- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01098383
Léčba inhibitory acetylcholinesterázy u dětí s poruchami autistického spektra
Léčba pomocí inhibitorů acetyl-cholinesterázy u dětí s autismem
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Poruchy autistického spektra (ASD) jsou skupinou vývojových poruch mozkových funkcí, jejichž výsledkem je odlišný fenotyp, s největší pravděpodobností související s mnoha specifickými příčinami. Jedinci s poruchou autistického spektra tvoří heterogenní skupinu pacientů s raným dětským nástupem deficitů v sociální interakci, komunikaci a jazyku a repetitivním a stereotypním chováním. ASD se v posledních několika desetiletích stává stále více rozšířeným (Wiznitzer, 2005).
Neuroanatomický substrát ASD byl předmětem intenzivního zkoumání, ale současné nálezy jsou neprůkazné, omezené a někdy dokonce protichůdné.
Lékařská léčba autismu je stále předmětem sporů. Používané léky jsou zaměřeny především na léčbu komorbidních symptomů, jako je epilepsie, tiky, obsedantně-kompulzivní nebo hyperaktivní chování (Wiznitzer, 2005). Ačkoli bylo vynaloženo mnoho úsilí na vytvoření modelu autistické patofyziologie, žádný takový model není v současné době přijímán a neexistují žádné důkazy pro účinnou léčbu základních autistických symptomů (Wiznitzer, 2005).
Předchozí studie naznačují, že na projevu autismu se podílí mnoho mozkových systémů. Konkrétně se předpokládá, že autismus zahrnuje dysregulaci neurotransmiterů (Lam et al, 2006). Nedávné zkoumání cholinergního systému u autismu, podrobně popsané níže, poskytlo slibná zjištění. Naše studie si klade za cíl zhodnotit klinické výsledky spojené s cholinergními manipulacemi s použitím farmakologických látek a doplňků výživy. Studie schválená Helsinským výborem pro klinický výzkum.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ramat Gan
-
Tel Hashomer, Ramat Gan, Izrael, 52621
- Nábor
- Sheba Medical Center
-
Kontakt:
- Shahar Shefer, Dr
- Telefonní číslo: +972-(0)54-4381594
- E-mail: DRShahar.Shefer@sheba.health.gov.il
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Maaian Millikovsky, BA
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Formální diagnóza autismu nebo pervazivní vývojové poruchy jinak nespecifikovaná (PDD-NOS), stanovená dětským neurologem.
- Věk: 10-18 let.
- Podepsaný formulář souhlasu rodičů.
Kritéria vyloučení:
Důkaz pro jednu z následujících podmínek:
- základní infekční onemocnění
- chromozomální abnormalita
- metabolická porucha
- specifické poruchy související s mozkem (jako je tuberózní skleróza)
- fetální cytomegalovirová infekce v anamnéze
- porodní asfyxie
- anamnéza velkého poranění hlavy
- chronické užívání nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID)
- známé poškození mozku
- Epilepsie
- Abnormální elektrokardiogram (EKG)
- Epileptiformní EEG
- Užívání psychostimulancií, antidepresiv, neuroleptik nebo antikonvulzivních látek během posledního měsíce.
- Nedostatek spolupráce ve fázi screeningu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Komparátor placeba: Placebo pro AChEI a cholin
|
Nerozeznatelné tablety placeba, odpovídající jak donepezilu, tak cholinu, budou podávány ve stejném množství a schématech
|
Experimentální: AChEI a Cholin
Inhibitor acetylcholin esterázy a doplňky cholinu
|
Donepezil se bude používat v počáteční dávce 2,5 mg/den (během prvních dvou týdnů) a ve zvýšené dávce 5 mg/den (od 3. týdne a dále), podle léčebného protokolu uvedeného níže. Tablety se budou užívat během snídaně. Inhibitory AChE jsou považovány za účinné látky pro klinické použití u Alzheimerovy a Parkinsonovy demence (Wevers & Schroder, 1999) a léčba těmito látkami je v těchto populacích dobře snášená, bezpečná a účinná. Cholinergní vedlejší účinky jsou obecně přechodné, mírné a závislé na dávce a primárně zahrnují průjem, nevolnost a zvracení. Tablety cholinu se budou užívat v denních dávkách 250 mg (u dětí s tělesnou hmotností do 40 kg) a 500 mg (u dětí s tělesnou hmotností vyšší než 40 kg) na základě poloviny denní dávky pro dospělé. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Základní autistické příznaky (ATEC)
Časové okno: Jednou za 4 týdny během prvních tří měsíců
|
Rodiče vyplní tento dotazník o svém dítěti jednou za 4 týdny během první fáze (12 týdnů) – fáze léčby.
|
Jednou za 4 týdny během prvních tří měsíců
|
Dotazník o vedlejších účincích a nežádoucích účincích
Časové okno: Jednou za 4 týdny během první fáze (12 týdnů)
|
Podrobný rodičovský dotazník k posouzení vedlejších účinků a nežádoucích účinků.
Rodiče budou tyto dotazníky o svém dítěti vyplňovat jednou za 4 týdny během první fáze (12 týdnů) – tedy fáze léčby.
|
Jednou za 4 týdny během první fáze (12 týdnů)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Lingvistický výkon (CELF-4)
Časové okno: Po 6 měsících vymývání
|
Subjekt bude diagnostikován na základě jeho Lingvistického výkonu – pomocí diagnostiky CELF-4.
|
Po 6 měsících vymývání
|
Adaptivní fungování (Vineland-II)
Časové okno: Po 6 měsících vymývání
|
Rodiče budou vyslýcháni pomocí adaptivního fungování (Vineland-II)
|
Po 6 měsících vymývání
|
Komorbidní chování (dotazník CSI-4)
Časové okno: Po 6 ústních výplachech
|
Rodiče vyplní dotazník Comorbid behaviors (CSI-4).
|
Po 6 ústních výplachech
|
Výkonné funkce (BRIEF dotazník)
Časové okno: Po 6 měsících vymývání
|
Rodiče vyplní dotazník Výkonné funkce (BRIEF).
|
Po 6 měsících vymývání
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
- Ředitel studie: Shefer Shahar, Dr., Sheba Medical Center
- Ředitel studie: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Neurologické vývojové poruchy
- Poruchy vývoje dítěte, všudypřítomné
- Poruchou autistického spektra
- Autistická porucha
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Vazodilatační činidla
- Cholinergní činidla
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity
- Gastrointestinální látky
- Hypolipidemická činidla
- Látky regulující lipidy
- Cholinergní agonisté
- Nootropní činidla
- Lipotropní činidla
- Inhibitory cholinesterázy
- Cholin
- Donepezil
- Acetylcholin
Další identifikační čísla studie
- SHEBA-09-7151-LG-CTIL
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .