Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling met acetyl-choline-esteraseremmers bij kinderen met autismespectrumstoornissen

13 oktober 2016 bijgewerkt door: Dr. Lidia Gabis MD, Sheba Medical Center

Behandeling met acetyl-choline-esteraseremmers bij kinderen met autisme

We stellen een studie voor die meerdere modaliteiten zal combineren bij het evalueren van de behandelingsrespons van kinderen met autismespectrumstoornissen (ASS) op acetyl-choline-esterase (AChE) -remmers en cholinesupplementen. Het primaire doel van de studie is om de werkzaamheid van deze behandeling te onderzoeken bij het verbeteren van de kernsymptomen van autisme. Het secundaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van het behandelingsprotocol bij kinderen met ASS. Exploratieve doelstellingen omvatten evaluatie van de invloed van de behandeling op taalprestaties, comorbide gedragingen, adaptief functioneren en executieve functies.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Autismespectrumstoornissen (ASS) zijn een groep ontwikkelingsstoornissen van de hersenfunctie die resulteren in een apart fenotype, hoogstwaarschijnlijk gerelateerd aan vele specifieke oorzaken. Personen met een stoornis in het autismespectrum vormen een heterogene groep patiënten met vroeg in de kindertijd beginnende tekorten in sociale interactie, communicatie en taal, en repetitief en stereotiep gedrag. ASS komt de laatste decennia steeds vaker voor (Wiznitzer, 2005).

Het neuro-anatomische substraat van ASS is het onderwerp geweest van intensief onderzoek, maar de huidige bevindingen zijn niet doorslaggevend, beperkt en soms zelfs tegenstrijdig.

Medische behandeling van autisme is nog steeds een punt van discussie. De gebruikte medicijnen zijn vooral gericht op de behandeling van comorbide symptomen, zoals epilepsie, tics, obsessief-compulsief of hyperactief gedrag (Wiznitzer, 2005). Hoewel er veel moeite is gedaan om een ​​model van autistische pathofysiologie op te stellen, wordt een dergelijk model momenteel niet geaccepteerd en is er geen bewijs voor een efficiënte behandeling van de belangrijkste autistische symptomen (Wiznitzer, 2005).

Eerdere studies geven aan dat veel hersensystemen betrokken zijn bij de uiting van autisme. Specifiek is gesuggereerd dat autisme gepaard gaat met ontregeling van neurotransmitters (Lam et al, 2006). Een recent onderzoek naar het cholinerge systeem bij autisme, dat hieronder wordt beschreven, heeft veelbelovende bevindingen opgeleverd. Onze studie heeft tot doel de klinische resultaten te beoordelen die verband houden met cholinerge manipulaties met behulp van farmacologische middelen en voedingssupplementen. De studie goedgekeurd door de Helsinki-commissie voor klinisch onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

84

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israël, 52621
        • Werving
        • Sheba medical center
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Maaian Millikovsky, BA

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een formele diagnose van autisme of pervasieve ontwikkelingsstoornis niet anders gespecificeerd (PDD-NOS), gesteld door een kinderneuroloog.
  • Leeftijd: 10-18 jaar.
  • Een ondertekend ouderlijk toestemmingsformulier.

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs voor een van de volgende aandoeningen:

    • een onderliggende infectieziekte
    • chromosomale afwijking
    • stofwisselingsstoornis
    • specifieke hersengerelateerde aandoening (zoals tubereuze sclerose)
    • voorgeschiedenis van foetale cytomegalovirusinfectie
    • geboorte verstikking
    • een voorgeschiedenis van ernstig hoofdletsel
    • een chronisch gebruik van niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID)
    • bekende hersenbeschadiging
  • Epilepsie
  • Abnormaal elektrocardiogram (ECG)
  • Epileptiform EEG
  • Gebruik van psychostimulantia, antidepressiva, neuroleptica of anticonvulsiva in de afgelopen maand.
  • Gebrek aan medewerking in de screeningsfase

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo voor AChEI en Choline
Geneesmiddel: Niet van elkaar te onderscheiden placebotabletten, passend bij zowel donepezil als choline
Niet van elkaar te onderscheiden placebotabletten, die overeenkomen met zowel donepezil als choline, zullen in dezelfde hoeveelheden en volgens hetzelfde schema worden gegeven
Experimenteel: AChEI en Choline
Acetyl-choline Esterase-remmer en Choline-supplementen
Geneesmiddel: Acetyl-choline-esteraseremmers en cholinesupplementen

Donepezil zal worden gebruikt met een aanvangsdosis van 2,5 mg/dag (gedurende de eerste twee weken) en een verhoogde dosis van 5 mg/dag (vanaf de 3e week en verder), volgens het onderstaande behandelprotocol. De tabletten worden bij het ontbijt ingenomen.

AChE-remmers worden beschouwd als krachtige middelen voor klinisch gebruik bij de ziekte van Alzheimer en Parkinson (Wevers & Schroder, 1999) en behandeling met deze middelen bleek goed verdragen, veilig en effectief te zijn in deze populaties. Cholinerge bijwerkingen zijn over het algemeen van voorbijgaande aard, mild en dosisafhankelijk en omvatten voornamelijk diarree, misselijkheid en braken.

Choline-tabletten worden ingenomen in dagelijkse doses van 250 mg (bij kinderen met een lichaamsgewicht tot 40 kg) en 500 mg (bij kinderen met een lichaamsgewicht van meer dan 40 kg), gebaseerd op de helft van de dagelijkse dosis voor volwassenen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kern autistische symptomen (ATEC)
Tijdsspanne: Eens in de 4 weken gedurende de eerste drie maanden
Tijdens de eerste fase (12 weken) - de behandelingsfase - vullen de ouders deze vragenlijst eens in de 4 weken in over hun kind.
Eens in de 4 weken gedurende de eerste drie maanden
Vragenlijst over bijwerkingen en bijwerkingen
Tijdsspanne: Eens in de 4 weken tijdens de eerste fase (12 weken)
Een gedetailleerde oudervragenlijst om bijwerkingen en bijwerkingen te beoordelen. De ouders vullen deze vragenlijsten over hun kind eens in de 4 weken in tijdens de eerste fase (12 weken), de behandelingsfase.
Eens in de 4 weken tijdens de eerste fase (12 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Taalkundige prestaties (CELF-4)
Tijdsspanne: Na 6 maanden uitwassen
De proefpersoon wordt gediagnosticeerd op basis van zijn linguïstische prestaties - met behulp van de CELF-4-diagnose.
Na 6 maanden uitwassen
Adaptief functioneren (Vineland-II)
Tijdsspanne: Na 6 maanden uitwassen
De ouders worden geïnterviewd met behulp van het Adaptief functioneren (Vineland-II)
Na 6 maanden uitwassen
Comorbide gedragingen (CSI-4 vragenlijst)
Tijdsspanne: Na 6 monding van wash-out
De ouders vullen de vragenlijst Comorbide gedragingen (CSI-4) in
Na 6 monding van wash-out
Uitvoerende functies (KORTE vragenlijst)
Tijdsspanne: Na 6 maanden uitwassen
De ouders vullen de vragenlijst Uitvoerende functies (BRIEF) in.
Na 6 maanden uitwassen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sheba Medical Center

Medewerkers

The Israeli Society of Clinical Pediatrics (HIPAK)

Onderzoekers

  • Studie directeur: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
  • Studie directeur: Shefer Shahar, Dr., Sheba medical center
  • Studie directeur: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba medical center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2010

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 april 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

2 april 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 oktober 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHEBA-09-7151-LG-CTIL

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren