- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01098383
Tratamento com inibidores da acetilcolina esterase em crianças com transtornos do espectro do autismo
Tratamento com inibidores da acetilcolina esterase em crianças com autismo
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Os Transtornos do Espectro do Autismo (TEA) são um grupo de transtornos do desenvolvimento da função cerebral, resultando em um fenótipo distinto, provavelmente relacionado a muitas causas específicas. Indivíduos com um transtorno no espectro do autismo são um grupo heterogêneo de pacientes com início na infância de déficits na interação social, comunicação e linguagem, e comportamentos repetitivos e estereotipados. ASD tornou-se cada vez mais prevalente durante as últimas décadas (Wiznitzer, 2005).
O substrato neuroanatômico do TEA tem sido objeto de intensa investigação, mas os achados atuais são inconclusivos, limitados e às vezes até contraditórios.
O tratamento médico do autismo ainda é uma questão controversa. Os medicamentos utilizados visam principalmente tratar os sintomas comórbidos, como epilepsia, tiques, comportamentos obsessivo-compulsivos ou hiperativos (Wiznitzer, 2005). Embora muitos esforços tenham sido investidos no estabelecimento de um modelo de fisiopatologia autista, nenhum modelo é aceito atualmente e não há evidências para um tratamento eficiente dos sintomas centrais do autismo (Wiznitzer, 2005).
Estudos anteriores indicam que muitos sistemas cerebrais estão envolvidos na expressão do autismo. Especificamente, foi sugerido que o autismo envolve desregulações de neurotransmissores (Lam et al, 2006). Uma investigação recente do sistema colinérgico no autismo, detalhada abaixo, forneceu resultados promissores. Nosso estudo visa avaliar os resultados clínicos associados às manipulações colinérgicas usando agentes farmacológicos e suplementos nutricionais. O estudo foi aprovado pelo comitê de pesquisa clínica de Helsinque.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ramat Gan
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Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
- Recrutamento
- Sheba medical center
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Contato:
- Shahar Shefer, Dr
- Número de telefone: +972-(0)54-4381594
- E-mail: DRShahar.Shefer@sheba.health.gov.il
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Subinvestigador:
- Maaian Millikovsky, BA
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico formal de Autismo ou Transtorno Invasivo do Desenvolvimento sem outra especificação (PDD-NOS), dado por um neurologista infantil.
- Idade: 10-18 anos.
- Um formulário de consentimento dos pais assinado.
Critério de exclusão:
Evidência para uma das seguintes condições:
- uma doença infecciosa subjacente
- anormalidade cromossômica
- desordem metabólica
- distúrbio específico relacionado ao cérebro (como esclerose tuberosa)
- história de infecção fetal por citomegalovírus
- asfixia de parto
- uma história de traumatismo craniano grave
- um uso crônico de drogas anti-inflamatórias não esteróides, (AINE)
- dano cerebral conhecido
- Epilepsia
- Eletrocardiograma (ECG) anormal
- EEG epileptiforme
- Uso de psicoestimulantes, antidepressivos, neurolépticos ou anticonvulsivantes no último mês.
- Falta de cooperação na fase de triagem
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo para AChEI e Colina
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Comprimidos de placebo indistinguíveis, combinando donepezil e colina, serão administrados nas mesmas quantidades e horários
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Experimental: AChEI e Colina
Inibidor da acetilcolina esterase e suplementos de colina
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Donepezil será utilizado na dose inicial de 2,5 mg/dia (durante as duas primeiras semanas), e uma dose aumentada de 5 mg/dia (a partir da 3ª semana), de acordo com o protocolo de tratamento listado abaixo. Os comprimidos serão tomados durante o pequeno-almoço. Os inibidores da AChE são considerados agentes potentes para uso clínico nas demências de Alzheimer e Parkinson (Wevers & Schroder, 1999) e o tratamento com esses agentes provou ser bem tolerado, seguro e eficaz nessas populações. Os efeitos colaterais colinérgicos são geralmente transitórios, leves e relacionados à dose e incluem principalmente diarreia, náusea e vômito. Os comprimidos de colina serão tomados em doses diárias de 250 mg (em crianças com até 40 kg de peso corporal) e 500 mg (em crianças com mais de 40 kg de peso corporal), com base na metade da dose diária do adulto. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Principais sintomas autistas (ATEC)
Prazo: Uma vez a cada 4 semanas durante os primeiros três meses
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Os pais preencherão este questionário sobre seus filhos uma vez a cada 4 semanas durante a primeira fase (12 semanas) - a fase de tratamento.
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Uma vez a cada 4 semanas durante os primeiros três meses
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Questionário de efeitos colaterais e eventos adversos
Prazo: Uma vez a cada 4 semanas durante a primeira fase (12 semanas)
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Um questionário detalhado para os pais para avaliar os efeitos colaterais e eventos adversos.
Os pais preencherão esses questionários sobre seus filhos uma vez a cada 4 semanas durante a primeira fase (12 semanas) - que é a fase de tratamento.
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Uma vez a cada 4 semanas durante a primeira fase (12 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Desempenho linguístico (CELF-4)
Prazo: Após 6 meses de washout
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O sujeito será diagnosticado em seu desempenho Linguístico - utilizando o diagnóstico CELF-4.
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Após 6 meses de washout
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Funcionamento adaptativo (Vineland-II)
Prazo: Após 6 meses de washout
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Os pais serão entrevistados utilizando o Funcionamento Adaptativo (Vineland-II)
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Após 6 meses de washout
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Comportamentos comórbidos (questionário CSI-4)
Prazo: Após 6 bocas de washout
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Os pais preencherão o questionário de comportamentos comórbidos (CSI-4)
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Após 6 bocas de washout
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Funções executivas (questionário BREVE)
Prazo: Após 6 meses de washout
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Os pais preencherão o questionário de funções executivas (BRIEF).
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Após 6 meses de washout
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
- Diretor de estudo: Shefer Shahar, Dr., Sheba medical center
- Diretor de estudo: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba medical center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtornos Invasivos do Desenvolvimento Infantil
- Transtorno do Espectro Autista
- Transtorno Autista
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Vasodilatadores
- Agentes colinérgicos
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos
- Agentes gastrointestinais
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Agonistas colinérgicos
- Agentes Nootrópicos
- Agentes Lipotrópicos
- Inibidores da colinesterase
- Colina
- Donepezil
- Acetilcolina
Outros números de identificação do estudo
- SHEBA-09-7151-LG-CTIL
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