- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01098383
Tratamiento con inhibidores de la acetilcolina esterasa en niños con trastornos del espectro autista
Tratamiento con inhibidores de la acetilcolina esterasa en niños con autismo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Los trastornos del espectro autista (TEA) son un grupo de trastornos del desarrollo de la función cerebral que dan como resultado un fenotipo distinto, muy probablemente relacionado con muchas causas específicas. Las personas con un trastorno del espectro autista son un grupo heterogéneo de pacientes con déficits en la interacción social, la comunicación y el lenguaje, y conductas repetitivas y estereotipadas de inicio en la primera infancia. El TEA se ha vuelto cada vez más frecuente durante las últimas décadas (Wiznitzer, 2005).
El sustrato neuroanatómico del TEA ha sido objeto de una intensa investigación, pero los hallazgos actuales no son concluyentes, son limitados y, a veces, incluso contradictorios.
El tratamiento médico del autismo sigue siendo motivo de controversia. Los medicamentos utilizados se dirigen principalmente a tratar los síntomas comórbidos, como la epilepsia, los tics, las conductas obsesivo-compulsivas o hiperactivas (Wiznitzer, 2005). Aunque se invirtieron muchos esfuerzos para establecer un modelo de fisiopatología autista, actualmente no se acepta dicho modelo y no hay evidencia de un tratamiento eficaz de los síntomas autistas centrales (Wiznitzer, 2005).
Estudios previos indican que muchos sistemas cerebrales están involucrados en la expresión del autismo. Específicamente, se ha sugerido que el autismo involucra desregulaciones de los neurotransmisores (Lam et al, 2006). Una investigación reciente del sistema colinérgico en el autismo, que se detalla a continuación, ha proporcionado hallazgos prometedores. Nuestro estudio tiene como objetivo evaluar los resultados clínicos asociados con las manipulaciones colinérgicas utilizando agentes farmacológicos y suplementos nutricionales. El estudio aprobado por el comité de Helsinki para la investigación clínica.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ramat Gan
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Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
- Reclutamiento
- Sheba medical center
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Contacto:
- Shahar Shefer, Dr
- Número de teléfono: +972-(0)54-4381594
- Correo electrónico: DRShahar.Shefer@sheba.health.gov.il
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Sub-Investigador:
- Maaian Millikovsky, BA
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico formal de autismo o trastorno generalizado del desarrollo no especificado (PDD-NOS), proporcionado por un neurólogo infantil.
- Edad: 10-18 años.
- Un formulario de consentimiento de los padres firmado.
Criterio de exclusión:
Evidencia de una de las siguientes condiciones:
- una enfermedad infecciosa subyacente
- anomalía cromosómica
- trastorno metabólico
- trastorno específico relacionado con el cerebro (como la esclerosis tuberosa)
- antecedentes de infección fetal por citomegalovirus
- asfixia de nacimiento
- un historial de traumatismo craneoencefálico importante
- un uso crónico de medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE)
- daño cerebral conocido
- Epilepsia
- Electrocardiograma anormal (ECG)
- EEG epileptiforme
- Consumo de psicoestimulantes, antidepresivos, neurolépticos o anticonvulsivos en el último mes.
- Falta de cooperación en la fase de cribado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo para AChEI y colina
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Las tabletas de placebo indistinguibles, que coinciden con donepezilo y colina, se administrarán en las mismas cantidades y horarios.
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Experimental: AChEI y colina
Inhibidor de acetil-colina esterasa y suplementos de colina
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Se utilizará donepezilo a dosis inicial de 2,5 mg/día (durante las dos primeras semanas), y aumento de dosis de 5 mg/día (a partir de la 3ª semana), según el protocolo de tratamiento que se detalla a continuación. Los comprimidos se tomarán durante el desayuno. Los inhibidores de AChE se consideran agentes potentes para uso clínico en las demencias de Alzheimer y Parkinson (Wevers & Schroder, 1999) y se demostró que el tratamiento con estos agentes es bien tolerado, seguro y eficaz en estas poblaciones. Los efectos secundarios colinérgicos son generalmente transitorios, leves y relacionados con la dosis, y principalmente incluyen diarrea, náuseas y vómitos. Los comprimidos de colina se tomarán en dosis diarias de 250 mg (en niños de hasta 40 kg de peso corporal) y de 500 mg (en niños de más de 40 kg de peso corporal), en base a la mitad de la dosis diaria de un adulto. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Síntomas autistas centrales (ATEC)
Periodo de tiempo: Una vez cada 4 semanas durante los tres primeros meses
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Los padres completarán este cuestionario sobre su hijo una vez cada 4 semanas durante la primera fase (12 semanas), la fase de tratamiento.
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Una vez cada 4 semanas durante los tres primeros meses
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Cuestionario de efectos secundarios y eventos adversos
Periodo de tiempo: Una vez cada 4 semanas durante la primera fase (12 semanas)
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Un cuestionario detallado para padres para evaluar los efectos secundarios y los eventos adversos.
Los padres completarán estos cuestionarios sobre su hijo una vez cada 4 semanas durante la primera fase (12 semanas), que es la fase de tratamiento.
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Una vez cada 4 semanas durante la primera fase (12 semanas)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Desempeño lingüístico (CELF-4)
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de lavado
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El sujeto será diagnosticado en su desempeño Lingüístico - utilizando el diagnóstico CELF-4.
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Después de 6 meses de lavado
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Funcionamiento adaptativo (Vineland-II)
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de lavado
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Los padres serán entrevistados utilizando el funcionamiento adaptativo (Vineland-II)
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Después de 6 meses de lavado
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Comportamientos comórbidos (cuestionario CSI-4)
Periodo de tiempo: Después de 6 bocas de lavado
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Los padres rellenarán el cuestionario Comportamientos comórbidos (CSI-4)
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Después de 6 bocas de lavado
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Funciones ejecutivas (cuestionario BREVE)
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de lavado
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Los padres llenarán el cuestionario de Funciones Ejecutivas (BRIEF).
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Después de 6 meses de lavado
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
- Director de estudio: Shefer Shahar, Dr., Sheba medical center
- Director de estudio: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba medical center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Desorden del espectro autista
- Trastorno autista
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes vasodilatadores
- Agentes colinérgicos
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Agonistas colinérgicos
- Agentes nootrópicos
- Agentes lipotrópicos
- Inhibidores de la colinesterasa
- Colina
- Donepezilo
- Acetilcolina
Otros números de identificación del estudio
- SHEBA-09-7151-LG-CTIL
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .