Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tyypin 1 diabeteksen kääntäminen takaisin sen jälkeen, kun se on perustettu

tiistai 16. heinäkuuta 2019 päivittänyt: University of Florida

Tyypin 1 diabeteksen korjaaminen sen jälkeen, kun se on perustettu: Anti-tymosyyttiglobuliinin (Thymoglobulin®) ja pegyloidun GCSF:n (Neulasta®) turvallisuus- ja toteutettavuustutkimus vakiintuneessa tyypin 1 diabeteksessa

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on selvittää, onko Thymoglobulin® (ATG) ja Neulasta® (GCSF) -yhdistelmähoidon antaminen potilaille, joilla on todettu tyypin 1 diabetes (T1D), ja toissijaisesti, säilyttääkö ATG ja GCSF insuliinia. tuotantoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen I/II tutkimus. Potentiaaliset koehenkilöt seulotaan 4 tunnin seka-ateriatoleranssitestillä jäännösbeetasolujen (C-peptidi) toiminnan arvioimiseksi. Jos C-peptidin taso milloin tahansa on ≥ 0,1 pmol/ml ja koehenkilö täyttää lisäsisäänotto- ja poissulkemiskriteerit, hän on kelvollinen satunnaistukseen ja rekisteröintiin. Tutkimus satunnaistetaan 2:1 siten, että 17 koehenkilöä saa aktiivista hoitoa ja 8 lumelääkettä. Tutkittavien on saatava Thymoglobulin®/Neulasta® tai lumelääke 8 viikon kuluessa satunnaistamisesta. Thymoglobulin® (2,5 mg/kg) / lumelääke annetaan 0,5 mg/kg IV päivänä 1 ja 2 mg/kg päivänä 2. Kuusi annosta Neulasta® (6 mg/annos) / lumelääke annetaan normaalina hoitona. 2 viikon välein, ja ensimmäinen annos annetaan ennen kotiutumista Thymoglobulin®-infuusion jälkeen. Täydellinen metabolinen paneeli (CMP) ja täydellinen verenkuva (CBC) tehdään seulontakäynnillä, juuri ennen tutkimuslääkkeen aloittamista, päivittäin Thymoglobulin®-infuusion aikana ja seurantakäynneillä. Kotiutuksen jälkeen koehenkilöille soitetaan päivittäin 5 ensimmäisen terapiapäivän aikana ja sen jälkeen viikoittain. Lisäksi viikoittaisia ​​puheluita hoidon päättymistä seuraavan kuukauden aikana käytetään haittavaikutusten dokumentointiin. Sen jälkeen soitetaan kahden viikon välein.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-0748
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-6511
        • Barbara Davis Center for Childhood Diabetes
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0296
        • University of Florida

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 45 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytyy olla > 12 vuotta < 45
  • T1D-diagnoosilla on oltava yli 4 kuukautta ja yläraja 2 vuotta. Nyt rekrytoidaan vain yli 1 vuoden mutta alle 2 vuoden ikäisiä.
  • Vähintään yksi diabetekseen liittyvä autovasta-aine on oltava läsnä (esim. saarekesolujen autoantigeeni (ICA), GAD, ZnT8 tai saarekeantigeeni 2 (IA2) -autovasta-aineet)
  • Stimuloidut C-peptidipitoisuudet ≥ 0,1 pmol/ml (0,3 ng/ml) mitattuna seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT), suoritettu vähintään 4 kuukautta diabeteksen diagnoosista ja 8 viikon sisällä satunnaistamisesta
  • Sen on oltava EBV PCR negatiivinen kahden viikon kuluessa satunnaistamisesta, jos EBV seronegatiivinen seulonnassa
  • Viimeisestä elävästä rokotuksesta on kulunut vähintään 6 viikkoa
  • Ole valmis luopumaan elävistä rokotteista 3 kuukauden ajaksi viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
  • Ole valmis noudattamaan intensiivistä diabeteksen hallintaa
  • Normaalit seulontaarvot täydelliselle verenkuvalle (CBC), munuaisten toiminnalle ja elektrolyyteille (CMP).

Poissulkemiskriteerit:

  • sinulla on immuunipuutos tai sinulla on kliinisesti merkittävä krooninen lymfopenia: (leukopenia (< 3 000 leukosyyttiä / μL), neutropenia (< 1 500 neutrofiiliä / μL), lymfopenia (< 800 lymfosyyttiä / μL) tai trombosytopenia (< 125 000 verihiutaleita / μl).
  • Sinulla on krooninen infektio satunnaistamisen aikana
  • Sinulla on positiivinen PPD
  • Ole tällä hetkellä raskaana tai imetät tai odota raskautta seuraavan kahden vuoden aikana
  • Edellyttää muiden immunosuppressiivisten aineiden käyttöä
  • Sinulla on serologisia todisteita nykyisestä tai aiemmasta HIV-, tuberkuloosi-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektiosta
  • sinulla on monimutkaisia ​​lääketieteellisiä ongelmia tai poikkeavia kliinisiä laboratoriotuloksia, jotka häiritsevät tutkimuksen suorittamista tai lisäävät riskiä jo olemassa olevalle sydänsairaudelle, krooniselle obstruktiiviselle keuhkosairaudelle (COPD), sirppisolusairaudelle, neurologisille tai verenkuvan poikkeavuuksille (esim. , leukopenia tai trombosytopenia)
  • Sinulla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia
  • Todisteet maksan toimintahäiriöstä angiotensiiniherkkyystestillä (AST) tai ALAT:lla, joka on yli 3 kertaa normaalin yläraja
  • Todisteet munuaisten vajaatoiminnasta kreatiniinin ollessa yli 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Rokotus elävällä viruksella viimeisen 6 viikon aikana
  • Ei-insuliinilääkkeiden nykyinen käyttö, jotka vaikuttavat glukoositasapainoon
  • Aktiivinen osallistuminen toiseen T1D-hoitotutkimukseen edellisten 30 päivän aikana
  • Tunnettu allergia G-CSF:lle tai ATG:lle
  • Aiempi hoito ATG:llä tai tunnettu allergia kanista johdetuille tuotteille
  • Mikä tahansa ehto, joka tutkijan mielestä voi vaikuttaa haitallisesti tutkimukseen osallistumiseen tai vaarantaa tutkimustuloksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: YKSITTÄINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Anti-Tymocyte Globin plus pegyloitu GCSF
Koehenkilöt saavat anti-tymosyyttiglobiinin (ATG) infuusion, jonka jälkeen 6 annosta pegyloitua GCSF:ää joka 2. viikko 10 viikon ajan.
Lääke: Anti-tymosyyttiglobiini (ATG)
Anti-tymosyyttiglobiinia (ATG) annetaan 0,5/mg/kg päivänä 1 ja 2 mg/kg päivänä 2.
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Pegyloitu GCSF
6 annosta pegyloitua GCSF:ää (6 mg/annos) annetaan ihonalaisesti 2 viikon välein ATG-infuusion jälkeen.
Muut nimet:
  • Neulasta
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Suolaliuos-infuusio annetaan sekä päivänä 1 että päivänä 2, mitä seuraa lumelääke-injektio identtisinä tilavuuksina identtisissä ruiskuissa identtisellä ihonalaisella tavalla
Lääke: Plasebo
Suolaliuos-infuusiot annetaan päivänä 1 ja 2, minkä jälkeen lumelääke-injektiot annetaan identtisinä tilavuuksina identtisissä ruiskuissa
Muut nimet:
  • Suolaliuos infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aineenvaihduntatoimintojen perustason muutos 12 kuukauteen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
Area Under Curve (AUC) C-peptidin tuotanto. Koehenkilöille tehtiin 2 tunnin sekoitettu ateriatoleranssitesti (MMTT), jossa käytettiin 6 ml/kg tehostetta insuliinin tuotannon stimuloimiseksi. Näytteet kerättiin lähtötilanteessa 10 minuuttia, 20 minuuttia, 30 minuuttia, 60 minuuttia, 90 minuuttia ja 120 minuuttia. AUC laskettiin sitten. Koehenkilöt toistivat MMTT:n lähtötilanteessa, 3, 6, 9 ja 12 kuukautta ATG/GCSF:n tai lumelääkkeen jälkeen. Tutkimuksen ensisijainen tulos oli AUC C-peptidin muutos 12 kuukauden aikana (1 vuosi - lähtötaso) niillä, jotka saivat ATG/GCSF:ää verrattuna AUC C-peptidin muutokseen (1 vuosi - lähtötaso) lumelääkettä saaneilla.
Lähtötilanne ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos säätelevien T-solujen (Treg) perustasossa 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustilan muutos 12 kuukauteen
Säätelevien T-solujen (Treg) perustason muutos 12 kuukauteen
Perustilan muutos 12 kuukauteen
A1c
Aikaikkuna: Perustason muutos 12 kuukauteen
A1c-perustason muutos 12 kuukauteen
Perustason muutos 12 kuukauteen
Muutos insuliinitarpeessa, lähtötilanne 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos insuliinitarpeessa, lähtötilanne 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Glutamiinihappodekarboksylaasivasta-aineiden (GADA) muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos glutamiinihappodekarboksylaasivasta-aineissa (GADA) 12 kuukauden aikana
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos insuliinin autovasta-aineissa (IAA) lähtötasosta 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos insuliinin autovasta-aineissa (IAA) 12 kuukauden aikana
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos Insulinoma Associated 2 Autovasta-aineissa (IA-2A) lähtötasosta 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos Insulinooma 2:een liittyvissä autovasta-aineissa (IA-2A)
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos sinkkikuljettaja 8 -autovasta-aineissa (ZnT8A) lähtötasosta 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos sinkkikuljettaja 8 -autovasta-aineissa (ZnT8A) 12 kuukauden aikana
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Neutrofiilien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos neutrofiilien määrässä 12 kuukauden aikana
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
Muutos valkoveren määrässä (WBC) lähtötasosta 12 kuukauteen
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen
WBC:n muutos 12 kuukauden aikana
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Florida

Yhteistyökumppanit

Genzyme, a Sanofi Company
The Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable Trust

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael J. Haller, MD, University of Florida Pediatric Endocrinology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 16. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 19. huhtikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 5. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UF-ATG-GCSF001
  • IRB201702525 (MUUTA: University of Florida)
  • 041-2010 (Univeristy of Florida)
  • OCR16038 (MUUTA: University of Florida)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa