Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie inhibitorami acetylo-choliny esterazy u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

13 października 2016 zaktualizowane przez: Dr. Lidia Gabis MD, Sheba Medical Center

Leczenie inhibitorami acetylo-choliny esterazy u dzieci z autyzmem

Proponujemy badanie, które połączy wiele metod oceny odpowiedzi na leczenie dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) na inhibitory acetylo-choliny esterazy (AChE) i suplementy choliny. Głównym celem badania jest zbadanie skuteczności tego leczenia w poprawie podstawowych objawów autystycznych. Celem drugorzędnym badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji protokołu leczenia dzieci z ASD. Cele eksploracyjne obejmują ocenę wpływu leczenia na sprawność językową, zachowania współistniejące, funkcjonowanie adaptacyjne i funkcje wykonawcze.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) to grupa rozwojowych zaburzeń funkcji mózgu, których efektem jest odrębny fenotyp, najprawdopodobniej związany z wieloma specyficznymi przyczynami. Osoby z zaburzeniem ze spektrum autyzmu stanowią heterogenną grupę pacjentów z deficytami interakcji społecznych, komunikacyjnych i językowych oraz powtarzającymi się i stereotypowymi zachowaniami we wczesnym dzieciństwie. ASD staje się coraz bardziej powszechne w ciągu ostatnich kilku dekad (Wiznitzer, 2005).

Neuro-anatomiczne podłoże ASD było przedmiotem intensywnych badań, ale obecne wyniki są niejednoznaczne, ograniczone, a czasem nawet sprzeczne.

Medyczne leczenie autyzmu jest nadal przedmiotem sporu. Stosowane leki mają głównie na celu leczenie objawów współistniejących, takich jak padaczka, tiki, zachowania obsesyjno-kompulsyjne czy nadpobudliwość (Wiznitzer, 2005). Chociaż włożono wiele wysiłku w stworzenie modelu patofizjologii autystycznej, żaden taki model nie jest obecnie akceptowany i nie ma dowodów na skuteczne leczenie podstawowych objawów autystycznych (Wiznitzer, 2005).

Wcześniejsze badania wskazują, że w ekspresję autyzmu zaangażowanych jest wiele układów mózgowych. W szczególności zasugerowano, że autyzm obejmuje dysregulację neuroprzekaźników (Lam i in., 2006). Niedawne badania układu cholinergicznego w autyzmie, opisane szczegółowo poniżej, dostarczyły obiecujących wyników. Nasze badanie ma na celu ocenę wyników klinicznych związanych z manipulacjami cholinergicznymi przy użyciu środków farmakologicznych i suplementów diety. Badanie zatwierdzone przez helsińską komisję ds. badań klinicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

84

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Rekrutacyjny
        • Sheba medical center
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Maaian Millikovsky, BA

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Formalna diagnoza autyzmu lub całościowych zaburzeń rozwojowych nieokreślonych inaczej (PDD-NOS), postawiona przez neurologa dziecięcego.
  • Wiek: 10-18 lat.
  • Podpisany formularz zgody rodziców.

Kryteria wyłączenia:

  • Dowód na spełnienie jednego z następujących warunków:

    • podstawową chorobę zakaźną
    • aberracja chromosomalna
    • zaburzenie metaboliczne
    • określone zaburzenie związane z mózgiem (takie jak stwardnienie guzowate)
    • historia zakażenia wirusem cytomegalii płodu
    • asfiksja porodowa
    • historia poważnego urazu głowy
    • przewlekłe stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ)
    • znane uszkodzenie mózgu
  • Padaczka
  • Nieprawidłowy elektrokardiogram (EKG)
  • EEG padaczkowopodobne
  • Stosowanie środków psychostymulujących, przeciwdepresyjnych, neuroleptyków lub leków przeciwdrgawkowych w ciągu ostatniego miesiąca.
  • Brak współpracy na etapie screeningu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo dla AChEI i choliny
Lek: Nie do odróżnienia tabletki placebo, pasujące zarówno do donepezilu, jak i choliny
Nierozróżnialne tabletki placebo, pasujące zarówno do donepezilu, jak i choliny, będą podawane w tych samych ilościach i według tych samych schematów
Eksperymentalny: AChEI i cholina
Inhibitor esterazy acetylocholiny i suplementy choliny
Lek: Inhibitory esterazy acetylo-choliny i suplementy choliny

Donepezil będzie stosowany w dawce początkowej 2,5 mg/dobę (przez pierwsze dwa tygodnie) i zwiększonej dawce 5 mg/dobę (od 3 tygodnia i później), zgodnie z protokołem leczenia podanym poniżej. Tabletki będą przyjmowane podczas śniadania.

Inhibitory AChE są uważane za silne środki do użytku klinicznego w otępieniach w chorobie Alzheimera i Parkinsona (Wevers & Schroder, 1999) i udowodniono, że leczenie tymi środkami jest dobrze tolerowane, bezpieczne i skuteczne w tych populacjach. Cholinergiczne działania niepożądane są na ogół przemijające, łagodne i zależne od dawki i obejmują głównie biegunkę, nudności i wymioty.

Tabletki choliny będą przyjmowane w dawkach dziennych 250 mg (dzieci o masie ciała do 40 kg) i 500 mg (dzieci o masie ciała powyżej 40 kg), w przeliczeniu na połowę dziennej dawki dla osoby dorosłej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podstawowe objawy autystyczne (ATEC)
Ramy czasowe: Raz na 4 tygodnie przez pierwsze trzy miesiące
Rodzice będą wypełniać ten kwestionariusz na temat swojego dziecka raz na 4 tygodnie podczas pierwszej fazy (12 tygodni) - fazy leczenia.
Raz na 4 tygodnie przez pierwsze trzy miesiące
Kwestionariusz skutków ubocznych i zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Raz na 4 tygodnie podczas pierwszej fazy (12 tygodni)
Szczegółowy kwestionariusz dla rodziców w celu oceny skutków ubocznych i zdarzeń niepożądanych. Rodzice będą wypełniać te kwestionariusze na temat swojego dziecka raz na 4 tygodnie podczas pierwszej fazy (12 tygodni), czyli fazy leczenia.
Raz na 4 tygodnie podczas pierwszej fazy (12 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sprawność językowa (CELF-4)
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach wymywania
Podmiot zostanie zdiagnozowany na podstawie sprawności językowej - za pomocą diagnozy CELF-4.
Po 6 miesiącach wymywania
Funkcjonowanie adaptacyjne (Vineland-II)
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach wymywania
Rodzice zostaną przesłuchani przy użyciu funkcji Adaptive (Vineland-II)
Po 6 miesiącach wymywania
Zachowania współistniejące (kwestionariusz CSI-4)
Ramy czasowe: Po 6 ustach wymywania
Rodzice wypełnią kwestionariusz zachowań współistniejących (CSI-4).
Po 6 ustach wymywania
Funkcje wykonawcze (kwestionariusz BRIEF)
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach wymywania
Rodzice wypełnią kwestionariusz funkcji wykonawczych (BRIEF).
Po 6 miesiącach wymywania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Współpracownicy

The Israeli Society of Clinical Pediatrics (HIPAK)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Dorit Ben-Shalom, Ph.D, Ben-Gurion University of the Negev
  • Dyrektor Studium: Shefer Shahar, Dr., Sheba medical center
  • Dyrektor Studium: Rotem Chayu Ben-Hur, MA, Sheba medical center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2010

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

14 października 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2016

Ostatnia weryfikacja

1 października 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHEBA-09-7151-LG-CTIL

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj