Hoito asetyylikoliiniesteraasin estäjillä lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö
Hoito asetyylikoliiniesteraasin estäjillä autistisilla lapsilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Autismispektrihäiriöt (ASD) ovat ryhmä aivotoiminnan kehityshäiriöitä, jotka johtavat erilliseen fenotyyppiin, joka todennäköisesti liittyy moniin erityisiin syihin. Yksilöt, joilla on autismikirjon häiriö, ovat heterogeeninen ryhmä potilaita, joilla on varhaislapsuudessa alkanut sosiaalisen vuorovaikutuksen, kommunikoinnin ja kielen puutteita sekä toistuvia ja stereotyyppisiä käyttäytymismalleja. ASD on yleistynyt viime vuosikymmeninä (Wiznitzer, 2005).
ASD:n neuro-anatominen substraatti on ollut intensiivisen tutkimuksen kohteena, mutta nykyiset havainnot ovat epäselviä, rajallisia ja joskus jopa ristiriitaisia.
Autismin lääkehoito on edelleen kiistanalainen. Käytetyt lääkkeet on tarkoitettu pääasiassa samanaikaisten oireiden, kuten epilepsian, tikkien, pakko-oireisen tai hyperaktiivisen käyttäytymisen, hoitoon (Wiznitzer, 2005). Vaikka autistisen patofysiologian mallin luomiseen panostettiin paljon, sellaista mallia ei tällä hetkellä hyväksytä, eikä ole näyttöä autismin ydinoireiden tehokkaasta hoidosta (Wiznitzer, 2005).
Aiemmat tutkimukset osoittavat, että monet aivojärjestelmät ovat mukana autismin ilmentymisessä. Erityisesti on ehdotettu, että autismiin liittyy välittäjäaineiden säätelyhäiriöitä (Lam et al, 2006). Äskettäinen tutkimus kolinergisesta järjestelmästä autismissa, joka on kuvattu alla, on antanut lupaavia tuloksia. Tutkimuksemme tavoitteena on arvioida kliinisiä tuloksia, jotka liittyvät kolinergisiin manipulaatioihin käyttämällä farmakologisia aineita ja ravintolisiä. Helsingin kliinisen tutkimuksen komitean hyväksymä tutkimus.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ramat Gan
-
Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
- Rekrytointi
- Sheba medical center
-
Ottaa yhteyttä:
- Shahar Shefer, Dr
- Puhelinnumero: +972-(0)54-4381594
- Sähköposti: DRShahar.Shefer@sheba.health.gov.il
-
Alatutkija:
- Maaian Millikovsky, BA
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Muodollinen diagnoosi autismista tai pervasiivisesta kehityshäiriöstä, jota ei ole erikseen määritelty (PDD-NOS), jonka on antanut lasten neurologi.
- Ikä: 10-18 vuotta.
- Allekirjoitettu vanhempien suostumuslomake.
Poissulkemiskriteerit:
Todisteet yhdestä seuraavista ehdoista:
- taustalla oleva tartuntatauti
- kromosomipoikkeavuus
- aineenvaihduntahäiriö
- tietty aivoihin liittyvä sairaus (kuten mukula-skleroosi)
- sikiön sytomegalovirusinfektio historiassa
- synnytyksen asfyksia
- historiassa vakava päävamma
- ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) krooninen käyttö
- tunnettu aivovaurio
- Epilepsia
- Epänormaali elektrokardiogrammi (EKG)
- Epileptiforminen EEG
- Psykostimulanttien, masennuslääkkeiden, neuroleptien tai kouristuksia ehkäisevien aineiden käyttö viimeisen kuukauden aikana.
- Yhteistyön puute seulontavaiheessa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo AChEI:lle ja koliinille
|
Eroamattomia lumetabletteja, jotka sopivat sekä donepetsiiliin että koliiniin, annetaan samoissa määrin ja samassa aikataulussa
|
|
Kokeellinen: AChEI ja koliini
Asetyylikoliiniesteraasin estäjä ja koliinilisäaineet
|
Donepetsiiliä käytetään aloitusannoksena 2,5 mg/vrk (kahden ensimmäisen viikon aikana) ja korotettuna annoksena 5 mg/vrk (3. viikosta alkaen) alla olevan hoitosuunnitelman mukaisesti. Tabletit otetaan aamiaisen yhteydessä. AChE-estäjiä pidetään tehokkaina aineina kliiniseen käyttöön Alzheimerin ja Parkinsonin dementioissa (Wevers & Schroder, 1999), ja hoidon näillä aineilla on osoitettu olevan hyvin siedetty, turvallinen ja tehokas näissä populaatioissa. Kolinergiset sivuvaikutukset ovat yleensä ohimeneviä, lieviä ja annoksesta riippuvia, ja niitä ovat pääasiassa ripuli, pahoinvointi ja oksentelu. Koliinitabletteja otetaan vuorokausiannoksina 250 mg (lapsille, joiden paino on enintään 40 kg) ja 500 mg (lapsille, joiden paino on yli 40 kg), laskettuna puolessa aikuisen vuorokausiannoksesta. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Autismin ydinoireet (ATEC)
Aikaikkuna: Kerran 4 viikossa kolmen ensimmäisen kuukauden aikana
|
Vanhemmat täyttävät tämän kyselyn lapsestaan 4 viikon välein ensimmäisen vaiheen (12 viikkoa) - hoitovaiheen aikana.
|
Kerran 4 viikossa kolmen ensimmäisen kuukauden aikana
|
|
Haittavaikutuksia ja haittavaikutuksia koskeva kyselylomake
Aikaikkuna: Kerran 4 viikossa ensimmäisen vaiheen aikana (12 viikkoa)
|
Yksityiskohtainen vanhempien kyselylomake sivuvaikutusten ja haittatapahtumien arvioimiseksi.
Vanhemmat täyttävät nämä lastaan koskevat kyselylomakkeet 4 viikon välein ensimmäisen vaiheen (12 viikkoa) aikana, joka on hoitovaihe.
|
Kerran 4 viikossa ensimmäisen vaiheen aikana (12 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kielellinen suorituskyky (CELF-4)
Aikaikkuna: 6 tunnin huuhtelun jälkeen
|
Kohde diagnosoidaan hänen kielitaitonsa perusteella - käyttämällä CELF-4-diagnoosia.
|
6 tunnin huuhtelun jälkeen
|
|
Mukautuva toiminta (Vineland-II)
Aikaikkuna: 6 tunnin huuhtelun jälkeen
|
Vanhemmat haastatellaan mukautuvalla toiminnalla (Vineland-II)
|
6 tunnin huuhtelun jälkeen
|
|
Komorbidi käyttäytyminen (CSI-4-kysely)
Aikaikkuna: 6 suuhuuhtelun jälkeen
|
Vanhemmat täyttävät Comorbid behaviors (CSI-4) -kyselylomakkeen
|
6 suuhuuhtelun jälkeen
|
|
Johtotehtävät (LYHYT kyselylomake)
Aikaikkuna: 6 tunnin huuhtelun jälkeen
|
Vanhemmat täyttävät Executive Functions (BRIEF) -kyselylomakkeen.
|
6 tunnin huuhtelun jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
- Opintojohtaja: Shefer Shahar, Dr., Sheba medical center
- Opintojohtaja: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba medical center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Neurokehityshäiriöt
- Lapsen kehityshäiriöt, leviävät
- Autismispektrihäiriö
- Autistinen häiriö
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Vasodilataattorit
- Kolinergiset aineet
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- Kolinergiset agonistit
- Nootrooppiset aineet
- Lipotrooppiset aineet
- Koliiniesteraasin estäjät
- Koliini
- Donepetsiili
- Asetyylikoliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHEBA-09-7151-LG-CTIL
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .