- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01098383
Trattamento con inibitori dell'esterasi dell'acetilcolina nei bambini con disturbi dello spettro autistico
Trattamento con inibitori dell'esterasi dell'acetilcolina nei bambini con autismo
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
I disturbi dello spettro autistico (ASD) sono un gruppo di disturbi dello sviluppo della funzione cerebrale che risultano in un fenotipo distinto, molto probabilmente correlato a molte cause specifiche. Gli individui con un disturbo nello spettro autistico sono un gruppo eterogeneo di pazienti con esordio nella prima infanzia di deficit nell'interazione sociale, nella comunicazione e nel linguaggio, e comportamenti ripetitivi e stereotipati. L'ASD è diventato sempre più diffuso negli ultimi decenni (Wiznitzer, 2005).
Il substrato neuroanatomico dell'ASD è stato oggetto di intense indagini, ma i risultati attuali sono inconcludenti, limitati e talvolta persino contraddittori.
Il trattamento medico dell'autismo è ancora oggetto di controversia. I farmaci utilizzati sono principalmente mirati a trattare i sintomi concomitanti, come l'epilessia, i tic, i comportamenti ossessivo-compulsivi o iperattivi (Wiznitzer, 2005). Sebbene siano stati investiti molti sforzi per stabilire un modello di fisiopatologia autistica, nessun modello di questo tipo è attualmente accettato e non ci sono prove per un trattamento efficace dei sintomi autistici fondamentali (Wiznitzer, 2005).
Precedenti studi indicano che molti sistemi cerebrali sono coinvolti nell'espressione dell'autismo. Nello specifico, è stato suggerito che l'autismo coinvolga disregolazioni dei neurotrasmettitori (Lam et al, 2006). Una recente indagine sul sistema colinergico nell'autismo, dettagliata di seguito, ha fornito risultati promettenti. Il nostro studio mira a valutare gli esiti clinici associati alle manipolazioni colinergiche utilizzando agenti farmacologici e integratori alimentari. Lo studio approvato dal comitato di Helsinki per la ricerca clinica.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Ramat Gan
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Tel Hashomer, Ramat Gan, Israele, 52621
- Reclutamento
- Sheba Medical Center
-
Contatto:
- Shahar Shefer, Dr
- Numero di telefono: +972-(0)54-4381594
- Email: DRShahar.Shefer@sheba.health.gov.il
-
Sub-investigatore:
- Maaian Millikovsky, BA
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi formale di autismo o disturbo pervasivo dello sviluppo non altrimenti specificato (PDD-NOS), data da un neurologo infantile.
- Età: 10-18 anni.
- Un modulo di consenso dei genitori firmato.
Criteri di esclusione:
Prova di una delle seguenti condizioni:
- una malattia infettiva sottostante
- anomalia cromosomica
- disordine metabolico
- disturbi cerebrali specifici (come la sclerosi tuberosa)
- storia di infezione fetale da citomegalovirus
- asfissia alla nascita
- una storia di grave trauma cranico
- un uso cronico di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS)
- noto danno cerebrale
- Epilessia
- Elettrocardiogramma anomalo (ECG)
- EEG epilettiforme
- Uso di psicostimolanti, antidepressivi, neurolettici o agenti anticonvulsivanti nell'ultimo mese.
- Mancanza di collaborazione nella fase di screening
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo per AChEI e colina
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Le compresse placebo indistinguibili, corrispondenti sia a donepezil che a colina, saranno somministrate nelle stesse quantità e schemi
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Sperimentale: AChEI e colina
Inibitore dell'esterasi dell'acetilcolina e integratori di colina
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Donepezil verrà utilizzato alla dose iniziale di 2,5 mg/die (durante le prime due settimane) e una dose aumentata di 5 mg/die (dalla 3a settimana in poi), secondo il protocollo di trattamento elencato di seguito. Le compresse saranno assunte durante la colazione. Gli inibitori dell'AChE sono considerati potenti agenti per uso clinico nelle demenze di Alzheimer e Parkinson (Wevers & Schroder, 1999) e il trattamento con questi agenti si è dimostrato ben tollerato, sicuro ed efficace in queste popolazioni. Gli effetti collaterali colinergici sono generalmente transitori, lievi e correlati alla dose e comprendono principalmente diarrea, nausea e vomito. Le compresse di colina saranno assunte a dosi giornaliere di 250 mg (nei bambini con peso corporeo fino a 40 kg) e 500 mg (nei bambini con peso corporeo superiore a 40 kg), in base alla metà della dose giornaliera per adulti. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sintomi autistici fondamentali (ATEC)
Lasso di tempo: Una volta ogni 4 settimane durante i primi tre mesi
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I genitori compileranno questo questionario sul loro bambino una volta ogni 4 settimane durante la prima fase (12 settimane) - la fase di trattamento.
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Una volta ogni 4 settimane durante i primi tre mesi
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Questionario sugli effetti collaterali e gli eventi avversi
Lasso di tempo: Una volta ogni 4 settimane durante la prima fase (12 settimane)
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Un dettagliato questionario per i genitori per valutare gli effetti collaterali e gli eventi avversi.
I genitori compileranno questi questionari sul loro bambino una volta ogni 4 settimane durante la prima fase (12 settimane), che è la fase del trattamento.
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Una volta ogni 4 settimane durante la prima fase (12 settimane)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Prestazioni linguistiche (CELF-4)
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di lavaggio
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Al soggetto verrà diagnosticata la sua prestazione linguistica - utilizzando la diagnosi CELF-4.
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Dopo 6 mesi di lavaggio
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Funzionamento adattivo (Vineland-II)
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di lavaggio
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I genitori saranno intervistati utilizzando il funzionamento Adattivo (Vineland-II)
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Dopo 6 mesi di lavaggio
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Comportamenti in comorbidità (questionario CSI-4)
Lasso di tempo: Dopo 6 bocche di lavaggio
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I genitori compileranno il questionario sui comportamenti in comorbilità (CSI-4).
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Dopo 6 bocche di lavaggio
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Funzioni esecutive (questionario BREVE)
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di lavaggio
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I genitori compileranno il questionario sulle funzioni esecutive (BRIEF).
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Dopo 6 mesi di lavaggio
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
- Direttore dello studio: Shefer Shahar, Dr., Sheba Medical Center
- Direttore dello studio: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba Medical Center
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Disturbo dello spettro autistico
- Disturbo autistico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti vasodilatatori
- Agenti colinergici
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti
- Agenti gastrointestinali
- Agenti ipolipidemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- Agonisti colinergici
- Agenti nootropi
- Agenti lipotropici
- Inibitori della colinesterasi
- Colina
- Donepezil
- Acetilcolina
Altri numeri di identificazione dello studio
- SHEBA-09-7151-LG-CTIL
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