Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling med acetyl-kolin esterase-hemmere hos barn med autismespektrumforstyrrelser

13. oktober 2016 oppdatert av: Dr. Lidia Gabis MD, Sheba Medical Center

Behandling med acetyl-kolin esterase-hemmere hos barn med autisme

Vi foreslår en studie som vil kombinere flere modaliteter for å evaluere behandlingsresponsen til barn med autismespekterforstyrrelser (ASD) på acetyl-kolinesterase (AChE)-hemmere og kolintilskudd. Hovedmålet med studien er å undersøke effekten av denne behandlingen for å forbedre kjernesymptomer på autisme. Det sekundære målet med studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til behandlingsprotokollen hos ASD-barn. Undersøkende mål inkluderer evaluering av behandlingens innflytelse på språklige prestasjoner, komorbid atferd, adaptiv funksjon og eksekutive funksjoner.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Autismespektrumforstyrrelser (ASD) er en gruppe utviklingsforstyrrelser i hjernefunksjonen som resulterer i en distinkt fenotype, mest sannsynlig relatert til mange spesifikke årsaker. Personer med en lidelse i autismespekteret er en heterogen gruppe pasienter med tidlig barndom med underskudd i sosial interaksjon, kommunikasjon og språk, og repeterende og stereotyp atferd. ASD har blitt stadig mer utbredt i løpet av de siste tiårene (Wiznitzer, 2005).

Det nevro-anatomiske substratet til ASD har vært gjenstand for intens undersøkelse, men nåværende funn er usikre, begrensede og noen ganger til og med motstridende.

Medisinsk behandling av autisme er fortsatt et spørsmål om tvist. Medisiner som brukes er hovedsakelig rettet mot å behandle de komorbide symptomene, som epilepsi, tics, tvangs- eller hyperaktiv atferd (Wiznitzer, 2005). Selv om det ble investert mye innsats i å etablere en modell for autistisk patofysiologi, er ingen slik modell for øyeblikket akseptert, og det er ingen bevis for en effektiv behandling av de autistiske kjernesymptomene (Wiznitzer, 2005).

Tidligere studier indikerer at mange hjernesystemer er involvert i uttrykket av autisme. Spesifikt har det blitt antydet at autisme involverer nevrotransmitter dysreguleringer (Lam et al, 2006). En nylig undersøkelse av det kolinerge systemet ved autisme, beskrevet nedenfor, har gitt lovende funn. Vår studie tar sikte på å vurdere de kliniske resultatene assosiert med kolinerge manipulasjoner ved bruk av farmakologiske midler og kosttilskudd. Studien godkjent av Helsinki-komiteen for klinisk forskning.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

84

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekruttering
        • Sheba medical center
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Maaian Millikovsky, BA

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En formell diagnose av autisme eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelse som ikke er spesifisert på annen måte (PDD-NOS), gitt av en barnenevrolog.
  • Alder: 10-18 år.
  • Et signert samtykkeerklæring fra foreldre.

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis for en av følgende forhold:

    • en underliggende infeksjonssykdom
    • kromosomavvik
    • metabolsk forstyrrelse
    • spesifikk hjernerelatert lidelse (som tuberøs sklerose)
    • historie med føtal cytomegalovirusinfeksjon
    • fødselskvelning
    • en historie med alvorlig hodeskade
    • en kronisk bruk av ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAID)
    • kjent hjerneskade
  • Epilepsi
  • Unormalt elektrokardiogram (EKG)
  • Epileptiform EEG
  • Bruk av psykostimulerende midler, antidepressiva, nevroleptika eller krampestillende midler den siste måneden.
  • Manglende samarbeid i skjermingsfasen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo for AChEI og kolin
Utskillelige placebotabletter, som matcher både donepezil og kolin, vil bli gitt i samme mengder og tidsplaner
Eksperimentell: AChEI og kolin
Acetyl-kolin Esterase-hemmer og kolintilskudd

Donepezil vil bli brukt ved en startdose på 2,5 mg/dag (i løpet av de to første ukene), og en økt dose på 5 mg/dag (fra og med 3. uke), i henhold til behandlingsprotokollen som er oppført nedenfor. Tablettene tas under frokosten.

AChE-hemmere anses som potente midler for klinisk bruk ved Alzheimers og Parkinsons demens (Wevers & Schroder, 1999) og behandling med disse midlene ble bevist å være godt tolerert, trygg og effektiv i disse populasjonene. Kolinerge bivirkninger er generelt forbigående, milde og doserelaterte, og inkluderer primært diaré, kvalme og oppkast.

Kolintabletter vil bli tatt i daglige doser på 250 mg (hos barn med opptil 40 kg kroppsvekt) og 500 mg (hos barn med mer enn 40 kg kroppsvekt), basert på halvparten av den daglige dosen for voksne.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kjerne autistiske symptomer (ATEC)
Tidsramme: En gang hver 4. uke i løpet av de første tre månedene
Foreldrene vil fylle ut dette spørreskjemaet om barnet deres en gang hver 4. uke i løpet av den første fasen (12 uker) - Behandlingsfasen.
En gang hver 4. uke i løpet av de første tre månedene
Spørreskjema for bivirkninger og uønskede hendelser
Tidsramme: En gang hver 4. uke i den første fasen (12 uker)
Et detaljert spørreskjema for foreldre for å vurdere bivirkninger og uønskede hendelser. Foreldrene vil fylle ut disse spørreskjemaene om barnet deres en gang hver 4. uke i den første fasen (12 uker) - som er behandlingsfasen.
En gang hver 4. uke i den første fasen (12 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Språklig ytelse (CELF-4)
Tidsramme: Etter 6 måneders utvasking
Personen vil bli diagnostisert på sin språklige ytelse - ved hjelp av CELF-4-diagnosen.
Etter 6 måneders utvasking
Adaptiv funksjon (Vineland-II)
Tidsramme: Etter 6 måneders utvasking
Foreldrene vil bli intervjuet ved hjelp av adaptiv funksjon (Vineland-II)
Etter 6 måneders utvasking
Komorbid atferd (CSI-4 spørreskjema)
Tidsramme: Etter 6 munn av utvasking
Foreldrene vil fylle ut spørreskjemaet Comorbid behaviors (CSI-4).
Etter 6 munn av utvasking
Eksekutivfunksjoner (KORT spørreskjema)
Tidsramme: Etter 6 måneders utvasking
Foreldrene vil fylle ut spørreskjemaet Executive functions (KORT).
Etter 6 måneders utvasking

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Studieleder: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
  • Studieleder: Shefer Shahar, Dr., Sheba medical center
  • Studieleder: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba medical center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2010

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2010

Først lagt ut (Anslag)

2. april 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. oktober 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2016

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere