Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba inhibitory acetylcholinesterázy u dětí s poruchami autistického spektra

13. října 2016 aktualizováno: Dr. Lidia Gabis MD, Sheba Medical Center

Léčba pomocí inhibitorů acetyl-cholinesterázy u dětí s autismem

Navrhujeme studii, která bude kombinovat více modalit při hodnocení léčebné odpovědi dětí s poruchami autistického spektra (ASD) na inhibitory acetylcholinesterázy (AChE) a cholinové doplňky. Primárním cílem studie je prozkoumat účinnost této léčby při zlepšování základních autistických symptomů. Sekundárním cílem studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost léčebného protokolu u dětí s ASD. Průzkumné cíle zahrnují hodnocení vlivu léčby na lingvistický výkon, komorbidní chování, adaptivní fungování a exekutivní funkce.

Přehled studie

Detailní popis

Poruchy autistického spektra (ASD) jsou skupinou vývojových poruch mozkových funkcí, jejichž výsledkem je odlišný fenotyp, s největší pravděpodobností související s mnoha specifickými příčinami. Jedinci s poruchou autistického spektra tvoří heterogenní skupinu pacientů s raným dětským nástupem deficitů v sociální interakci, komunikaci a jazyku a repetitivním a stereotypním chováním. ASD se v posledních několika desetiletích stává stále více rozšířeným (Wiznitzer, 2005).

Neuroanatomický substrát ASD byl předmětem intenzivního zkoumání, ale současné nálezy jsou neprůkazné, omezené a někdy dokonce protichůdné.

Lékařská léčba autismu je stále předmětem sporů. Používané léky jsou zaměřeny především na léčbu komorbidních symptomů, jako je epilepsie, tiky, obsedantně-kompulzivní nebo hyperaktivní chování (Wiznitzer, 2005). Ačkoli bylo vynaloženo mnoho úsilí na vytvoření modelu autistické patofyziologie, žádný takový model není v současné době přijímán a neexistují žádné důkazy pro účinnou léčbu základních autistických symptomů (Wiznitzer, 2005).

Předchozí studie naznačují, že na projevu autismu se podílí mnoho mozkových systémů. Konkrétně se předpokládá, že autismus zahrnuje dysregulaci neurotransmiterů (Lam et al, 2006). Nedávné zkoumání cholinergního systému u autismu, podrobně popsané níže, poskytlo slibná zjištění. Naše studie si klade za cíl zhodnotit klinické výsledky spojené s cholinergními manipulacemi s použitím farmakologických látek a doplňků výživy. Studie schválená Helsinským výborem pro klinický výzkum.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

84

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Nábor
        • Sheba Medical Center
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Maaian Millikovsky, BA

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 16 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Formální diagnóza autismu nebo pervazivní vývojové poruchy jinak nespecifikovaná (PDD-NOS), stanovená dětským neurologem.
  • Věk: 10-18 let.
  • Podepsaný formulář souhlasu rodičů.

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz pro jednu z následujících podmínek:

    • základní infekční onemocnění
    • chromozomální abnormalita
    • metabolická porucha
    • specifické poruchy související s mozkem (jako je tuberózní skleróza)
    • fetální cytomegalovirová infekce v anamnéze
    • porodní asfyxie
    • anamnéza velkého poranění hlavy
    • chronické užívání nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID)
    • známé poškození mozku
  • Epilepsie
  • Abnormální elektrokardiogram (EKG)
  • Epileptiformní EEG
  • Užívání psychostimulancií, antidepresiv, neuroleptik nebo antikonvulzivních látek během posledního měsíce.
  • Nedostatek spolupráce ve fázi screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo pro AChEI a cholin
Nerozeznatelné tablety placeba, odpovídající jak donepezilu, tak cholinu, budou podávány ve stejném množství a schématech
Experimentální: AChEI a Cholin
Inhibitor acetylcholin esterázy a doplňky cholinu

Donepezil se bude používat v počáteční dávce 2,5 mg/den (během prvních dvou týdnů) a ve zvýšené dávce 5 mg/den (od 3. týdne a dále), podle léčebného protokolu uvedeného níže. Tablety se budou užívat během snídaně.

Inhibitory AChE jsou považovány za účinné látky pro klinické použití u Alzheimerovy a Parkinsonovy demence (Wevers & Schroder, 1999) a léčba těmito látkami je v těchto populacích dobře snášená, bezpečná a účinná. Cholinergní vedlejší účinky jsou obecně přechodné, mírné a závislé na dávce a primárně zahrnují průjem, nevolnost a zvracení.

Tablety cholinu se budou užívat v denních dávkách 250 mg (u dětí s tělesnou hmotností do 40 kg) a 500 mg (u dětí s tělesnou hmotností vyšší než 40 kg) na základě poloviny denní dávky pro dospělé.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní autistické příznaky (ATEC)
Časové okno: Jednou za 4 týdny během prvních tří měsíců
Rodiče vyplní tento dotazník o svém dítěti jednou za 4 týdny během první fáze (12 týdnů) – fáze léčby.
Jednou za 4 týdny během prvních tří měsíců
Dotazník o vedlejších účincích a nežádoucích účincích
Časové okno: Jednou za 4 týdny během první fáze (12 týdnů)
Podrobný rodičovský dotazník k posouzení vedlejších účinků a nežádoucích účinků. Rodiče budou tyto dotazníky o svém dítěti vyplňovat jednou za 4 týdny během první fáze (12 týdnů) – tedy fáze léčby.
Jednou za 4 týdny během první fáze (12 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Lingvistický výkon (CELF-4)
Časové okno: Po 6 měsících vymývání
Subjekt bude diagnostikován na základě jeho Lingvistického výkonu – pomocí diagnostiky CELF-4.
Po 6 měsících vymývání
Adaptivní fungování (Vineland-II)
Časové okno: Po 6 měsících vymývání
Rodiče budou vyslýcháni pomocí adaptivního fungování (Vineland-II)
Po 6 měsících vymývání
Komorbidní chování (dotazník CSI-4)
Časové okno: Po 6 ústních výplachech
Rodiče vyplní dotazník Comorbid behaviors (CSI-4).
Po 6 ústních výplachech
Výkonné funkce (BRIEF dotazník)
Časové okno: Po 6 měsících vymývání
Rodiče vyplní dotazník Výkonné funkce (BRIEF).
Po 6 měsících vymývání

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
  • Ředitel studie: Shefer Shahar, Dr., Sheba Medical Center
  • Ředitel studie: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2010

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. dubna 2010

První zveřejněno (Odhad)

2. dubna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

14. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

3
Předplatit