sparks, MD, The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority, Charlotte, NC, USA
  • Główny śledczy: Janbernd Kirschner, MD, Universitätsklinik Freiburg Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
  • Główny śledczy: Maria Grazia Nadia D'Angelo, MD, Fondazione IRCCS "Eugenio Medea"
  • Główny śledczy: Ksenija Gorni, MD, Azienda Ospedaliera Niguarda Ca'Granda Centro Clinico Nemo
  • Główny śledczy: Bryan W. Burnette, MD, Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
  • Główny śledczy: Barry Byrne, MD, University of Florida
  • Główny śledczy: Michele Yang, MD, Children's Hospital Colorado
  • Główny śledczy: Susan Apkon, MD, Seattle Children's Hospital
  • Główny śledczy: Ericka Simpson, MD, Methodist Neurological Institute, Houston
  • Główny śledczy: Luisa Politano, MD, Azienda Ospedaliera Universitaria della Seconda Università degli Studi di Napoli
  • Główny śledczy: Ana Camacho Salas, MD, Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Główny śledczy: Juan Jesus Vilchez, MD, Hospital Universitari y Politècnic La Fe de Valencia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

9 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

19 października 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 września 2015

Ostatnia weryfikacja

1 września 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-III-003

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj