- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01098383
Behandling med acetyl-kolin esterase-hemmere hos barn med autismespektrumforstyrrelser
Behandling med acetyl-kolin esterase-hemmere hos barn med autisme
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Autismespektrumforstyrrelser (ASD) er en gruppe utviklingsforstyrrelser i hjernefunksjonen som resulterer i en distinkt fenotype, mest sannsynlig relatert til mange spesifikke årsaker. Personer med en lidelse i autismespekteret er en heterogen gruppe pasienter med tidlig barndom med underskudd i sosial interaksjon, kommunikasjon og språk, og repeterende og stereotyp atferd. ASD har blitt stadig mer utbredt i løpet av de siste tiårene (Wiznitzer, 2005).
Det nevro-anatomiske substratet til ASD har vært gjenstand for intens undersøkelse, men nåværende funn er usikre, begrensede og noen ganger til og med motstridende.
Medisinsk behandling av autisme er fortsatt et spørsmål om tvist. Medisiner som brukes er hovedsakelig rettet mot å behandle de komorbide symptomene, som epilepsi, tics, tvangs- eller hyperaktiv atferd (Wiznitzer, 2005). Selv om det ble investert mye innsats i å etablere en modell for autistisk patofysiologi, er ingen slik modell for øyeblikket akseptert, og det er ingen bevis for en effektiv behandling av de autistiske kjernesymptomene (Wiznitzer, 2005).
Tidligere studier indikerer at mange hjernesystemer er involvert i uttrykket av autisme. Spesifikt har det blitt antydet at autisme involverer nevrotransmitter dysreguleringer (Lam et al, 2006). En nylig undersøkelse av det kolinerge systemet ved autisme, beskrevet nedenfor, har gitt lovende funn. Vår studie tar sikte på å vurdere de kliniske resultatene assosiert med kolinerge manipulasjoner ved bruk av farmakologiske midler og kosttilskudd. Studien godkjent av Helsinki-komiteen for klinisk forskning.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ramat Gan
-
Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
- Rekruttering
- Sheba medical center
-
Ta kontakt med:
- Shahar Shefer, Dr
- Telefonnummer: +972-(0)54-4381594
- E-post: DRShahar.Shefer@sheba.health.gov.il
-
Underetterforsker:
- Maaian Millikovsky, BA
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- En formell diagnose av autisme eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelse som ikke er spesifisert på annen måte (PDD-NOS), gitt av en barnenevrolog.
- Alder: 10-18 år.
- Et signert samtykkeerklæring fra foreldre.
Ekskluderingskriterier:
Bevis for en av følgende forhold:
- en underliggende infeksjonssykdom
- kromosomavvik
- metabolsk forstyrrelse
- spesifikk hjernerelatert lidelse (som tuberøs sklerose)
- historie med føtal cytomegalovirusinfeksjon
- fødselskvelning
- en historie med alvorlig hodeskade
- en kronisk bruk av ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAID)
- kjent hjerneskade
- Epilepsi
- Unormalt elektrokardiogram (EKG)
- Epileptiform EEG
- Bruk av psykostimulerende midler, antidepressiva, nevroleptika eller krampestillende midler den siste måneden.
- Manglende samarbeid i skjermingsfasen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo for AChEI og kolin
|
Utskillelige placebotabletter, som matcher både donepezil og kolin, vil bli gitt i samme mengder og tidsplaner
|
|
Eksperimentell: AChEI og kolin
Acetyl-kolin Esterase-hemmer og kolintilskudd
|
Donepezil vil bli brukt ved en startdose på 2,5 mg/dag (i løpet av de to første ukene), og en økt dose på 5 mg/dag (fra og med 3. uke), i henhold til behandlingsprotokollen som er oppført nedenfor. Tablettene tas under frokosten. AChE-hemmere anses som potente midler for klinisk bruk ved Alzheimers og Parkinsons demens (Wevers & Schroder, 1999) og behandling med disse midlene ble bevist å være godt tolerert, trygg og effektiv i disse populasjonene. Kolinerge bivirkninger er generelt forbigående, milde og doserelaterte, og inkluderer primært diaré, kvalme og oppkast. Kolintabletter vil bli tatt i daglige doser på 250 mg (hos barn med opptil 40 kg kroppsvekt) og 500 mg (hos barn med mer enn 40 kg kroppsvekt), basert på halvparten av den daglige dosen for voksne. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kjerne autistiske symptomer (ATEC)
Tidsramme: En gang hver 4. uke i løpet av de første tre månedene
|
Foreldrene vil fylle ut dette spørreskjemaet om barnet deres en gang hver 4. uke i løpet av den første fasen (12 uker) - Behandlingsfasen.
|
En gang hver 4. uke i løpet av de første tre månedene
|
|
Spørreskjema for bivirkninger og uønskede hendelser
Tidsramme: En gang hver 4. uke i den første fasen (12 uker)
|
Et detaljert spørreskjema for foreldre for å vurdere bivirkninger og uønskede hendelser.
Foreldrene vil fylle ut disse spørreskjemaene om barnet deres en gang hver 4. uke i den første fasen (12 uker) - som er behandlingsfasen.
|
En gang hver 4. uke i den første fasen (12 uker)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Språklig ytelse (CELF-4)
Tidsramme: Etter 6 måneders utvasking
|
Personen vil bli diagnostisert på sin språklige ytelse - ved hjelp av CELF-4-diagnosen.
|
Etter 6 måneders utvasking
|
|
Adaptiv funksjon (Vineland-II)
Tidsramme: Etter 6 måneders utvasking
|
Foreldrene vil bli intervjuet ved hjelp av adaptiv funksjon (Vineland-II)
|
Etter 6 måneders utvasking
|
|
Komorbid atferd (CSI-4 spørreskjema)
Tidsramme: Etter 6 munn av utvasking
|
Foreldrene vil fylle ut spørreskjemaet Comorbid behaviors (CSI-4).
|
Etter 6 munn av utvasking
|
|
Eksekutivfunksjoner (KORT spørreskjema)
Tidsramme: Etter 6 måneders utvasking
|
Foreldrene vil fylle ut spørreskjemaet Executive functions (KORT).
|
Etter 6 måneders utvasking
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
- Studieleder: Shefer Shahar, Dr., Sheba medical center
- Studieleder: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba medical center
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Barneutviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
- Autismespektrumforstyrrelse
- Autistisk lidelse
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Vasodilaterende midler
- Kolinerge midler
- Enzymhemmere
- Antimetabolitter
- Gastrointestinale midler
- Hypolipidemiske midler
- Lipidregulerende midler
- Kolinerge agonister
- Nootropiske midler
- Lipotrope midler
- Kolinesterasehemmere
- Kolin
- Donepezil
- Acetylkolin
Andre studie-ID-numre
- SHEBA-09-7151-LG-CTIL
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .